Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Tidlig studie av ART002g1-injeksjon ved HeFH: Sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt

15. mars 2026 oppdatert av: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Tidlig klinisk studie om sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av ART002g1-injeksjon i behandlingen av heterozygot familiær hyperkolesterolemi

ART002g1 er en åpen, enkelt stigende dose (SAD) studie designet for å evaluere sikkerheten og toleransen av ART002g1 hos pasienter med heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) som krever ytterligere reduksjon i lavdensitetslipoprotein kolesterol (LDL-C). ART002g1 bruker grunnredigerteknologi, som er designet for å forstyrre uttrykket av PCSK9-genet i leveren, og dermed redusere de sirkulerende nivåene av PCSK9 og LDL-C. De primære målene med denne studien er å fastslå sikkerhets- og farmakodynamiske (PD) profiler av ART002g1 i denne pasientpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Xueying Ding, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Rong Jiang, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Deltakere må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for inkludering:

  1. Mann eller kvinne, 18 til 70 år (inklusive) på tidspunktet for signering av informert samtykkeerklæring (ICF);
  2. Kroppsvekt mellom 45 og 90 kg (inklusive) ved screening;
  3. Definitiv diagnose av heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH), som oppfyller ett av følgende to kriterier (1) eller (2):

(1). Diagnose av HeFH forårsaket av mutasjoner i LDLR-, APOB- eller PCSK9-genet; (2). Oppfylle 2 av de 3 følgende kriteriene for voksne i henhold til Dutch Lipid Clinical Network (DLCN)-kriteriene:

  1. Serum LDL-C ≥ 4,7 mmol/L uten tidligere lipidsenkende behandling;
  2. Kutane/sehneksehøvler (xantomer), eller arcus cornealis (hos deltakere < 45 år);
  3. Tilstedeværelse av FH eller tidlig debut av aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD) hos førstegrads slektninger;

Deltakere kan ikke inkluderes hvis de oppfyller ett eller flere av følgende kriterier:

  1. Diagnose av sammensatt heterozygot FH, dobbeltheterozygot FH eller homozygot FH (HoFH);
  2. Deltakere positive for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt B-kjernestoffantistoff (HBcAb) med perifert blod HBV DNA-titer ≥ 1×10² kopier/L; deltakere positive for hepatitt C-virus (HCV)-antistoff og positive for perifert blod HCV RNA; deltakere positive for humant immunsviktvirus (HIV)-antistoff;
  3. Enhver ustabil systemisk sykdom, inkludert men ikke begrenset til: ustabil angina pectoris, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk anfall (innen 6 måneder før screening), hjerteinfarkt (innen 6 måneder før screening), historie med hjertesvikt (NYHA klasse II-IV i henhold til New York Heart Association-klassifiseringen), alvorlig arytmi som krever farmakoterapi, lever-/nyre-/metabolske sykdommer, eller andre ustabile systemiske sykdommer som fastslått av forskeren;
  4. Historie med perkutan transluminal koronar angioplasti (PTCA), perkutan koronar intervensjon (PCI) eller koronar bypass-operasjon (CABG) innen 6 måneder før første dose; eller dokumentert alvorlig koronar arteriestenose bekreftet av koronar CT eller koronarangiografi innen 90 dager før randomisering;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell: ART002g1-injeksjon - Dosisgruppe 1 (Enkelt intravenøs infusion)
Deltakerne vil motta en enkeltdose av ART002g1.
Legemiddel: ART002g1-injeksjon
Intravenøs (IV) infusjon
Eksperimentell: Eksperimentell: ART002g1-injeksjon - Dosisgruppe 2 (Enkelt IV-infusjon)
Deltakerne vil motta én enkeltdose av ART002g1.
Legemiddel: ART002g1-injeksjon
Intravenøs (IV) infusjon
Eksperimentell: Eksperimentell: ART002g1 Injektjon - Utvidet dosegruppe (Enkelt IV-infusjon)
Deltakerne vil motta en enkelt Optimal Biologisk Dose (OBD) av ART002g1, som er basert på resultatene fra den stigende doseøkningen.
Legemiddel: ART002g1-injeksjon
Intravenøs (IV) infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Ved uke 48 (U48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Ved uke 48 (U48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: Tmax
Tidsramme: Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum PCSK9-protein
Tidsramme: Ved uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Ved uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: Cmax
Tidsramme: Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: AUC
Tidsramme: Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: t½
Tidsramme: I uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
I uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1: CL
Tidsramme: Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Fra uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametere for ART002g1:Vss
Tidsramme: Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 til injeksjon
Fra og med uke 2 (U2) etter administrering av ART002g1 til injeksjon
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum LDL-C
Tidsramme: Etter uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon
Etter uke 48 (W48) etter administrering av ART002g1 for injeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbeidspartnere

Accuredit Therapeutics US Limited

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Hovedetterforsker: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

11. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

20. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • IIT-ATMP-2026001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere