Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tidig studie av ART002g1-injektion vid HeFH: Säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt

15 mars 2026 uppdaterad av: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Tidig klinisk studie om säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av ART002g1-injektion vid behandling av heterozygot familjär hyperkolesterolemi

ART002g1 är en öppen, enkel stigande dos (SAD)-studie utformad för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ART002g1 hos patienter med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) som kräver ytterligare minskning av lågdensitetslipoprotein-kolesterol (LDL-C). ART002g1 använder basredigerings-teknik, som är utformad för att störa uttrycket av PCSK9-genen i levern, vilket minskar de cirkulerande nivåerna av PCSK9 och LDL-C. De primära målen med denna studie är att fastställa säkerhets- och farmakodynamiska (PD)-profiler för ART002g1 i denna patientpopulation.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Xueying Ding, MD
        • Huvudutredare:
          • Rong Jiang, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Deltagare måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigade till inkludering:

  1. Man eller kvinna, ålder 18 till 70 år (inklusive) vid tidpunkten för signering av det informerade samtycket (ICF);
  2. Kroppsvikt mellan 45 och 90 kg (inklusive) vid screening;
  3. Definitiv diagnos av heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH), som uppfyller något av följande två kriterier (1) eller (2):

(1). Diagnos av HeFH orsakad av mutationer i LDLR-, APOB- eller PCSK9-genen; (2). Uppfyller 2 av följande 3 kriterier för vuxna enligt Dutch Lipid Clinical Network (DLCN)-kriterierna:

  1. Serum LDL-C ≥ 4,7 mmol/L utan tidigare lipid-sänkande behandling;
  2. Kutana/tendinösa xanthom, eller arcus cornealis (hos deltagare < 45 år);
  3. Förekomst av FH eller tidig debuterande aterosklerotisk kardiovaskulär sjukdom (ASCVD) hos förstagradssläktingar;

Deltagare får inte inkluderas om de uppfyller något eller flera av följande kriterier:

  1. Diagnos av sammansatt heterozygot FH, dubbel heterozygot FH eller homozygot FH (HoFH);
  2. Deltagare positiva för hepatit B ytantigen (HBsAg) eller hepatit B kärnantikropp (HBcAb) med perifert blod HBV DNA-titer ≥ 1×10² kopior/L; deltagare positiva för hepatit C-virus (HCV)-antikropp och positiva för perifert blod HCV RNA; deltagare positiva för humant immunbristvirus (HIV)-antikropp;
  3. Någon instabil systemisk sjukdom, inklusive men inte begränsat till: instabil angina, cerebrovaskulär olycka eller transient ischemisk attack (inom 6 månader före screening), hjärtinfarkt (inom 6 månader före screening), historia av hjärtsvikt (NYHA-klass II-IV enligt New York Heart Association-klassificeringen), allvarlig arytmi som kräver farmakoterapi, lever-/njur-/metabola sjukdomar, eller andra instabila systemiska sjukdomar som bedöms av utredaren;
  4. Historia av perkutan transluminal koronar angioplasti (PTCA), perkutan koronar intervention (PCI) eller koronar bypass-operation (CABG) inom 6 månader före första dosen; eller dokumenterad allvarlig kranskärlsstenos bekräftad av koronar CT eller koronar angiografi inom 90 dagar före randomisering;

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell: ART002g1-injektion - Dosgrupp 1 (Enkel intravenös infusion)
Deltagarna kommer att få en enda dos av ART002g1.
Läkemedel: ART002g1-injektion
Intravenös (IV) infusion
Experimentell: Experimentell: ART002g1-injektion - Dosgrupp 2 (Enkel IV-infusion)
Deltagarna kommer att få en enda dos av ART002g1.
Läkemedel: ART002g1-injektion
Intravenös (IV) infusion
Experimentell: Experimentell: ART002g1-injektion - Utökad dosgrupp (Enkel IV-infusion)
Deltagarna kommer att få en enda Optimal Biologisk Dos (OBD) av ART002g1, som baseras på resultaten från den stigande doseskaleringen.
Läkemedel: ART002g1-injektion
Intravenös (IV) infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Vid vecka 48 (V48) efter administrering av ART002g1 för injektion
Vid vecka 48 (V48) efter administrering av ART002g1 för injektion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetiska (PK) bedömningar: PK-parametrar för ART002g1: Tmax
Tidsram: Från och med vecka 2 (V2) efter administrering av ART002g1 för injektion
Från och med vecka 2 (V2) efter administrering av ART002g1 för injektion
Farmakodynamiska (PD) bedömningar: Serum PCSK9-protein
Tidsram: Vid vecka 48 (W48) efter administrering av ART002g1 för injektion
Vid vecka 48 (W48) efter administrering av ART002g1 för injektion
Farmakokinetiska (PK) bedömningar: PK-parametrar för ART002g1: Cmax
Tidsram: Från och med vecka 2 (V2) efter administration av ART002g1 för injektion
Från och med vecka 2 (V2) efter administration av ART002g1 för injektion
Farmakokinetiska (PK) bedömningar: PK-parametrar för ART002g1: AUC
Tidsram: Från och med vecka 2 (V2) efter administration av ART002g1 för injektion
Från och med vecka 2 (V2) efter administration av ART002g1 för injektion
Farmakokinetiska (PK) bedömningar: PK-parametrar för ART002g1: t½
Tidsram: Från och med vecka 2 (V2) efter administrering av ART002g1 för injektion
Från och med vecka 2 (V2) efter administrering av ART002g1 för injektion
Farmakokinetiska (PK) bedömningar: PK-parametrar för ART002g1: CL
Tidsram: Från och med vecka 2 (V2) efter administration av ART002g1 för injektion
Från och med vecka 2 (V2) efter administration av ART002g1 för injektion
Farmakokinetiska (PK) bedömningar: PK-parametrar för ART002g1:Vss
Tidsram: Från vecka 2 (V2) efter administrering av ART002g1 för injektion
Från vecka 2 (V2) efter administrering av ART002g1 för injektion
Farmakodynamiska (PD) bedömningar: Serum LDL-C
Tidsram: Vid vecka 48 (W48) efter administrering av ART002g1 för injektion
Vid vecka 48 (W48) efter administrering av ART002g1 för injektion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbetspartners

Accuredit Therapeutics US Limited

Utredare

  • Huvudutredare: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Huvudutredare: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

11 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2026

Första postat (Faktisk)

20 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • IIT-ATMP-2026001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera