Estudo Inicial da Injeção ART002g1 em HeFH: Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar
15 de março de 2026 atualizado por: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Estudo Clínico Inicial sobre Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar da Injeção ART002g1 no Tratamento da Hipercolesterolemia Familiar Heterozigótica
O ART002g1 é um estudo aberto de dose única ascendente (SAD) concebido para avaliar a segurança e a tolerabilidade do ART002g1 em doentes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) que necessitam de uma redução adicional do colesterol das lipoproteínas de baixa densidade (LDL-C).
O ART002g1 utiliza tecnologia de edição de base, que está concebida para interferir com a expressão do gene PCSK9 no fígado, reduzindo assim os níveis circulantes de PCSK9 e LDL-C.
Os principais objetivos deste estudo são determinar os perfis de segurança e farmacodinâmica (PD) do ART002g1 nesta população de doentes.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
24
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Xueying Ding, MD
- Número de telefone: +86-02136126102
- E-mail: dingxueying@126.com
Estude backup de contato
- Nome: Rong Jiang, MD
- Número de telefone: +86 13795493921
- E-mail: listening39@163.com
Locais de estudo
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Shanghai, China
- Shanghai General Hospital
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Contato:
- Xueying Ding, MD
- Número de telefone: +86-021-
- E-mail: dingxueying@126.com
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Contato:
- Rong Jiang, MD
- E-mail: listening39@163.com
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Investigador principal:
- Xueying Ding, MD
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Investigador principal:
- Rong Jiang, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Os sujeitos devem cumprir todos os seguintes critérios para serem elegíveis para inscrição:
- Homem ou mulher, com idade entre 18 e 70 anos (inclusive) no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (ICF);
- Peso corporal entre 45 e 90 kg (inclusive) no rastreio;
- Diagnóstico definitivo de hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH), cumprindo um dos dois seguintes critérios (1) ou (2):
（1）.Diagnóstico de HeFH causado por mutações no gene LDLR, APOB ou PCSK9; (2).Cumprir 2 dos 3 seguintes critérios para adultos de acordo com os critérios da Dutch Lipid Clinical Network (DLCN):
- LDL-C sérico ≥ 4,7 mmol/L sem tratamento prévio de redução de lípidos;
- Xantomas cutâneos/tendinosos ou arcus cornealis (em sujeitos < 45 anos);
- Presença de FH ou doença cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) de início precoce em familiares de primeiro grau;
Os sujeitos não devem ser inscritos se cumprirem um ou mais dos seguintes critérios:
- Diagnóstico de FH heterozigótica composta, FH duplamente heterozigótica ou FH homozigótica (HoFH);
- Sujeitos positivos para antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) ou anticorpo anti-hepatite B (HBcAb) com título de DNA do VHB no sangue periférico ≥ 1×10² cópias/L; sujeitos positivos para anticorpo do vírus da hepatite C (VHC) e positivos para RNA do VHC no sangue periférico; sujeitos positivos para anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (VIH);
- Qualquer doença sistémica instável, incluindo, mas não limitada a: angina instável, acidente vascular cerebral ou ataque isquémico transitório (dentro de 6 meses antes do rastreio), enfarte do miocárdio (dentro de 6 meses antes do rastreio), histórico de insuficiência cardíaca (Classe II-IV da NYHA de acordo com a classificação da New York Heart Association), arritmia grave que requer farmacoterapia, doenças hepáticas/renais/metabólicas, ou outras doenças sistémicas instáveis determinadas pelo investigador;
- Histórico de angioplastia coronária transluminal percutânea (PTCA), intervenção coronária percutânea (ICP) ou cirurgia de bypass da artéria coronária (CABG) dentro de 6 meses antes da primeira dose; ou estenose coronária grave documentada confirmada por TC coronária ou angiografia coronária dentro de 90 dias antes da randomização;
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Experimental: Injeção ART002g1 - Grupo de Dose 1 (Infusão Intravenosa Única)
Os participantes receberão uma dose única de ART002g1.
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Infusão intravenosa (IV)
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Experimental: Experimental: Injeção ART002g1 - Grupo de Dose 2 (Infusão Intravenosa Única)
Os participantes receberão uma dose única de ART002g1.
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Infusão intravenosa (IV)
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Experimental: Experimental: Injeção ART002g1 - Grupo de Dose Estendida (Infusão Intravenosa Única)
Os participantes receberão uma dose biológica ótima (OBD) única de ART002g1, que é baseada nos resultados da escalada de dose ascendente.
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Infusão intravenosa (IV)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até à Semana 48 (W48) após administração de ART002g1 para Injeção
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Até à Semana 48 (W48) após administração de ART002g1 para Injeção
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: Tmax
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Avaliações Farmacodinâmicas (PD): Proteína PCSK9 no soro
Prazo: Às 48 semanas (W48) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Às 48 semanas (W48) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros Farmacocinéticos de ART002g1: Cmax
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: AUC
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: t½
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1: CL
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após administração de ART002g1 para Injeção
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A partir da Semana 2 (W2) após administração de ART002g1 para Injeção
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Avaliações Farmacocinéticas (PK): Parâmetros PK de ART002g1:Vss
Prazo: A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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A partir da Semana 2 (W2) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Avaliações Farmacodinâmicas (PD): LDL-C Sérica
Prazo: Até à Semana 48 (S48) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Até à Semana 48 (S48) após a administração de ART002g1 para Injeção
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Investigador principal: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
11 de março de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de julho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
20 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .