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Studio iniziale dell'iniezione ART002g1 nell'HeFH: sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare

15 marzo 2026 aggiornato da: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studio Clinico Iniziale sulla Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia Preliminare dell'Iniezione ART002g1 nel Trattamento dell'Ipercolesterolemia Familiare Eterozigote

ART002g1 è uno studio in aperto a singola dose ascendente (SAD) progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ART002g1 in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) che necessitano di un'ulteriore riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C). ART002g1 utilizza la tecnologia di editing delle basi, progettata per interferire con l'espressione del gene PCSK9 nel fegato, riducendo così i livelli circolanti di PCSK9 e LDL-C. Gli obiettivi primari di questo studio sono determinare i profili di sicurezza e farmacodinamica (PD) di ART002g1 in questa popolazione di pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai General Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Xueying Ding, MD
        • Investigatore principale:
          • Rong Jiang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idonei all'arruolamento:

  1. Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 70 anni (inclusi) al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF);
  2. Peso corporeo compreso tra 45 e 90 kg (inclusi) allo screening;
  3. Diagnosi definitiva di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH), che soddisfa uno dei seguenti due criteri (1) o (2):

（1）.Diagnosi di HeFH causata da mutazioni nel gene LDLR, APOB o PCSK9; (2).Soddisfare 2 dei 3 seguenti criteri per adulti secondo i criteri della Dutch Lipid Clinical Network (DLCN):

  1. LDL-C sierico ≥ 4,7 mmol/L senza precedente trattamento ipolipemizzante;
  2. Xantomi cutanei/tendinei o arco corneale (in soggetti < 45 anni);
  3. Presenza di FH o malattia cardiovascolare aterosclerotica ad esordio precoce (ASCVD) in parenti di primo grado;

I soggetti non devono essere arruolati se soddisfano uno o più dei seguenti criteri:

  1. Diagnosi di FH eterozigote composto, FH doppio eterozigote o FH omozigote (HoFH);
  2. Soggetti positivi all'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o all'anticorpo anti-core dell'epatite B (HBcAb) con titolo di DNA dell'HBV nel sangue periferico ≥ 1×10² copie/L; soggetti positivi all'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) e positivi all'RNA dell'HCV nel sangue periferico; soggetti positivi all'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  3. Qualsiasi malattia sistemica instabile, inclusa ma non limitata a: angina instabile, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio (entro 6 mesi prima dello screening), infarto miocardico (entro 6 mesi prima dello screening), storia di insufficienza cardiaca (classe II-IV NYHA secondo la classificazione della New York Heart Association), aritmia grave che richiede farmacoterapia, malattie epatiche/renali/metaboliche o altre malattie sistemiche instabili come determinato dallo sperimentatore;
  4. Storia di angioplastica coronarica transluminale percutanea (PTCA), intervento coronarico percutaneo (PCI) o bypass aorto-coronarico (CABG) entro 6 mesi prima della prima dose; o stenosi coronarica grave documentata confermata da TC coronarica o angiografia coronarica entro 90 giorni prima della randomizzazione;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale: Iniezione ART002g1 - Gruppo di dosaggio 1 (Infusione endovenosa singola)
I partecipanti riceveranno una singola dose di ART002g1.
Droga: Iniezione ART002g1
Infusione endovenosa (EV)
Sperimentale: Sperimentale: Iniezione ART002g1 - Gruppo di dosaggio 2 (Infusione endovenosa singola)
I partecipanti riceveranno una singola dose di ART002g1.
Droga: Iniezione ART002g1
Infusione endovenosa (EV)
Sperimentale: Sperimentale: Iniezione ART002g1 - Gruppo a Dose Estesa (Infusione EV Singola)
I partecipanti riceveranno una singola dose biologica ottimale (OBD) di ART002g1, basata sui risultati dell'escalation di dose ascendente.
Droga: Iniezione ART002g1
Infusione endovenosa (EV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: Tmax
Lasso di tempo: Alla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Alla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacodinamiche (PD): Proteina PCSK9 sierica
Lasso di tempo: A partire dalla settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: Cmax
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: AUC
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni Farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: t½
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni Farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1: CL
Lasso di tempo: Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
Valutazioni farmacocinetiche (PK): Parametri PK di ART002g1:Vss
Lasso di tempo: Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per Iniezione
Dalla Settimana 2 (W2) dopo la somministrazione di ART002g1 per Iniezione
Valutazioni farmacodinamiche (PD): LDL-C sierico
Lasso di tempo: A partire dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione
A partire dalla Settimana 48 (W48) dopo la somministrazione di ART002g1 per iniezione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Collaboratori

Accuredit Therapeutics US Limited

Investigatori

  • Investigatore principale: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Investigatore principale: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

11 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT-ATMP-2026001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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