Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Korai vizsgálat az ART002g1 injekcióról HeFH-ben: Biztonság, jól tűrhetőség és előzetes hatékonyság

2026. március 15. frissítette: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Korai klinikai vizsgálat az ART002g1 injekció biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és előzetes hatékonyságáról a heterozigóta familiares hypercholesterinaemia kezelésében

Az ART002g1 egy nyílt címkézésű, egyszeri növekvő dózisú (SAD) vizsgálat, amelynek célja az ART002g1 biztonságának és tolerálhatóságának értékelése heterozigóta familiáris hypercholesterinaemiában (HeFH) szenvedő betegekben, akiknek további csökkentésre van szükségük az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) szintjén. Az ART002g1 bázisszerkesztési technológiát alkalmaz, amely a máj PCSK9 génje kifejeződésének gátlására szolgál, ezáltal csökkentve a PCSK9 és LDL-C keringési szintjeit. A vizsgálat elsődleges célkitűzései az ART002g1 biztonsági és farmakodinamikai (PD) profiljának meghatározása ebben a betegpopulációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Shanghai, Kína
        • Shanghai General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Xueying Ding, MD
        • Kutatásvezető:
          • Rong Jiang, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

A vizsgálati alanyoknak az alábbi összes kritériumnak meg kell felelniük a beválogatáshoz:

  1. Férfi vagy nő, 18 és 70 év között (beleértve) az informált beleegyezési nyilatkozat (ICF) aláírásának időpontjában;
  2. 45 és 90 kg közötti testtömeg (beleértve) a szűrés során;
  3. Határozott heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HeFH) diagnózis, amely megfelel az alábbi két kritérium (1) vagy (2) bármelyikének:

（1）. LDLR, APOB vagy PCSK9 génmutációk által okozott HeFH diagnózis; (2). Felnőttek számára a Holland Lipid Klinikai Hálózat (DLCN) kritériumai szerint az alábbi három kritériumból kettőnek a teljesítése:

  1. Szerum LDL-C ≥ 4,7 mmol/L előzetes lipidcsökkentő kezelés nélkül;
  2. Bőr/ín-xanthomák, vagy arcus cornealis (45 év alatti alanyoknál);
  3. Elsőfokú rokonokban FH vagy korai kezdetű ateroszklerotikus kardiovaszkuláris betegség (ASCVD) jelenléte;

Az alanyokat nem szabad beválogatni, ha az alábbi kritériumok bármelyikének egy vagy többének megfelelnek:

  1. Kompozit heterozigóta FH, dupla heterozigóta FH vagy homozigóta FH (HoFH) diagnózis;
  2. Hepatitis B felületi antigén (HBsAg) vagy hepatitis B mag antigén (HBcAb) pozitív alanyok, akiknél a perifériás vér HBV DNS titer ≥ 1×10² másolat/L; hepatitis C vírus (HCV) antitest pozitív és perifériás vér HCV RNS pozitív alanyok; humán immunhiány vírus (HIV) antitest pozitív alanyok;
  3. Bármilyen instabil szisztémás betegség, ideértve, de nem kizárólagosan: instabil angina, cerebrovasculáris incidens vagy átmeneti ischaemiás roham (a szűrés előtti 6 hónapon belül), myocardiális infarktus (a szűrés előtti 6 hónapon belül), szívelégtelenség anamnézise (NYHA II-IV osztály a New York-i Szív Egyesület osztályozása szerint), súlyos arrhythmia, amely gyógyszeres kezelést igényel, máj/vese/metabolikus betegségek, vagy más instabil szisztémás betegségek, amelyeket a vizsgálatvezető határoz meg;
  4. Percután transzluminális coronaria angioplasztika (PTCA), percután coronaria intervenció (PCI) vagy coronaria arteria bypass graft (CABG) anamnézise az első adagolás előtti 6 hónapon belül; vagy dokumentált súlyos coronaria arteria stenosis, amelyet coronaria CT vagy coronaria angiográfia igazolt a randomizálást megelőző 90 napon belül;

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti: ART002g1 Injekció - 1. Dóziscsoport (Egyetlen intravénás infúzió)
A résztvevők egyetlen adag ART002g1-et kapnak.
Drog: ART002g1 Injekció
Intravénás (IV) infúzió
Kísérleti: Kísérleti: ART002g1 Injekció - 2. Dózis Csoport (Egyetlen intravénás infúzió)
A résztvevők egyetlen adag ART002g1-et kapnak.
Drog: ART002g1 Injekció
Intravénás (IV) infúzió
Kísérleti: Kísérleti: ART002g1 Injekció - Kibővített Dózis Csoport (Egy IV Infúzió)
A résztvevők egyetlen Optimális Biológiai Adagot (OBD) kapnak az ART002g1-ből, amely a növekvő adag-emelés eredményein alapul.
Drog: ART002g1 Injekció
Intravénás (IV) infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezeléssel összefüggő mellékhatások (TEAE-k) és súlyos mellékhatások (SAE-k) előfordulása
Időkeret: Az ART002g1 injekció beadását követő 48. héten (W48)
Az ART002g1 injekció beadását követő 48. héten (W48)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Farmakokinetikai (PK) értékelések: ART002g1 PK paraméterei: Tmax
Időkeret: A ART002g1 injekció beadását követő 2. héten (W2)
A ART002g1 injekció beadását követő 2. héten (W2)
Farmakodinamikai (PD) értékelések: Szerum PCSK9 fehérje
Időkeret: A beadást követő 48. héten (W48) az ART002g1 injekcióval történő kezelés után
A beadást követő 48. héten (W48) az ART002g1 injekcióval történő kezelés után
Farmakokinetikai (PK) értékelések: ART002g1 PK paraméterei: Cmax
Időkeret: A 2. héten (W2) az ART002g1 injekció beadása után
A 2. héten (W2) az ART002g1 injekció beadása után
Farmakokinetikai (PK) vizsgálatok: ART002g1 PK paraméterei: AUC
Időkeret: A 2. héten (W2) az ART002g1 injekció beadását követően
A 2. héten (W2) az ART002g1 injekció beadását követően
Farmakokinetikai (PK) vizsgálatok: ART002g1 PK paraméterei: t½
Időkeret: Az ART002g1 injekció beadását követő 2. héten (W2)
Az ART002g1 injekció beadását követő 2. héten (W2)
Farmakokinetikai (PK) értékelések: ART002g1 PK paraméterei: CL
Időkeret: A beadást követő 2. héten (W2) az ART002g1 injekció után
A beadást követő 2. héten (W2) az ART002g1 injekció után
Farmakokinetikai (PK) vizsgálatok: ART002g1 PK paraméterei: Vss
Időkeret: A Week 2 (W2) után, az ART002g1 injekció beadását követően
A Week 2 (W2) után, az ART002g1 injekció beadását követően
Farmakodinamikai (PD) értékelések: Szerum LDL-koleszterin
Időkeret: A Week 48 (W48) post-administration of ART002g1 for Injection időpontjától
A Week 48 (W48) post-administration of ART002g1 for Injection időpontjától

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Együttműködők

Accuredit Therapeutics US Limited

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Kutatásvezető: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. március 11.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 19.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IIT-ATMP-2026001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel