Egy tanulmány a valós körülmények között végzett acoramidis alkalmazásáról a transztiretinin amiloid kardiomiopátiában (ATTR-CM) szenvedő betegeknél (ACO-REAL)
2026. július 3. frissítette: Bayer
ACO-REAL - Nem intervenciós vizsgálat, amely betekintést nyújt az akoramidis alkalmazásáról ATTR amyloidosisban szenvedő betegeknél kardiomyopátiával (ATTR-CM) a rutin klinikai gyakorlatban
A Transtthyretin Amiloid Cardiomyopathia (ATTR-CM) egy súlyos és életveszélyes állapot, amelyben a transtthyretin (TTR) nevű fehérje helytelenül hajtódik össze és amiloid fibrillumok formájában felhalmozódik a szívizomzatban.
Ez a felhalmozódás merevvé teszi a szívet, ami restriktív cardiomyopathiához és progresszív szívelégtelenséghez vezet.
Két formája van az ATTR-CM-nek: egy örökletes vagy 'variáns' forma (vATTR-CM), amelyet génmutáció okoz, és egy 'wild-type' forma (wtATTR-CM), amely az öregedéssel áll kapcsolatban.
Mivel a tünetei hasonlóak lehetnek más szívbetegségekhez, az ATTR-CM-t gyakran későn diagnosztizálják.
Azonban az orvosi képalkotás legújabb eredményei segítenek az orvosoknak a betegség korábbi felismerésében.
Az Acoramidis egy új gyógyszer, amely az ATTR-CM kezelésére készült.
Működési elve, hogy stabilizálja a TTR fehérjét, megakadályozva annak helytelen hajtását és a káros amiloid lerakódások kialakulását.
Az Acoramidis hatékonyságát és biztonságosságát egy nagyobb klinikai vizsgálat (az ATTRibute-CM tanulmány) igazolta, amely alapján engedélyezték használatát mind az Egyesült Államokban, mind Európában.
Bár a klinikai vizsgálatok értékes információkkal szolgálnak, az adatok arról, hogy egy új gyógyszer hogyan teljesít a mindennapi klinikai gyakorlatban, szintén nagyon fontosak.
Ezt a fajta információt valóságalapú bizonyítéknak nevezik.
Jelenleg korlátozott a valóságalapú információ az acoramidis használatáról.
Ez a tanulmány, amelynek neve ACO-REAL, megfigyelési tanulmány, ami azt jelenti, hogy a kutatók megfigyelik azokat a betegeket, akik az acoramidist a szokásos klinikai ellátásuk részeként kapják, beavatkozások bevezetése nélkül.
A tanulmány körülbelül 20 európai országban fog zajlani, és célja, hogy akár 2000 felnőtt beteg bevonását valósítsa meg, akiknél wild-type vagy variáns ATTR-CM-t diagnosztizáltak, és akik acoramidis kezelést kezdenek.
Ez magában foglalja mind azokat a betegeket, akiket korábban nem kezeltek ATTR-CM miatt, mind azokat, akiket más terápiákkal kezeltek.
A tanulmány fő célkitűzései, hogy megértsék az acoramidissal kezelt betegek jellemzőit és dokumentálják a kezelés alkalmazását a rutin orvosi gyakorlatban.
A tanulmány az acoramidis biztonságosságára vonatkozó információkat is gyűjt.
Továbbá a kutatók értékelni fogják, hogy a kezelés hogyan befolyásolja a betegek szívfunkcióját, funkcionális kapacitásukat (például a járóképességüket), általános egészségi állapotukat és életminőségüket.
A tanulmány nyomon fogja követni azt is, hogy milyen gyakran kell a betegeknek egészségügyi forrásokat, mint például kórházakat vagy sürgősségi osztályokat igénybe venniük.
Ez az információ hozzájárul az ATTR-CM jobb megértéséhez és kezeléséhez valós körülmények között, végső soron a progresszív betegségben szenvedő betegek ellátásának optimalizálását célozva meg.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
2000
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Bayer Clinical Trials Contact
- Telefonszám: (+)1-888-84 22937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Toborzás
- Universitaetsklinik Heidelberg
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Azok a betegek, akiknél a vad típusú vagy variáns Transtiretin Amyloid Cardiomyopathia (ATTR-CM) diagnózisa megállapításra került, és akik a vizsgálatvezető, a vizsgálattól függetlenül hozott klinikai döntése alapján alkalmasak az acoramidissel való kezelésre.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- - Felnőttek (≥18 évesek az informált beleegyezési nyilatkozat (ICF) aláírásának napján).
