Vroege studie van ART002g1-injectie bij HeFH: veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid

Proefpersonen moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor inschrijving:

1. Man of vrouw, 18 tot 70 jaar oud (inclusief) op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF);
2. Lichaamsgewicht tussen 45 en 90 kg (inclusief) bij screening;
3. Zekere diagnose van heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH), voldoen aan een van de volgende twee criteria (1) of (2):

（1）.Diagnose van HeFH veroorzaakt door mutaties in het LDLR-, APOB- of PCSK9-gen; (2).Voldoen aan 2 van de 3 volgende criteria voor volwassenen volgens de criteria van het Nederlandse Lipid Clinical Network (DLCN):

1. Serum LDL-C ≥ 4,7 mmol/L zonder eerdere lipidenverlagende behandeling;
2. Cutane/tendineuze xanthomen, of arcus cornealis (bij proefpersonen < 45 jaar oud);
3. Aanwezigheid van FH of vroegtijdige atherosclerotische cardiovasculaire ziekte (ASCVD) bij eerstegraads familieleden;

Proefpersonen mogen niet worden ingeschreven als ze aan een of meer van de volgende criteria voldoen:

1. Diagnose van samengestelde heterozygote FH, dubbele heterozygote FH of homozygote FH (HoFH);
2. Proefpersonen positief voor hepatitis B-oppervlakte-antigeen (HBsAg) of hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb) met perifeer bloed HBV-DNA-titer ≥ 1×10² kopieën/L; proefpersonen positief voor hepatitis C-virus (HCV)-antilichaam en positief voor perifeer bloed HCV-RNA; proefpersonen positief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-antilichaam;
3. Elke instabiele systemische ziekte, inclusief maar niet beperkt tot: instabiele angina pectoris, cerebrovasculair accident of voorbijgaande ischemische aanval (binnen 6 maanden vóór screening), myocardinfarct (binnen 6 maanden vóór screening), voorgeschiedenis van hartfalen (NYHA-klasse II-IV volgens de classificatie van de New York Heart Association), ernstige aritmie die farmacotherapie vereist, lever-/nier-/metabole ziekten, of andere instabiele systemische ziekten zoals bepaald door de onderzoeker;
4. Voorgeschiedenis van percutane transluminale coronaire angioplastiek (PTCA), percutane coronaire interventie (PCI) of coronaire bypass-transplantatie (CABG) binnen 6 maanden vóór de eerste dosis; of gedocumenteerde ernstige coronaire stenose bevestigd door coronaire CT of coronaire angiografie binnen 90 dagen vóór randomisatie;