Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ART002g1-injektion varhainen tutkimus HeFH:ssa: Turvallisuus, siedettävyys ja alustava teho

sunnuntai 15. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Varhainen kliininen tutkimus ART002g1-injektion turvallisuudesta, siedettävyydestä ja alustavasta tehosta heterotsygoottisen perinnöllisen hyperkolesterolemia-hyperkolesterolemian hoidossa

ART002g1 on avoimen leiman, yksittäisen nousevan annoksen (SAD) tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan ART002g1:n turvallisuutta ja siedettävyyttä heterotsygoottisessa perinnöllisessä hyperkolesterolemiassa (HeFH) sairastavilla potilailla, jotka vaativat edelleen alennettua LDL-kolesterolia (LDL-C). ART002g1 käyttää perusmuokkaus-teknologiaa, joka on suunniteltu häiritsemään PCSK9-geenin ilmentymistä maksassa, mikä vähentää PCSK9:n ja LDL-C:n kiertotasoa. Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat määrittää ART002g1:n turvallisuus- ja farmakodynaamiset (PD) profiilit tässä potilasväestössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Shanghai, Kiina
        • Shanghai General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Xueying Ding, MD
        • Päätutkija:
          • Rong Jiang, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:

  1. Mies tai nainen, ikä 18–70 vuotta (mukaan lukien) tiedotetun suostumuksen (ICF) allekirjoitushetkellä;
  2. Paino 45–90 kg (mukaan lukien) seulontavaiheessa;
  3. Varma diagnoosi heterotsygoottisesta perinnöllisestä hyperkolesterolemiasta (HeFH), joka täyttää joko seuraavista kahdesta kriteeristä (1) tai (2):

(1). HeFH-diagnoosi, joka johtuu LDLR-, APOB- tai PCSK9-geenin mutaatioista; (2). Täyttää 2 kolmesta seuraavasta aikuisten kriteeristä Hollannin lipidikliinisen verkoston (DLCN) kriteerien mukaan:

  1. Seerumin LDL-C ≥ 4,7 mmol/l ilman aiempaa lipidien alentavaa hoitoa;
  2. Iho-/jänneskudosksantoomat tai arcus cornealis (potilailla < 45 vuotta);
  3. FH:n tai varhaisen ateroskleroottisen sydän- ja verisuonitaudin (ASCVD) esiintyminen ensimmäisen asteen sukulaisilla;

Potilaita ei saa ottaa mukaan tutkimukseen, jos he täyttävät yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:

  1. Diagnoosi yhdistelmäheterotsygoottisesta FH:sta, kaksoisheterotsygoottisesta FH:sta tai homotsygoottisesta FH:sta (HoFH);
  2. Potilaat, joilla on positiivinen hepatiitti B-pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti B-ydinantigeenivasta-aine (HBcAb) ja joiden perifeerisen veren HBV-DNA-titeri on ≥ 1×10² kopiota/l; potilaat, joilla on positiivinen hepatiitti C-virus (HCV) -vastaanetesti ja positiivinen perifeerisen veren HCV-RNA; potilaat, joilla on positiivinen HI-virus (HIV) -vastaanetesti;
  3. Mikä tahansa epävakaa systeeminen sairaus, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: epävakaa rintakipu, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (6 kuukautta ennen seulontaa), sydäninfarkti (6 kuukautta ennen seulontaa), sydämen vajaatoiminnan historia (NYHA-luokka II–IV New Yorkin sydänyhdistyksen luokituksen mukaan), vakava rytmihäiriö, joka vaatii lääkehoitoa, maksa-/munuais-/aineenvaihduntasairaudet tai muut tutkijan määrittämät epävakaat systeemiset sairaudet;
  4. Läpikuljetun transluminaalisen koronaariangioplastian (PTCA), läpikuljetun koronaariintervention (PCI) tai ohitusleikkauksen (CABG) historia 6 kuukautta ennen ensimmäistä annosta; tai dokumentoitu vakava sepelvaltimotukos, joka on vahvistettu sepelvaltimoiden tietokonetomografialla tai angiografialla 90 päivää ennen satunnaistamista;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen: ART002g1-ruiske - Annosryhmä 1 (Yksittäinen laskimonsisäinen infuusio)
Osallistujat saavat yhden annoksen ART002g1:stä.
Lääke: ART002g1-injektio
Intravenoosi (IV) infuusio
Kokeellinen: Kokeellinen: ART002g1-ruiske - Annosryhmä 2 (Yksi suonensisäinen infuusio)
Osallistujat saavat yhden annoksen ART002g1:a.
Lääke: ART002g1-injektio
Intravenoosi (IV) infuusio
Kokeellinen: Kokeellinen: ART002g1-injektio - laajennettu annosryhmä (yksi laskimonsisäinen infuusio)
Osallistujat saavat yhden ART002g1:n optimaalisen biologisen annoksen (OBD), joka perustuu nousevan annoksen nousututkimuksen tuloksiin.
Lääke: ART002g1-injektio
Intravenoosi (IV) infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeen 48 viikkoa (V48)
Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeen 48 viikkoa (V48)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokineettiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: Tmax
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamista seuraavan 2. viikon (W2) aikana
Injektiona annetun ART002g1:n antamista seuraavan 2. viikon (W2) aikana
Farmakodynaamiset (PD) arviot: Seerumin PCSK9-proteiini
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisen 48 viikon (W48) kohdalla
Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisen 48 viikon (W48) kohdalla
Farmakokinetiset (PK) arvioinnit: ART002g1:n PK-parametrit: Cmax
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n jälkeen toisella viikolla (W2)
Injektiona annetun ART002g1:n jälkeen toisella viikolla (W2)
Farmakokinetiikka-arvioinnit (PK): ART002g1:n PK-parametrit: AUC
Aikaikkuna: Viikolta 2 (W2) alkaen ART002g1-ruiskeen antamisen jälkeen
Viikolta 2 (W2) alkaen ART002g1-ruiskeen antamisen jälkeen
Farmakokinetiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: t½
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n annostelun jälkeisen viikon 2 (W2) aikana
Injektiona annetun ART002g1:n annostelun jälkeisen viikon 2 (W2) aikana
Farmakokineettiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: CL
Aikaikkuna: Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisenä viikkona 2 (W2)
Injektiona annetun ART002g1:n antamisen jälkeisenä viikkona 2 (W2)
Farmakokineettiset (PK) arviot: ART002g1:n PK-parametrit: Vss
Aikaikkuna: Viikolla 2 (W2) injektion ART002g1:n annostelun jälkeen
Viikolla 2 (W2) injektion ART002g1:n annostelun jälkeen
Farmakodynaamiset (PD) arvioinnit: seerumin LDL-kolesteroli
Aikaikkuna: Viikolla 48 (W48) injektion ART002g1:n antamisen jälkeen
Viikolla 48 (W48) injektion ART002g1:n antamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

Accuredit Therapeutics US Limited

Tutkijat

  • Päätutkija: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Päätutkija: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 20. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 15. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IIT-ATMP-2026001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa