En studie för att lära sig om användningen av Acoramidis hos patienter med ett hjärtillstånd som kallas transtyretynamyloidkardiomyopati (ATTR-CM) i en verklig miljö (ACO-REAL)

Transthyretinamyloidkardiomyopati (ATTR-CM) är ett allvarligt och livshotande tillstånd där ett protein som kallas transthyretin (TTR) felerar och ansamlas som amyloidfibriller i hjärtmuskeln. Denna ansamling gör hjärtat styvt, vilket leder till restriktiv kardiomyopati och progressiv hjärtsvikt. Det finns två former av ATTR-CM: en ärftlig eller 'variant' form (vATTR-CM) orsakad av en genmutation, och en 'wild-type' form (wtATTR-CM) som är förknippad med åldrande. Eftersom dess symptom kan likna andra hjärtåkommor diagnostiseras ATTR-CM ofta sent. Men nya framsteg inom medicinsk avbildning hjälper läkare att identifiera sjukdomen tidigare. Acoramidis är en ny medicin utformad för att behandla ATTR-CM. Den fungerar genom att stabilisera TTR-proteinet och förhindrar att det felerar och bildar skadliga amyloidavlagringar. Acoramidis har visat sig vara effektiv och säker i en stor klinisk studie (ATTRibute-CM-studien), vilket ledde till dess godkännande för användning i både USA och Europa. Även om kliniska prövningar ger värdefull information är data om hur en ny medicin presterar i vardaglig klinisk praxis också mycket viktig. Denna typ av information kallas verklig evidens. För närvarande finns det begränsad verklig information om användningen av acoramidis. Denna studie, kallad ACO-REAL, är en observationsstudie, vilket innebär att forskare kommer att observera patienter som får acoramidis som en del av sin vanliga vård, utan att införa experimentella ingrepp. Studien kommer att genomföras i cirka 20 europeiska länder och syftar till att rekrytera upp till 2 000 vuxna som har diagnostiserats med antingen wild-type eller variant ATTR-CM och som påbörjar behandling med acoramidis. Detta inkluderar patienter som inte har behandlats för ATTR-CM tidigare, samt de som har behandlats med andra terapier. Studiens huvudmål är att förstå egenskaperna hos patienter som behandlas med acoramidis och att dokumentera hur behandlingen används i rutinmässig medicinsk praktik. Studien kommer också att samla in information om säkerheten för acoramidis. Dessutom kommer forskare att utvärdera hur behandlingen påverkar patienters hjärtfunktion, deras funktionskapacitet (som deras förmåga att gå), deras allmänna hälsotillstånd och deras livskvalitet. Studien kommer också att följa hur ofta patienter behöver använda hälsoresurser som sjukhus eller akutmottagningar. Denna information kommer att bidra till att förbättra förståelsen och hanteringen av ATTR-CM i en verklig miljö, med det slutliga målet att optimera vården för patienter med denna progressiva sjukdom.