En studie for å lære om bruken av acoramidis hos pasienter med en hjerteforfatning kalt transtyretyn amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) i en virkelighetsnær setting (ACO-REAL)

Transthyretin-amyloidkardiomyopati (ATTR-CM) er en alvorlig og livstruende tilstand der et protein kalt transthyretin (TTR) feilfolder og bygger seg opp som amyloidfibriller i hjertemuskelen. Denne oppbyggingen fører til at hjertet blir stivt, noe som forårsaker restriktiv kardiomyopati og progresiv hjerteinsuffisiens. Det finnes to former for ATTR-CM: en arvelig eller 'variant' form (vATTR-CM) forårsaket av en genmutasjon, og en 'wild-type' form (wtATTR-CM) som er assosiert med aldring. Fordi symptomene kan være like andre hjerteproblemer, blir ATTR-CM ofte diagnostisert sent. Imidlertid hjelper nye fremskritt innen medisinsk bildeforming leger til å identifisere sykdommen tidligere. Acoramidis er en ny medisin utviklet for å behandle ATTR-CM. Den virker ved å stabilisere TTR-proteinet, og forhindrer det i å feilfolde og danne skadelige amyloidavleiringer. Acoramidis har vist seg effektiv og trygg i en stor klinisk studie (ATTRibute-CM-studien), noe som førte til godkjenning for bruk både i USA og Europa. Selv om kliniske studier gir verdifull informasjon, er data om hvordan en ny medisin presterer i hverdagslig klinisk praksis også svært viktig. Denne typen informasjon kalles real-world evidence. For tiden finnes det begrenset real-world informasjon om bruk av acoramidis. Denne studien, kalt ACO-REAL, er en observasjonsstudie, noe som betyr at forskere vil observere pasienter som får acoramidis som en del av sin vanlige kliniske behandling, uten å innføre eksperimentelle inngrep. Studien vil finne sted i omtrent 20 europeiske land og har som mål å inkludere opptil 2000 voksne som har fått diagnosen enten wild-type eller variant ATTR-CM og som starter behandling med acoramidis. Dette inkluderer pasienter som ikke har blitt behandlet for ATTR-CM før, samt de som har blitt behandlet med andre terapier. Studiens hovedmål er å forstå egenskapene til pasienter som behandles med acoramidis og å dokumentere hvordan behandlingen brukes i rutinemessig medisinsk praksis. Studien vil også samle informasjon om sikkerheten til acoramidis. Videre vil forskere vurdere hvordan behandlingen påvirker pasienters hjertefunksjon, deres funksjonelle kapasitet (som evnen til å gå), deres generelle helsetilstand og deres livskvalitet. Studien vil også spore hvor ofte pasienter trenger å bruke helsetjenester som sykehus eller legevakter. Denne informasjonen vil bidra til å forbedre forståelsen og behandlingen av ATTR-CM i en virkelig setting, med det endelige målet om å optimalisere omsorgen for pasienter med denne progressive sykdommen.