Studie zaměřená na zkoumání užívání přípravku Acoramidis u pacientů se srdečním onemocněním zvaným transtyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) v reálném klinickém prostředí (ACO-REAL)

Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) je závažný a život ohrožující stav, při kterém se protein zvaný transthyretin (TTR) nesprávně skládá a hromadí jako amyloidní fibrily v srdečním svalu. Toto hromadění způsobuje ztuhlost srdce, což vede k restriktivní kardiomyopatii a progresivnímu srdečnímu selhání. Existují dvě formy ATTR-CM: dědičná neboli "variantní" forma (vATTR-CM) způsobená genovou mutací a "divoký typ" (wtATTR-CM), který je spojen se stárnutím. Protože její příznaky mohou být podobné jiným srdečním onemocněním, je ATTR-CM často diagnostikována pozdě. Nicméně nedávné pokroky v lékařském zobrazování pomáhají lékařům onemocnění identifikovat dříve. Acoramidis je nový lék určený k léčbě ATTR-CM. Působí stabilizací proteinu TTR, čímž zabraňuje jeho nesprávnému skládání a tvorbě škodlivých amyloidních depozit. Účinnost a bezpečnost acoramidisu byla prokázána ve velké klinické studii (studie ATTRibute-CM), což vedlo k jeho schválení pro použití jak ve Spojených státech, tak v Evropě. Zatímco klinické studie poskytují cenné informace, údaje o tom, jak si nový lék vede v každodenní klinické praxi, jsou také velmi důležité. Tento typ informací se nazývá reálné důkazy (real-world evidence). V současné době existují omezené reálné informace o používání acoramidisu. Tato studie nazvaná ACO-REAL je observační studie, což znamená, že výzkumníci budou pozorovat pacienty, kteří dostávají acoramidis jako součást své běžné klinické péče, bez zavádění experimentálních zásahů. Studie se bude konat přibližně ve 20 evropských zemích a jejím cílem je zařadit až 2 000 dospělých, u kterých byla diagnostikována buď forma divokého typu, nebo variantní forma ATTR-CM a kteří zahajují léčbu acoramidisem. To zahrnuje pacienty, kteří dříve nebyli léčeni na ATTR-CM, stejně jako ty, kteří byli léčeni jinými terapiemi. Hlavními cíli studie je porozumět charakteristikám pacientů léčených acoramidisem a dokumentovat, jak se léčba používá v rutinní lékařské praxi. Studie také bude shromažďovat informace o bezpečnosti acoramidisu. Dále výzkumníci vyhodnotí, jak léčba ovlivňuje srdeční funkci pacientů, jejich funkční kapacitu (jako je jejich schopnost chůze), jejich celkový zdravotní stav a kvalitu života. Studie také bude sledovat, jak často pacienti potřebují využívat zdravotnické zdroje, jako jsou nemocnice nebo pohotovosti. Tyto informace pomohou zlepšit porozumění a management ATTR-CM v reálném prostředí, s konečným cílem optimalizovat péči o pacienty s tímto progresivním onemocněním.