- Vad típusú vagy variáns ATTR-CM diagnózis.
- Aláírt ICF.
- A kezelő vizsgálóvezető rutin kezelési gyakorlata szerint a kezelés acoramidissel történő megkezdéséről szóló döntés az ICF aláírása előtt született.
- Acoramidis kezelés megkezdése az ICF aláírásától számított 90 napon belül, lehetőség szerint az ICF aláírásának napján.
Kizárási kritériumok:
Részvétel egy olyan vizsgálati tanulmányban, amely a rutin klinikai gyakorlaton kívüli beavatkozásokat tartalmaz, kivéve az ezen megfigyelési tanulmányhoz kapcsolódó lehetséges al-tanulmányokban való részvételt. Kérjük, vegye figyelembe: Ezen megfigyelési tanulmányon kívül külön al-tanulmányok is lebonyolíthatók további adatok gyűjtése érdekében. Ezekben az al-tanulmányokban való részvétel önkéntes, és külön protokollok és informált beleegyezési folyamatok szerint történik. A fő megfigyelési tanulmány nem tartalmaz a rutin klinikai gyakorlaton túlmutató intervenciós eljárásokat.
- Az acoramidis helyi SmPC szerinti ellenjavallatok.
- A beleegyezést nem tudók nyújtani, beleértve azokat is, akiknél a beleegyezést jogi képviselőnek kellene adnia.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Acoramidis csoport
A transtiretin amyloid kardiomiopátiában (ATTR-CM) szenvedő betegek, akik acoramidis kezelést kapnak a rutin klinikai gyakorlatban.
|
Kövesse a klinikai gyakorlat/administrációt.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Betegek demográfiai jellemzői: életkor
Időkeret: Alapvonal (Kezdeti vizsgálati látogatás)
|
A demográfiai jellemzők a vizsgálat első dokumentált rendszeres látogatásánál, amelyet kezdeti vizsgálati látogatásként említenek.
|
Alapvonal (Kezdeti vizsgálati látogatás)
|
|
Beteg demográfiai jellemzői: nem
Időkeret: Alapvizsgálat (Kezdeti vizsgálati látogatás)
|
A demográfiai jellemzők a vizsgálat első dokumentált rendszeres látogatásánál, amelyet kezdeti vizsgálati látogatásként említenek.
|
Alapvizsgálat (Kezdeti vizsgálati látogatás)
|
|
Beteg demográfiai jellemzői: faji hovatartozás
Időkeret: Alapvizsgálat (Kezdeti vizsgálati látogatás)
|
A demográfiai jellemzők a vizsgálat első dokumentált rendszeres látogatásánál, amelyet kezdeti vizsgálati látogatásként említenek.
|
Alapvizsgálat (Kezdeti vizsgálati látogatás)
|
|
Betegek demográfiai jellemzői: magasság
Időkeret: Alapvizsgálat (Kezdeti vizit)
|
A demográfiai jellemzők a vizsgálatban elsőként dokumentált rendszeres látogatáskor, amelyet kezdeti vizsgálati látogatásként említenek.
|
Alapvizsgálat (Kezdeti vizit)
|
|
Betegek demográfiai jellemzői: testsúly
Időkeret: Alapvizsgálat (Kezdeti vizit a tanulmányban)
|
A demográfiai jellemzők a vizsgálat első dokumentált rendszeres látogatásánál, amelyet kezdeti vizsgálati látogatásként említenek.
