Badanie dotyczące stosowania acoramidisu u pacjentów z chorobą serca zwaną kardiomiopatią amyloidową transtyretynową (ATTR-CM) w warunkach rzeczywistych (ACO-REAL)

Kardiomiopatia amyloidowa transtyretyny (ATTR-CM) to poważna i zagrażająca życiu choroba, w której białko zwane transtyretyną (TTR) nieprawidłowo się fałduje i gromadzi jako włókna amyloidowe w mięśniu sercowym. To nagromadzenie powoduje, że serce staje się sztywne, prowadząc do restrykcyjnej kardiomiopatii i postępującej niewydolności serca. Istnieją dwie formy ATTR-CM: dziedziczna lub "wariantowa" forma (vATTR-CM) spowodowana mutacją genetyczną oraz "dzika" forma (wtATTR-CM) związana ze starzeniem się. Ponieważ jej objawy mogą być podobne do innych chorób serca, ATTR-CM jest często diagnozowana późno. Jednak ostatnie postępy w obrazowaniu medycznym pomagają lekarzom wcześniej zidentyfikować chorobę. Acoramidis to nowy lek zaprojektowany do leczenia ATTR-CM. Działa poprzez stabilizację białka TTR, zapobiegając jego nieprawidłowemu fałdowaniu i tworzeniu szkodliwych złogów amyloidowych. Acoramidis okazał się skuteczny i bezpieczny w dużym badaniu klinicznym (badanie ATTRibute-CM), co doprowadziło do jego zatwierdzenia do stosowania zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Europie. Chociaż badania kliniczne dostarczają cennych informacji, dane dotyczące działania nowego leku w codziennej praktyce klinicznej są również bardzo ważne. Ten rodzaj informacji nazywany jest dowodami z praktyki klinicznej. Obecnie istnieją ograniczone informacje z praktyki klinicznej dotyczące stosowania acoramidis. To badanie, nazwane ACO-REAL, jest badaniem obserwacyjnym, co oznacza, że badacze będą obserwować pacjentów otrzymujących acoramidis jako część ich normalnej opieki klinicznej, bez wprowadzania żadnych interwencji eksperymentalnych. Badanie będzie prowadzone w około 20 krajach europejskich i ma na celu rekrutację do 2000 dorosłych, u których zdiagnozowano dziką lub wariantową postać ATTR-CM i którzy rozpoczynają leczenie acoramidis. Obejmuje to pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni na ATTR-CM, jak również tych, którzy byli leczeni innymi terapiami. Główne cele badania to zrozumienie charakterystyki pacjentów leczonych acoramidis oraz udokumentowanie sposobu stosowania leczenia w rutynowej praktyce medycznej. Badanie będzie również zbierać informacje na temat bezpieczeństwa stosowania acoramidis. Ponadto badacze ocenią, jak leczenie wpływa na funkcję serca pacjentów, ich zdolności funkcjonalne (takie jak zdolność chodzenia), ogólny stan zdrowia i jakość życia. Badanie będzie również śledzić, jak często pacjenci muszą korzystać z zasobów opieki zdrowotnej, takich jak szpitale lub oddziały ratunkowe. Informacje te pomogą poprawić zrozumienie i zarządzanie ATTR-CM w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej, ostatecznie mając na celu optymalizację opieki nad pacjentami z tą postępującą chorobą.