一项在真实世界环境中研究阿考拉米在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）心脏病患者中应用的研究 (ACO-REAL)

转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是一种严重危及生命的疾病，其特征是名为转甲状腺素蛋白（TTR）的蛋白质错误折叠，并在心肌中形成淀粉样纤维沉积。 这种沉积会导致心脏变硬，引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。 ATTR-CM有两种类型：由基因突变引起的遗传性或“变异型”（vATTR-CM），以及与衰老相关的“野生型”（wtATTR-CM）。 由于该病症状与其他心脏疾病相似，ATTR-CM常被延误诊断。 但近期医学影像学的进步正帮助医生更早识别该疾病。 Acoramidis是用于治疗ATTR-CM的新型药物。 其作用机制是通过稳定TTR蛋白，防止其错误折叠形成有害淀粉样沉积。 在大型临床试验（ATTRibute-CM研究）中，Acoramidis显示出良好疗效与安全性，已获美国和欧洲批准使用。 虽然临床试验能提供宝贵信息，但新药在日常临床实践中的表现数据同样至关重要。 这类信息被称为真实世界证据。 目前关于acoramidis使用的真实世界信息仍较为有限。 名为ACO-REAL的本研究是一项观察性研究，意味着研究人员将观察接受acoramidis常规临床治疗的患者，不施加任何实验性干预。 该研究将在约20个欧洲国家开展，计划招募2000名确诊野生型或变异型ATTR-CM并正开始接受acoramidis治疗的成人患者。 这包括既往未接受过ATTR-CM治疗的患者，以及曾接受其他疗法的患者。 研究主要目标是了解接受acoramidis治疗患者的特征，并记录该疗法在常规医疗实践中的应用情况。 研究同时将收集acoramidis的安全性信息。 此外，研究人员将评估治疗对患者心功能、功能能力（如行走能力）、整体健康状况及生活质量的影响。 研究还将追踪患者使用医院或急诊等医疗资源的频率。 这些信息将有助于提升真实世界中ATTR-CM的认知与管理水平，最终为这类进展性疾病患者优化治疗方案。