|
Alapvizsgálat (Kezdeti vizit a tanulmányban)
|
|
Klinikai jellemzők: Tranztiretin Amiloid Kardiomiopátia (ATTR-CM) típus
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
ATTR-CM típus: vegyes fenotípus (igen/nem)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Klinikai jellemzők: Tranzstiretin Amyloid Cardiomyopathia (ATTR-CM) Genetikai státusz
Időkeret: Alapvizsgálat 15 hónapig
|
ATTR-CM típus: genetikai állapot (mutáció / vad típus; ha mutáció: genotípus és zigotitás)
|
Alapvizsgálat 15 hónapig
|
|
Klinikai jellemzők: Transtiretin Amiloid Kardiomiopátia (ATTR-CM) diagnózis
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
ATTR-CM diagnózis (diagnózis éve)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Klinikai jellemzők: Tranztiretin Amiloid Cardiomyopathia (ATTR-CM) diagnózisának körülményei
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
ATTR-CM diagnózis beállítása: (endomiokardiális biopszia / nem invazív / mindkettő, diagnózisnál érvényes NYHA osztályozás) |
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Klinikai jellemzők: Tranztiretin Amiloid Cardiomyopathia (ATTR-CM) megnyilvánulások
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
ATTR-CM megnyilvánulások (típus)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Klinikai jellemzők: Transthyretin Amyloid Cardiomyopathia (ATTR-CM) - releváns komorbiditások
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
ATTR-CM-releváns komorbiditások (típus)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Klinikai jellemzők: Tranzstiretin Amiloid Kardiomiopátia (ATTR-CM) - releváns eljárások
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
Korábbi és egyidejű ATTR-CM-hez kapcsolódó eljárások (típusa)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Kezelési minták Acoramidissel: Transtthyretin Amyloid Cardiomyopathia (ATTR-CM) - kapcsolatos gyógyszerek
Időkeret: Alapvonal (értékelés az elmúlt 12 hónapban a kezdés előtt)
|
Korábban alkalmazott ATTR-CM-hez kapcsolódó gyógyszerek az első vizit előtti elmúlt 12 hónapban (név)
|
Alapvonal (értékelés az elmúlt 12 hónapban a kezdés előtt)
|
|
Kezelési minták Acoramidissel: Transthyretin amyloid kardiomiopátia (ATTR-CM) egyidejű gyógyszerek
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
Az acoramidis mellett alkalmazott egyidejű gyógyszerek (név)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Acoramidissel végzett kezelési minták: Kezdés
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
Akoramidis kezdés (dátum)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Acoramidises kezelési mintázatok: Kezdés más terápia után
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
Akoramidis kezdése (ha a beteg más terápiáról vált: a váltás oka)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Acoramidissel kapcsolatos kezelési mintázatok: abbahagyás
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
Az akoramidis szedésének megszakítása (ok)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Acoramidis kezelési mintázatok: megszakítás
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
Acoramidis megszakítása (ok)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
|
Acoramidisszel kapcsolatos kezelési mintázatok: recept / újratöltések
Időkeret: Alapvonal 15 hónapig
|
Acoramidis receptek/újratöltések az utolsó látogatás vagy telefonos kapcsolat óta (a terápia megkezdésétől a megszakításáig eltelt időtartam)
|
Alapvonal 15 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások előfordulási gyakorisága
Időkeret: Az acoramidis kezelés megkezdésétől a megfigyelés végéig (kb. 12-15 hónap).
|
Káros események (AE-k) dokumentációja
|
Az acoramidis kezelés megkezdésétől a megfigyelés végéig (kb. 12-15 hónap).
|
|
Súlyos mellékhatások előfordulási gyakorisága
Időkeret: Az acoramidis kezelés megkezdésétől a megfigyelés végéig (kb. 12-15 hónap).
|
Súlyos mellékhatások (SAE-k) dokumentációja
|
Az acoramidis kezelés megkezdésétől a megfigyelés végéig (kb. 12-15 hónap).
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. október 29.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. április 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. július 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. október 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. november 17.
Első közzététel (Tényleges)
2025. november 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 3.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 23023
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A tanulmány adatainak elérhetőségét később a Bayer az EFPIA/PhRMA "Felelős klinikai vizsgálati adatok megosztásának elvei" iránti elkötelezettsége alapján határozza meg.
Ez magában foglalja az adatelérés hatókörét, időpontját és folyamatát.
Ennek megfelelően a Bayer elkötelezi magát arra, hogy minősített kutatók kérésére megosztja a betegszintű klinikai vizsgálati adatokat, a tanulmányszintű klinikai vizsgálati adatokat és a betegeken végzett klinikai vizsgálatok protokolljait az Egyesült Államokban és az EU-ban jóváhagyott gyógyszerekre és indikációkra vonatkozóan, amennyiben azok a törvényes kutatás végzéséhez szükségesek.
Ez azon új gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó adatokra érvényes, amelyeket az EU és az Egyesült Államok szabályozó hatóságai 2014. január 1-je vagy azt követően hagytak jóvá.
Az érdeklődő kutatók a www.vivli.org weboldal használatával kérhetik az anonimizált betegszintű adatok és a klinikai tanulmányok támogató dokumentumaihoz való hozzáférést kutatás végzéséhez.
A Bayer tanulmányok listázásának kritériumairól és egyéb releváns információiról a portál tagi szekciójában található tájékoztatás.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .