ART002g1 注射剂在 HeFH 中的早期研究：安全性、耐受性和初步疗效
2026年3月15日 更新者：Rong Jiang、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
ART002g1注射液治疗杂合子型家族性高胆固醇血症的安全性、耐受性及初步疗效早期临床研究
ART002g1 是一项开放标签、单次递增剂量（SAD）研究，旨在评估 ART002g1 在需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中的安全性和耐受性。
ART002g1 采用碱基编辑技术，该技术旨在干扰肝脏中 PCSK9 基因的表达，从而降低循环中的 PCSK9 和 LDL-C 水平。
本研究的主要目的是确定 ART002g1 在该患者群体中的安全性和药效学（PD）特征。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xueying Ding, MD
- 电话号码：+86-02136126102
- 邮箱：dingxueying@126.com
研究联系人备份
- 姓名：Rong Jiang, MD
- 电话号码：+86 13795493921
- 邮箱：listening39@163.com
学习地点
-
-
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Shanghai、中国
- Shanghai General Hospital
-
接触：
- Xueying Ding, MD
- 电话号码：+86-021-
- 邮箱：dingxueying@126.com
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接触：
- Rong Jiang, MD
- 邮箱：listening39@163.com
-
首席研究员：
- Xueying Ding, MD
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首席研究员：
- Rong Jiang, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
受试者必须符合以下所有标准方有资格入组：
- 男性或女性，签署知情同意书（ICF）时年龄在18至70岁（含）之间；
- 筛选时体重在45至90公斤（含）之间；
- 明确诊断为杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH），符合以下（1）或（2）两项标准中的任意一项：
（1）由LDLR、APOB或PCSK9基因突变导致的HeFH诊断；（2）根据荷兰脂质临床网络（DLCN）标准，符合以下3项成人标准中的2项：
- 未经降脂治疗，血清LDL-C≥4.7 mmol/L；
- 皮肤/肌腱黄色瘤，或角膜弓（年龄＜45岁的受试者）；
- 一级亲属中存在FH或早发性动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）；
如果受试者符合以下任一或多项标准，则不得入组：
- 诊断为复合杂合子FH、双重杂合子FH或纯合子FH（HoFH）；
- 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎核心抗体（HBcAb）阳性且外周血HBV DNA滴度≥1×10²拷贝/升的受试者；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且外周血HCV RNA阳性的受试者；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性的受试者；
- 任何不稳定的全身性疾病，包括但不限于：不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血发作（筛选前6个月内）、心肌梗死（筛选前6个月内）、心力衰竭病史（根据纽约心脏病协会分级为NYHA II-IV级）、需要药物治疗的严重心律失常、肝/肾/代谢疾病，或研究者确定的其他不稳定全身性疾病；
- 首次给药前6个月内进行过经皮腔内冠状动脉成形术（PTCA）、经皮冠状动脉介入治疗（PCI）或冠状动脉旁路移植术（CABG）的病史；或随机化前90天内通过冠状动脉CT或冠状动脉造影证实有记录的严重冠状动脉狭窄。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验性：ART002g1 注射剂 - 剂量组 1（单次静脉输注）
参与者将接受单剂量的ART002g1。
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静脉内（IV）输注
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实验性的：试验性：ART002g1注射液 - 剂量组2（单次静脉输注）
参与者将接受单剂量的ART002g1。
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静脉内（IV）输注
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实验性的：实验性：ART002g1注射液 - 扩展剂量组（单次静脉输注）
参与者将接受基于递增剂量递增结果确定的单次最佳生物剂量（OBD）ART002g1。
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静脉内（IV）输注
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：截至注射用ART002g1给药后第48周（W48）
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截至注射用ART002g1给药后第48周（W48）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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药代动力学（PK）评估：ART002g1的PK参数：Tmax
大体时间：截至注射ART002g1后第2周（W2）
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截至注射ART002g1后第2周（W2）
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药效动力学（PD）评估：血清PCSK9蛋白
大体时间：截至注射用ART002g1给药后第48周（W48）
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截至注射用ART002g1给药后第48周（W48）
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药代动力学 (PK) 评估：ART002g1 的 PK 参数：Cmax
大体时间：截至注射ART002g1后第2周(W2)
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截至注射ART002g1后第2周(W2)
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药代动力学 (PK) 评估：ART002g1 的 PK 参数：AUC
大体时间：截至注射用 ART002g1 给药后第 2 周 (W2)
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截至注射用 ART002g1 给药后第 2 周 (W2)
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药代动力学（PK）评估：ART002g1的PK参数：t½
大体时间：截至注射用ART002g1给药后第2周(W2)
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截至注射用ART002g1给药后第2周(W2)
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药代动力学 (PK) 评估：ART002g1 的 PK 参数：CL
大体时间：注射用ART002g1给药后第2周（W2）时
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注射用ART002g1给药后第2周（W2）时
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药代动力学（PK）评估：ART002g1的PK参数：Vss
大体时间：截至注射用ART002g1给药后第2周（W2）
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截至注射用ART002g1给药后第2周（W2）
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药效学（PD）评估：血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）
大体时间：截至注射用ART002g1给药后第48周（W48）
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截至注射用ART002g1给药后第48周（W48）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xueying Ding, MD、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- 首席研究员：Rong Jiang, MD、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月11日
初级完成 (估计的)
2027年7月1日
研究完成 (估计的)
2027年7月1日
研究注册日期
首次提交
2026年1月12日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月19日
首次发布 (实际的)
2026年1月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月15日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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