Et studie til at lære om brugen af Acoramidis hos patienter med en hjertetilstand kaldet Transtyrein Amyloid Kardiomyopati (ATTR-CM) i en virkelig verdensomspændende setting (ACO-REAL)

Transthyretin Amyloid Kardiomyopati (ATTR-CM) er en alvorlig og livstruende tilstand, hvor et protein kaldet transthyretin (TTR) fejlfolder og ophobes som amyloidfibriller i hjertemusklen. Denne ophobning får hjertet til at blive stift, hvilket fører til restriktiv kardiomyopati og progressiv hjertesvigt. Der er to former for ATTR-CM: en arvelig eller 'variant' form (vATTR-CM) forårsaget af en genmutation, og en 'wild-type' form (wtATTR-CM), som er forbundet med aldring. Fordi dens symptomer kan være ens med andre hjertetilstande, bliver ATTR-CM ofte diagnosticeret sent. Imidlertid hjælper nyere fremskridt inden for medicinsk billeddannelse læger med at identificere sygdommen tidligere. Acoramidis er en ny medicin designet til at behandle ATTR-CM. Den virker ved at stabilisere TTR-proteinet og forhindre det i at fejlfolde og danne de skadelige amyloidaflejringer. Acoramidis har vist sig at være effektiv og sikker i en større klinisk undersøgelse (ATTRibute-CM-studiet), hvilket førte til dens godkendelse til både i USA og Europa. Mens kliniske forsøg giver værdifuld information, er data om, hvordan en ny medicin klarer sig i daglig klinisk praksis, også meget vigtig. Denne type information kaldes real-world evidence. I øjeblikket er der begrænset real-world information om brugen af acoramidis. Dette studie, kaldet ACO-REAL, er et observationsstudie, hvilket betyder, at forskere vil observere patienter, der modtager acoramidis som en del af deres normale kliniske pleje, uden at indføre nogen eksperimentelle indgreb. Studiet vil finde sted i cirka 20 europæiske lande og har til formål at inddrage op til 2.000 voksne, der er diagnosticeret med enten wild-type eller variant ATTR-CM og som starter behandling med acoramidis. Dette inkluderer patienter, der ikke er blevet behandlet for ATTR-CM før, såvel som dem, der er blevet behandlet med andre terapier. Studiets hovedmål er at forstå karakteristikaene for patienter, der behandles med acoramidis, og at dokumentere, hvordan behandlingen anvendes i rutinemæssig medicinsk praksis. Studiet vil også indsamle information om sikkerheden af acoramidis. Desuden vil forskere vurdere, hvordan behandlingen påvirker patienters hjertefunktion, deres funktionelle kapacitet (såsom deres evne til at gå), deres generelle helbredsstatus og deres livskvalitet. Studiet vil også følge, hvor ofte patienter har brug for at bruge sundhedsressourcer som hospitaler eller skadestuer. Disse oplysninger vil hjælpe med at forbedre forståelsen og behandlingen af ATTR-CM i en real-world kontekst, med det ultimative mål at optimere plejen for patienter med denne progressive sygdom.