Исследование по изучению применения акорамидиса у пациентов с сердечным заболеванием, называемым транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), в реальных клинических условиях (ACO-REAL)

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия (ATTR-CM) — это серьёзное и угрожающее жизни состояние, при котором белок транстиретин (TTR) неправильно сворачивается и накапливается в виде амилоидных фибрилл в сердечной мышце. Это накопление приводит к тому, что сердце становится жёстким, вызывая рестриктивную кардиомиопатию и прогрессирующую сердечную недостаточность. Существует две формы ATTR-CM: наследственная или «вариантная» форма (vATTR-CM), вызванная генной мутацией, и «дикого типа» форма (wtATTR-CM), которая связана со старением. Поскольку её симптомы могут быть схожи с другими заболеваниями сердца, ATTR-CM часто диагностируют поздно. Однако недавние достижения в медицинской визуализации помогают врачам выявлять заболевание раньше. Акорамидис — это новое лекарство, предназначенное для лечения ATTR-CM. Он работает, стабилизируя белок TTR, предотвращая его неправильное сворачивание и образование вредных амилоидных отложений. Акорамидис показал свою эффективность и безопасность в крупном клиническом исследовании (исследование ATTRibute-CM), что привело к его одобрению для применения как в США, так и в Европе. Хотя клинические испытания предоставляют ценную информацию, данные о том, как новое лекарство работает в повседневной клинической практике, также очень важны. Этот тип информации называется реальными доказательствами. В настоящее время существует ограниченная реальная информация об использовании акорамидиса. Это исследование, называемое ACO-REAL, является наблюдательным, что означает, что исследователи будут наблюдать за пациентами, получающими акорамидис в рамках их обычного клинического лечения, без введения каких-либо экспериментальных вмешательств. Исследование будет проводиться примерно в 20 европейских странах и направлено на включение до 2000 взрослых, у которых диагностирована ATTR-CM дикого типа или вариантная, и которые начинают лечение акорамидисом. Сюда входят пациенты, которые ранее не лечились от ATTR-CM, а также те, кто лечился другими методами. Основные цели исследования — понять характеристики пациентов, получающих лечение акорамидисом, и документировать, как лечение используется в рутинной медицинской практике. В исследовании также будет собираться информация о безопасности акорамидиса. Кроме того, исследователи оценят, как лечение влияет на функцию сердца пациентов, их функциональные возможности (например, способность ходить), общее состояние здоровья и качество жизни. В исследовании также будет отслеживаться, как часто пациентам необходимо использовать медицинские ресурсы, такие как больницы или отделения неотложной помощи. Эта информация поможет улучшить понимание и ведение ATTR-CM в реальных условиях, в конечном итоге направленное на оптимизацию помощи пациентам с этим прогрессирующим заболеванием.