Un estudio para conocer el uso de acoramidis en pacientes con una afección cardíaca denominada amiloidosis cardíaca por transtiretina (ATTR-CM) en un entorno del mundo real (ACO-REAL)

La Amiloidosis Cardiaca por Transtiretina (ATTR-CM) es una afección grave y potencialmente mortal en la que una proteína llamada transtiretina (TTR) se pliega incorrectamente y se acumula como fibrillas amiloides en el músculo cardíaco. Esta acumulación hace que el corazón se vuelva rígido, lo que provoca miocardiopatía restrictiva e insuficiencia cardíaca progresiva. Existen dos formas de ATTR-CM: una forma hereditaria o 'variante' (vATTR-CM) causada por una mutación genética, y una forma 'de tipo silvestre' (wtATTR-CM) que está asociada al envejecimiento. Dado que sus síntomas pueden ser similares a los de otras afecciones cardíacas, la ATTR-CM a menudo se diagnostica tardíamente. Sin embargo, los avances recientes en imagen médica están ayudando a los médicos a identificar la enfermedad antes. El Acoramidis es un nuevo medicamento diseñado para tratar la ATTR-CM. Funciona estabilizando la proteína TTR, impidiendo que se pliegue mal y forme los depósitos amiloides dañinos. El Acoramidis ha demostrado ser eficaz y seguro en un importante ensayo clínico (el estudio ATTRibute-CM), lo que condujo a su aprobación para su uso tanto en Estados Unidos como en Europa. Aunque los ensayos clínicos proporcionan información valiosa, los datos sobre cómo se comporta un nuevo medicamento en la práctica clínica diaria también son muy importantes. Este tipo de información se denomina evidencia del mundo real. Actualmente, existe información limitada del mundo real sobre el uso de acoramidis. Este estudio, denominado ACO-REAL, es un estudio observacional, lo que significa que los investigadores observarán a los pacientes que reciben acoramidis como parte de su atención clínica habitual, sin introducir ninguna intervención experimental. El estudio tendrá lugar en aproximadamente 20 países europeos y tiene como objetivo reclutar hasta 2.000 adultos que hayan sido diagnosticados con ATTR-CM de tipo silvestre o variante y que estén iniciando el tratamiento con acoramidis. Esto incluye a pacientes que no han sido tratados previamente por ATTR-CM, así como a aquellos que han sido tratados con otras terapias. Los objetivos principales del estudio son comprender las características de los pacientes tratados con acoramidis y documentar cómo se utiliza el tratamiento en la práctica médica rutinaria. El estudio también recopilará información sobre la seguridad de acoramidis. Además, los investigadores evaluarán cómo el tratamiento afecta la función cardíaca de los pacientes, su capacidad funcional (como su capacidad para caminar), su estado de salud general y su calidad de vida. El estudio también hará un seguimiento de la frecuencia con la que los pacientes necesitan utilizar recursos sanitarios como hospitales o servicios de urgencias. Esta información ayudará a mejorar la comprensión y el manejo de la ATTR-CM en un entorno del mundo real, con el objetivo final de optimizar la atención a los pacientes con esta enfermedad progresiva.