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ART002g1 주사제의 HeFH에서의 초기 연구: 안전성, 내약성 및 예비 효능

2026년 3월 15일 업데이트: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증 치료를 위한 ART002g1 주사제의 안전성, 내약성 및 예비 효능에 관한 초기 임상 연구

ART002g1은 추가적인 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소가 필요한 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자를 대상으로 ART002g1의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계된 개방형 단일 용량 증가(SAD) 연구입니다. ART002g1은 베이스 편집 기술을 사용하여 간에서 PCSK9 유전자의 발현을 간섭하도록 설계되어, 순환하는 PCSK9와 LDL-C 수치를 감소시킵니다. 이 연구의 주요 목적은 이 환자 집단에서 ART002g1의 안전성과 약력학적(PD) 프로파일을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
      • Shanghai, 중국
        • Shanghai General Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Xueying Ding, MD
        • 수석 연구원:
          • Rong Jiang, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

참가자는 등록 자격을 갖추기 위해 다음의 모든 기준을 충족해야 합니다:

  1. 남성 또는 여성으로, 정보제공동의서(ICF) 서명 시점에 만 18세 이상 70세 이하(포함);
  2. 선별 검사 시 체중이 45kg 이상 90kg 이하(포함);
  3. 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)의 명확한 진단으로, 다음 두 기준 (1) 또는 (2) 중 하나를 충족:

(1) LDLR, APOB 또는 PCSK9 유전자 돌연변이로 인한 HeFH 진단; (2) 네덜란드 지질 임상 네트워크(DLCN) 기준에 따른 성인 기준 3가지 중 2가지를 충족:

  1. 이전 지질강하 치료 없이 혈청 LDL-C ≥ 4.7 mmol/L;
  2. 피부/건막 황색종 또는 각막고리(45세 미만 참가자);
  3. 1촌 직계 가족 중 FH 또는 조기 발생 죽상동맥경화성 심혈관 질환(ASCVD) 병력;

참가자는 다음 기준 중 하나 이상을 충족할 경우 등록될 수 없습니다:

  1. 복합이형접합성 FH, 이중이형접합성 FH 또는 동형접합성 FH(HoFH) 진단;
  2. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성 또는 B형 간염 코어 항체(HBcAb) 양성으로 말초혈 HBV DNA 역가 ≥ 1×10² copies/L; C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성 및 말초혈 HCV RNA 양성; 인간면역결핍바이러스(HIV) 항체 양성;
  3. 불안정 협심증, 뇌혈관사고 또는 일과성 뇌허혈발작(선별 검사 전 6개월 이내), 심근경색(선별 검사 전 6개월 이내), 심부전 병력(뉴욕심장학회 분류 NYHA Class II-IV), 약물 치료가 필요한 심각한 부정맥, 간/신장/대사 질환 또는 연구자의 판단에 따른 기타 불안정 전신 질환 등 불안정한 전신 질환;
  4. 첫 투여 전 6개월 이내 경피적 관상동맥성형술(PTCA), 경피적 관상동맥중재술(PCI) 또는 관상동맥우회로이식술(CABG) 병력; 또는 무작위 배정 전 90일 이내 관상동맥 CT 또는 관상동맥조영술로 확인된 문서화된 중증 관상동맥 협착;

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험적: ART002g1 주사 - 용량 그룹 1 (단일 정맥 주입)
참가자는 ART002g1을 단일 용량으로 투여받게 됩니다.
의약품: ART002g1 인젝션
정맥 내 (IV) 주입
실험적: 실험적: ART002g1 주사 - 용량 그룹 2 (단일 정맥 주입)
참가자는 ART002g1의 단일 용량을 투여받습니다.
의약품: ART002g1 인젝션
정맥 내 (IV) 주입
실험적: 실험적: ART002g1 주사 - 확대 용량 군 (단일 정맥 주입)
참가자들은 증가하는 용량 단계적 상승 결과를 기반으로 한 ART002g1의 단일 최적 생물학적 용량(OBD)을 받게 됩니다.
의약품: ART002g1 인젝션
정맥 내 (IV) 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 중 발생한 이상사례(TEAEs) 및 중대한 이상사례(SAEs)의 발생률
기간: 주사용 ART002g1 투여 후 48주차(W48) 기준
주사용 ART002g1 투여 후 48주차(W48) 기준

2차 결과 측정

결과 측정
기간
약동학적(PK) 평가: ART002g1의 PK 매개변수: Tmax
기간: 주사용 ART002g1 투여 후 2주차(W2) 기준
주사용 ART002g1 투여 후 2주차(W2) 기준
약력학적 (PD) 평가: 혈청 PCSK9 단백질
기간: ART002g1 주사제 투여 후 48주차(W48) 기준
ART002g1 주사제 투여 후 48주차(W48) 기준
약동학적 (PK) 평가: ART002g1의 PK 매개변수: Cmax
기간: 주사용 ART002g1 투여 후 2주차(W2) 기준
주사용 ART002g1 투여 후 2주차(W2) 기준
약물동력학(PK) 평가: ART002g1의 PK 파라미터: AUC
기간: ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
약동학(PK) 평가: ART002g1의 PK 파라미터: t½
기간: ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
약동학(PK) 평가: ART002g1의 PK 매개변수: CL
기간: ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
약동학(PK) 평가: ART002g1의 PK 파라미터: Vss
기간: ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
ART002g1 주사제 투여 후 2주차(W2) 기준
약력학적 (PD) 평가: 혈청 LDL-C
기간: 주사용 ART002g1 투여 후 48주차(W48) 기준
주사용 ART002g1 투여 후 48주차(W48) 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

협력자

Accuredit Therapeutics US Limited

수사관

  • 수석 연구원: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • 수석 연구원: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 11일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 19일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • IIT-ATMP-2026001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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