Une étude sur l'utilisation de l'acoramidis chez des patients atteints d'une affection cardiaque appelée cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) dans un contexte de vie réelle (ACO-REAL)
3 juillet 2026 mis à jour par: Bayer
ACO-REAL - Une étude observationnelle fournissant des informations sur l'utilisation de l'acoramidis chez les patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM) dans la pratique clinique courante
La cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) est une maladie grave et potentiellement mortelle dans laquelle une protéine appelée transthyrétine (TTR) se replie de manière anormale et s'accumule sous forme de fibrilles amyloïdes dans le muscle cardiaque.
Cette accumulation entraîne un raidissement du cœur, conduisant à une cardiomyopathie restrictive et à une insuffisance cardiaque progressive.
Il existe deux formes d'ATTR-CM : une forme héréditaire ou « variante » (vATTR-CM) causée par une mutation génétique, et une forme « de type sauvage » (wtATTR-CM) associée au vieillissement.
Comme ses symptômes peuvent être similaires à d'autres affections cardiaques, l'ATTR-CM est souvent diagnostiquée tardivement.
Cependant, les progrès récents en imagerie médicale aident les médecins à identifier la maladie plus tôt.
L'acoramidis est un nouveau médicament conçu pour traiter l'ATTR-CM.
Il agit en stabilisant la protéine TTR, l'empêchant de se replier incorrectement et de former des dépôts amyloïdes nocifs.
L'acoramidis s'est avéré efficace et sûr lors d'un essai clinique majeur (l'étude ATTRibute-CM), ce qui a conduit à son approbation aux États-Unis et en Europe.
Bien que les essais cliniques fournissent des informations précieuses, les données sur les performances d'un nouveau médicament dans la pratique clinique quotidienne sont également très importantes.
Ce type d'information est appelé preuve en vie réelle.
Actuellement, il existe peu d'informations en vie réelle sur l'utilisation de l'acoramidis.
Cette étude, appelée ACO-REAL, est une étude observationnelle, ce qui signifie que les chercheurs observeront les patients recevant de l'acoramidis dans le cadre de leurs soins cliniques normaux, sans introduire d'interventions expérimentales.
L'étude se déroulera dans environ 20 pays européens et vise à recruter jusqu'à 2 000 adultes diagnostiqués avec une ATTR-CM de type sauvage ou variante et commençant un traitement par acoramidis.
Cela inclut les patients qui n'ont jamais été traités pour l'ATTR-CM auparavant, ainsi que ceux qui ont été traités avec d'autres thérapies.
Les principaux objectifs de l'étude sont de comprendre les caractéristiques des patients traités par acoramidis et de documenter comment le traitement est utilisé dans la pratique médicale courante.
L'étude collectera également des informations sur la sécurité de l'acoramidis.
De plus, les chercheurs évalueront comment le traitement affecte la fonction cardiaque des patients, leur capacité fonctionnelle (comme leur capacité à marcher), leur état de santé général et leur qualité de vie.
L'étude suivra également la fréquence à laquelle les patients ont besoin d'utiliser des ressources de soins de santé comme les hôpitaux ou les services d'urgence.
Ces informations aideront à améliorer la compréhension et la prise en charge de l'ATTR-CM en situation réelle, visant ultimement à optimiser les soins pour les patients atteints de cette maladie évolutive.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
2000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Bayer Clinical Trials Contact
- Numéro de téléphone: (+)1-888-84 22937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Lieux d'étude
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Recrutement
- Universitaetsklinik Heidelberg
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients présentant un diagnostic établi de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) de type sauvage ou variante, éligibles pour un traitement par acoramidis sur la base de la décision clinique de l'investigateur, prise indépendamment de l'étude.
La description
Critères d'inclusion :
- - Adultes (≥18 ans à la date de signature du formulaire de consentement éclairé (FCE)).
- Diagnostic d'ATTR-CM de type sauvage ou variant.
- FCE signé.
- La décision d'initier un traitement par l'acoramidis a été prise selon la pratique de traitement habituelle de l'investigateur traitant avant la signature du FCE.
- Début du traitement par l'acoramidis dans les 90 jours suivant la signature du FCE, avec la possibilité de commencer l'acoramidis le même jour que la signature du FCE.
Critères d'exclusion :
Participation à un essai de recherche avec des interventions en dehors de la pratique clinique habituelle, sauf participation à des sous-études potentielles liées à cette étude observationnelle. Veuillez noter : En plus de cette étude observationnelle, des sous-études distinctes peuvent être menées pour collecter des données supplémentaires. La participation à ces sous-études est volontaire et sera régie par des protocoles et des processus de consentement éclairé distincts. L'étude observationnelle principale n'inclut pas de procédures d'intervention au-delà de la pratique clinique habituelle.
- Contre-indications selon le RCP local de l'acoramidis.
- Patients incapables de donner leur consentement, y compris ceux dont le consentement devrait être donné par un représentant légal.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Bras Acoramidis
Patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) initiant un traitement par l'acoramidis dans la pratique clinique courante.
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Suivre la pratique clinique/l'administration.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Caractéristiques démographiques des patients : âge
Délai: Ligne de base (Visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques démographiques lors de la première visite régulière documentée dans l'étude, appelée la visite initiale de l'étude.
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Ligne de base (Visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques démographiques des patients : sexe
Délai: Baseline (Visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques démographiques lors de la première visite régulière documentée dans l'étude, appelée visite initiale de l'étude.
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Baseline (Visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques démographiques des patients : race
Délai: Baseline (visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques démographiques lors de la première visite régulière documentée dans l'étude, appelée la visite initiale de l'étude.
