Een onderzoek naar het gebruik van Acoramidis bij patiënten met een hartaandoening genaamd Transthyretine Amyloïd Cardiomyopathie (ATTR-CM) in een real-world setting (ACO-REAL)

Transthyretin Amyloïd Cardiomyopathie (ATTR-CM) is een ernstige en levensbedreigende aandoening waarbij een eiwit genaamd transthyretine (TTR) verkeerd vouwt en zich ophoopt als amyloïde fibrillen in de hartspier. Deze ophoping zorgt ervoor dat het hart stijf wordt, wat leidt tot restrictieve cardiomyopathie en progressief hartfalen. Er zijn twee vormen van ATTR-CM: een erfelijke of 'variant'-vorm (vATTR-CM) veroorzaakt door een genmutatie, en een 'wild-type'-vorm (wtATTR-CM) die geassocieerd wordt met veroudering. Omdat de symptomen vergelijkbaar kunnen zijn met andere hartaandoeningen, wordt ATTR-CM vaak laat gediagnosticeerd. Echter, recente vooruitgang in medische beeldvorming helpt artsen om de ziekte eerder te identificeren. Acoramidis is een nieuw medicijn dat is ontworpen om ATTR-CM te behandelen. Het werkt door het TTR-eiwit te stabiliseren, waardoor wordt voorkomen dat het verkeerd vouwt en de schadelijke amyloïde afzettingen vormt. Acoramidis heeft zijn effectiviteit en veiligheid aangetoond in een grote klinische studie (de ATTRibute-CM-studie), wat leidde tot goedkeuring voor gebruik in zowel de Verenigde Staten als Europa. Hoewel klinische studies waardevolle informatie bieden, zijn gegevens over hoe een nieuw medicijn presteert in de dagelijkse klinische praktijk ook erg belangrijk. Dit type informatie wordt real-world evidence genoemd. Momenteel is er beperkte real-world informatie over het gebruik van acoramidis. Deze studie, genaamd ACO-REAL, is een observationele studie, wat betekent dat onderzoekers patiënten zullen observeren die acoramidis krijgen als onderdeel van hun normale klinische zorg, zonder experimentele interventies te introduceren. De studie vindt plaats in ongeveer 20 Europese landen en heeft als doel tot 2.000 volwassenen in te schrijven die zijn gediagnosticeerd met wild-type of variant ATTR-CM en starten met behandeling met acoramidis. Dit omvat patiënten die nog niet zijn behandeld voor ATTR-CM, evenals patiënten die zijn behandeld met andere therapieën. De belangrijkste doelstellingen van de studie zijn het begrijpen van de kenmerken van patiënten die worden behandeld met acoramidis en het documenteren van hoe de behandeling wordt gebruikt in de routinematige medische praktijk. De studie zal ook informatie verzamelen over de veiligheid van acoramidis. Bovendien zullen onderzoekers beoordelen hoe de behandeling de hartfunctie van patiënten, hun functionele capaciteit (zoals hun loopvermogen), hun algemene gezondheidstoestand en hun kwaliteit van leven beïnvloedt. De studie zal ook bijhouden hoe vaak patiënten gezondheidszorgbronnen zoals ziekenhuizen of spoedeisende hulp moeten gebruiken. Deze informatie zal helpen om het begrip en de behandeling van ATTR-CM in een real-world setting te verbeteren, met als uiteindelijk doel de zorg voor patiënten met deze progressieve ziekte te optimaliseren.