Uno studio per conoscere l'utilizzo di Acoramidis in pazienti con una condizione cardiaca chiamata Amiloidosi Cardiaca da Transtiretina (ATTR-CM) in un contesto di vita reale (ACO-REAL)

La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una condizione grave e potenzialmente letale in cui una proteina chiamata transtiretina (TTR) si ripiega in modo anomalo e si accumula sotto forma di fibrille amiloidi nel muscolo cardiaco. Questo accumulo causa l'irrigidimento del cuore, portando a cardiomiopatia restrittiva e insufficienza cardiaca progressiva. Esistono due forme di ATTR-CM: una forma ereditaria o 'variante' (vATTR-CM) causata da una mutazione genetica, e una forma 'wild-type' (wtATTR-CM) associata all'invecchiamento. Poiché i suoi sintomi possono essere simili ad altre condizioni cardiache, l'ATTR-CM viene spesso diagnosticata tardivamente. Tuttavia, i recenti progressi nell'imaging medico stanno aiutando i medici a identificare la malattia precocemente. L'acoramidis è un nuovo farmaco progettato per trattare l'ATTR-CM. Funziona stabilizzando la proteina TTR, impedendole di ripiegarsi in modo anomalo e formare i depositi amiloidi dannosi. L'acoramidis si è dimostrato efficace e sicuro in un importante studio clinico (lo studio ATTRibute-CM), che ha portato alla sua approvazione per l'uso sia negli Stati Uniti che in Europa. Sebbene gli studi clinici forniscano informazioni preziose, i dati sulle prestazioni di un nuovo farmaco nella pratica clinica quotidiana sono anch'essi molto importanti. Questo tipo di informazione è chiamata evidenza del mondo reale. Attualmente, esistono informazioni limitate del mondo reale sull'uso dell'acoramidis. Questo studio, chiamato ACO-REAL, è uno studio osservazionale, il che significa che i ricercatori osserveranno i pazienti che ricevono acoramidis come parte della loro normale assistenza clinica, senza introdurre alcun intervento sperimentale. Lo studio si svolgerà in circa 20 paesi europei e mira ad arruolare fino a 2.000 adulti a cui è stata diagnosticata ATTR-CM wild-type o variante e che iniziano il trattamento con acoramidis. Ciò include pazienti che non sono stati precedentemente trattati per ATTR-CM, così come quelli che sono stati trattati con altre terapie. Gli obiettivi principali dello studio sono comprendere le caratteristiche dei pazienti trattati con acoramidis e documentare come il trattamento viene utilizzato nella pratica medica di routine. Lo studio raccoglierà anche informazioni sulla sicurezza dell'acoramidis. Inoltre, i ricercatori valuteranno come il trattamento influisce sulla funzione cardiaca dei pazienti, sulla loro capacità funzionale (come la capacità di camminare), sul loro stato di salute generale e sulla loro qualità di vita. Lo studio monitorerà anche la frequenza con cui i pazienti necessitano di utilizzare risorse sanitarie come ospedali o pronto soccorso. Queste informazioni aiuteranno a migliorare la comprensione e la gestione dell'ATTR-CM in un contesto del mondo reale, con l'obiettivo finale di ottimizzare l'assistenza per i pazienti affetti da questa malattia progressiva.