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Baseline (visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques démographiques du patient : taille
Délai: Visite initiale (première visite d'étude)
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Caractéristiques démographiques lors de la première visite régulière documentée dans l'étude, appelée visite initiale de l'étude.
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Visite initiale (première visite d'étude)
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Caractéristiques démographiques des patients : poids
Délai: Valeur de référence (visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques démographiques lors de la première visite régulière documentée dans l'étude, appelée la visite initiale de l'étude.
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Valeur de référence (visite initiale de l'étude)
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Caractéristiques cliniques : Type de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: Base jusqu'à 15 mois
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ATTR-CM type : phénotype mixte (oui/non)
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Base jusqu'à 15 mois
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Caractéristiques cliniques : Statut génétique de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 mois
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Type ATTR-CM : statut génétique (mutation / type sauvage ; si mutation : génotype et zygosité)
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De la ligne de base jusqu'à 15 mois
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Caractéristiques cliniques : Diagnostic de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 mois
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Diagnostic ATTR-CM (année du diagnostic)
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De la ligne de base jusqu'à 15 mois
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Caractéristiques cliniques : Contexte du diagnostic de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: Baseline jusqu'à 15 mois
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Cadre ATTR-CM du diagnostic : (biopsie endomyocardique / non invasive / les deux, classification NYHA au diagnostic) |
Baseline jusqu'à 15 mois
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Caractéristiques cliniques : Manifestations de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 mois
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Manifestations ATTR-CM (type)
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De la ligne de base jusqu'à 15 mois
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Caractéristiques cliniques : Comorbidités liées à la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: Ligne de base jusqu'à 15 mois
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Comorbidités pertinentes pour ATTR-CM (type)
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Ligne de base jusqu'à 15 mois
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Caractéristiques cliniques : Procédures liées à la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: Base jusqu'à 15 mois
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Procédures antérieures et concomitantes pertinentes pour l'ATTR-CM (type)
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Base jusqu'à 15 mois
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Schémas de traitement avec l'Acoramidis : Médicaments liés à la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: Baseline (évaluation dans les 12 mois précédant l'initiation)
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Médicaments liés à l'ATTR-CM administrés précédemment au cours des 12 mois précédant la visite initiale (nom)
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Baseline (évaluation dans les 12 mois précédant l'initiation)
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Schémas thérapeutiques avec l'Acoramidis : Médicaments concomitants dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
Délai: Ligne de base jusqu'à 15 mois
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Médicaments concomitants administrés avec l'acoramidis (nom)
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Ligne de base jusqu'à 15 mois
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Schémas de Traitement avec l'Acoramidis : Initiation
Délai: Base jusqu'à 15 mois
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Initiation de l'acoramidis (date)
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Base jusqu'à 15 mois
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Schémas thérapeutiques avec l'Acoramidis : Initiation après une autre thérapie
Délai: Baseline jusqu'à 15 mois
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Initiation de l'acoramidis (si le patient change de traitement : raison du changement)
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Baseline jusqu'à 15 mois
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Schémas thérapeutiques avec l'Acoramidis : interruption
Délai: Base jusqu'à 15 mois
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Arrêt de l'acoramidis (raison)
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Base jusqu'à 15 mois
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Schémas de traitement avec l'Acoramidis : interruption
Délai: Baseline jusqu'à 15 mois
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Interruption de l'acoramide (raison)
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Baseline jusqu'à 15 mois
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Schémas de traitement avec l'Acoramidis : prescription / renouvellements
Délai: Ligne de base jusqu'à 15 mois
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Ordonnances/renouvellements d'acoramide depuis la dernière visite ou contact téléphonique (durée du début à l'arrêt du traitement)
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Ligne de base jusqu'à 15 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables
Délai: À partir de l'initiation de l'acoramidis jusqu'à la fin de l'observation (environ 12-15 mois).
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Documentation des événements indésirables (EI)
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À partir de l'initiation de l'acoramidis jusqu'à la fin de l'observation (environ 12-15 mois).
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Incidence d'événements indésirables graves
Délai: À partir de l'initiation de l'acoramidis jusqu'à la fin de l'observation (environ 12-15 mois).
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Documentation des événements indésirables graves (EIG)
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À partir de l'initiation de l'acoramidis jusqu'à la fin de l'observation (environ 12-15 mois).
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
29 octobre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
30 avril 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
3 juillet 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 octobre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2025
Première publication (Réel)
19 novembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 23023
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
La disponibilité des données de cette étude sera ultérieurement déterminée conformément à l'engagement de Bayer envers les "Principes pour le partage responsable des données d'essais cliniques" de l'EFPIA/PhRMA.
Cela concerne la portée, le moment et le processus d'accès aux données.
Ainsi, Bayer s'engage à partager, sur demande des chercheurs qualifiés, les données d'essais cliniques au niveau patient, les données d'essais cliniques au niveau étude et les protocoles des essais cliniques chez des patients pour les médicaments et indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE, comme nécessaire pour mener des recherches légitimes.
Cela s'applique aux données sur les nouveaux médicaments et indications qui ont été approuvés par les agences réglementaires de l'UE et des États-Unis à partir du 1er janvier 2014.
Les chercheurs intéressés peuvent utiliser www.vivli.org pour demander l'accès aux données anonymisées au niveau patient et aux documents justificatifs des études cliniques pour mener des recherches.
Les informations sur les critères de Bayer pour lister les études et autres informations pertinentes sont fournies dans la section membre du portail.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .