Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Předběžná studie injekce ART002g1 u pacientů s HeFH: bezpečnost, snášenlivost a předběžná účinnost

15. března 2026 aktualizováno: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Raná klinická studie o bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti injekce ART002g1 v léčbě heterozygotní familiární hypercholesterolemie

ART002g1 je otevřená studie s jednorázovým vzestupným dávkováním (SAD), která je navržena k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti přípravku ART002g1 u pacientů s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH), kteří vyžadují další snížení hladiny lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL-C). ART002g1 využívá technologii úpravy bází, která je navržena tak, aby interferovala s expresí genu PCSK9 v játrech, čímž snižuje cirkulující hladiny PCSK9 a LDL-C. Hlavními cíli této studie je určit bezpečnostní a farmakodynamický (PD) profil ART002g1 v této populaci pacientů.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xueying Ding, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rong Jiang, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria, aby byly způsobilé k zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 až 70 let (včetně) v době podepsání informovaného souhlasu (ICF);
  2. Tělesná hmotnost mezi 45 a 90 kg (včetně) při screeningu;
  3. Definitivní diagnóza heterozygotní familiární hypercholesterolémie (HeFH), splňující jedno z následujících dvou kritérií (1) nebo (2):

(1) Diagnóza HeFH způsobená mutacemi v genech LDLR, APOB nebo PCSK9; (2) Splnění 2 ze 3 následujících kritérií pro dospělé podle kritérií Dutch Lipid Clinical Network (DLCN):

  1. Hladina LDL-C v séru ≥ 4,7 mmol/l bez předchozí léčby snižující hladinu lipidů;
  2. Kožní/šlachové xantomy nebo arcus cornealis (u subjektů < 45 let);
  3. Přítomnost FH nebo časně vznikající aterosklerotické kardiovaskulární choroby (ASCVD) u příbuzných prvního stupně;

Subjekty nesmí být zařazeny, pokud splňují jedno nebo více z následujících kritérií:

  1. Diagnóza složené heterozygotní FH, dvojité heterozygotní FH nebo homozygotní FH (HoFH);
  2. Subjekty pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátku proti jádru hepatitidy B (HBcAb) s titrem HBV DNA v periferní krvi ≥ 1×10² kopií/l; subjekty pozitivní na protilátku proti viru hepatitidy C (HCV) a pozitivní na HCV RNA v periferní krvi; subjekty pozitivní na protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV);
  3. Jakékoli nestabilní systémové onemocnění, včetně, ale nejen: nestabilní angina pectoris, cévní mozková příhoda nebo přechodná ischemická ataka (do 6 měsíců před screeningem), infarkt myokardu (do 6 měsíců před screeningem), anamnéza srdečního selhání (NYHA třída II-IV podle klasifikace New York Heart Association), závažná arytmie vyžadující farmakoterapii, onemocnění jater/ledvin/metabolická onemocnění nebo jiná nestabilní systémová onemocnění podle rozhodnutí vyšetřovatele;
  4. Anamnéza perkutánní transluminální koronární angioplastiky (PTCA), perkutánní koronární intervence (PCI) nebo aortokoronárního bypassu (CABG) do 6 měsíců před první dávkou; nebo zdokumentovaná závažná stenóza koronárních tepen potvrzená koronární CT nebo koronární angiografií do 90 dnů před randomizací;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální: ART002g1 Injekce - Dávková skupina 1 (Jedna intravenózní infuze)
Účastníci obdrží jednu dávku přípravku ART002g1.
Lék: ART002g1 Injekce
Intravenózní (IV) infuze
Experimentální: Experimentální: ART002g1 Injekce - Dávková skupina 2 (Jednorázová intravenózní infuze)
Účastníci obdrží jednu dávku přípravku ART002g1.
Lék: ART002g1 Injekce
Intravenózní (IV) infuze
Experimentální: Experimentální: ART002g1 Injekce - Rozšířená dávková skupina (jednorázová intravenózní infuze)
Účastníci obdrží jedinou optimální biologickou dávku (OBD) přípravku ART002g1, která je založena na výsledcích postupné eskalace dávky.
Lék: ART002g1 Injekce
Intravenózní (IV) infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmacokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: Tmax
Časové okno: As of Week 2 (W2) post-administration of ART002g1 for Injection
As of Week 2 (W2) post-administration of ART002g1 for Injection
Farmakodynamická (PD) hodnocení: Sérový protein PCSK9
Časové okno: 48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
48 týdnů (W48) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: Cmax
Časové okno: Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: AUC
Časové okno: Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Od 2. týdne (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: t½
Časové okno: K druhému týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
K druhému týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční podání
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1: CL
Časové okno: K 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci
K 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci
Farmakokinetická (PK) hodnocení: PK parametry ART002g1:Vss
Časové okno: Ve 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Ve 2. týdnu (W2) po podání přípravku ART002g1 pro injekci
Farmakodynamické (PD) hodnocení: Sérový LDL-C
Časové okno: 48 týdnů po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci
48 týdnů po podání přípravku ART002g1 pro injekční aplikaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Spolupracovníci

Accuredit Therapeutics US Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

11. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

20. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • IIT-ATMP-2026001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Heterozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na ART002g1 Injekce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit