Um Estudo para Aprender Sobre o Uso de Acoramidis em Doentes com uma Condição Cardíaca Chamada Amiloidose Cardíaca por Transtirretina (ATTR-CM) num Contexto do Mundo Real (ACO-REAL)

A Cardiomiopatia Amiloidótica por Transtirretina (ATTR-CM) é uma condição grave e potencialmente fatal em que uma proteína chamada transtirretina (TTR) se desdobra incorretamente e acumula-se como fibrilas amiloides no músculo cardíaco. Este acúmulo faz com que o coração fique rígido, levando a cardiomiopatia restritiva e insuficiência cardíaca progressiva. Existem duas formas de ATTR-CM: uma forma hereditária ou 'variante' (vATTR-CM) causada por uma mutação genética, e uma forma 'tipo selvagem' (wtATTR-CM) que está associada ao envelhecimento. Como os seus sintomas podem ser semelhantes a outras condições cardíacas, a ATTR-CM é frequentemente diagnosticada tardiamente. No entanto, os avanços recentes na imagiologia médica estão a ajudar os médicos a identificar a doença mais cedo. O Acoramidis é um novo medicamento concebido para tratar a ATTR-CM. Funciona estabilizando a proteína TTR, impedindo-a de se desdobrar incorretamente e de formar os depósitos amiloides prejudiciais. O Acoramidis demonstrou ser eficaz e seguro num grande ensaio clínico (o estudo ATTRibute-CM), o que levou à sua aprovação para uso tanto nos Estados Unidos como na Europa. Embora os ensaios clínicos forneçam informações valiosas, os dados sobre o desempenho de um novo medicamento na prática clínica diária também são muito importantes. Este tipo de informação é chamada de evidência do mundo real. Atualmente, existe informação limitada do mundo real sobre o uso do acoramidis. Este estudo, denominado ACO-REAL, é um estudo observacional, o que significa que os investigadores irão observar doentes que estão a receber acoramidis como parte dos seus cuidados clínicos normais, sem introduzir quaisquer intervenções experimentais. O estudo terá lugar em aproximadamente 20 países europeus e visa recrutar até 2.000 adultos que foram diagnosticados com ATTR-CM tipo selvagem ou variante e que estão a iniciar tratamento com acoramidis. Isso inclui doentes que não foram tratados para ATTR-CM antes, bem como aqueles que foram tratados com outras terapias. Os principais objetivos do estudo são compreender as características dos doentes tratados com acoramidis e documentar como o tratamento é utilizado na prática médica de rotina. O estudo também irá recolher informações sobre a segurança do acoramidis. Além disso, os investigadores irão avaliar como o tratamento afeta a função cardíaca dos doentes, a sua capacidade funcional (como a sua capacidade de caminhar), o seu estado de saúde geral e a sua qualidade de vida. O estudo também irá monitorizar a frequência com que os doentes precisam de usar recursos de saúde como hospitais ou serviços de urgência. Esta informação ajudará a melhorar a compreensão e gestão da ATTR-CM num contexto do mundo real, visando, em última análise, otimizar os cuidados para doentes com esta doença progressiva.