Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidlig undersøgelse af ART002g1-injektion hos HeFH: Sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt

15. marts 2026 opdateret af: Rong Jiang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Tidlig klinisk undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt af ART002g1-injektion ved behandling af heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

ART002g1 er et åbent, enkelt stigende dosis (SAD)-studie, der er designet til at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ART002g1 hos patienter med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH), der kræver yderligere reduktion af low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C). ART002g1 anvender base editing-teknologi, der er designet til at forstyrre ekspressionen af PCSK9-genet i leveren, hvilket reducerer de cirkulerende niveauer af PCSK9 og LDL-C. De primære mål for dette studie er at fastslå sikkerheds- og farmakodynamiske (PD)-profiler for ART002g1 i denne patientpopulation.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Xueying Ding, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Rong Jiang, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Deltagere skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til inddrageise:

  1. Mand eller kvinde, i alderen 18 til 70 år (inklusive) på tidspunktet for underskrivelse af det informerede samtykke (ICF);
  2. Kropsvægt mellem 45 og 90 kg (inklusive) ved screeningsundersøgelsen;
  3. Definitiv diagnose af heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH), der opfylder enten af følgende to kriterier (1) eller (2):

(1). Diagnose af HeFH forårsaget af mutationer i LDLR-, APOB- eller PCSK9-generne; (2). Opfyldelse af 2 ud af de 3 følgende kriterier for voksne ifølge Dutch Lipid Clinical Network (DLCN)-kriterierne:

  1. Serum LDL-C ≥ 4,7 mmol/L uden tidligere lipidnedsættende behandling;
  2. Kutane/tendinøse xanthomer eller arcus cornealis (hos deltagere < 45 år);
  3. Tilstedeværelse af FH eller tidligt debuterende aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom (ASCVD) hos førstegrads slægtninge;

Deltagere må ikke inddrages, hvis de opfylder et eller flere af følgende kriterier:

  1. Diagnose af sammensat heterozygot FH, dobbelt heterozygot FH eller homozygot FH (HoFH);
  2. Deltagere positive for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg) eller hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) med perifert blod HBV DNA-titer ≥ 1×10² kopier/L; deltagere positive for hepatitis C-virus (HCV)-antistof og positive for perifert blod HCV RNA; deltagere positive for human immundefektvirus (HIV)-antistof;
  3. Enhver ustabil systemisk sygdom, herunder men ikke begrænset til: ustabil angina pectoris, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald (inden for 6 måneder før screeningsundersøgelsen), myokardieinfarkt (inden for 6 måneder før screeningsundersøgelsen), historie for hjertesvigt (NYHA klasse II-IV ifølge New York Heart Association-klassifikationen), svær arytmi, der kræver farmakoterapi, lever-/nyre-/stofskiftesygdomme eller andre ustabile systemiske sygdomme som vurderet af undersøgeren;
  4. Historie for perkutan transluminal koronar angioplasti (PTCA), perkutan koronar intervention (PCI) eller koronar bypass-kirurgi (CABG) inden for 6 måneder før første dosis; eller dokumenteret svær koronar arteriestenose bekræftet af koronar CT eller koronarangiografi inden for 90 dage før randomisering;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: ART002g1-injektion - Dosisgruppe 1 (enkelt intravenøs infusion)
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af ART002g1.
Medicin: ART002g1 Injektion
Intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Eksperimentel: ART002g1-injektion - Dosisgruppe 2 (enkelt intravenøs infusion)
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af ART002g1.
Medicin: ART002g1 Injektion
Intravenøs (IV) infusion
Eksperimentel: Eksperimentel: ART002g1-injektion - Udvidet dosisgruppe (enkelt intravenøs infusion)
Deltagerne vil modtage en enkelt Optimal Biologisk Dosis (OBD) af ART002g1, som er baseret på resultaterne af den stigende dosiskalering.
Medicin: ART002g1 Injektion
Intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: Tmax
Tidsramme: Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum PCSK9-protein
Tidsramme: Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 48 (W48) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmacokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: Cmax
Tidsramme: Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: AUC
Tidsramme: Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: t½
Tidsramme: Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra og med uge 2 (W2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1: CL
Tidsramme: Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakokinetiske (PK) vurderinger: PK-parametre for ART002g1:Vss
Tidsramme: Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 2 (U2) efter administration af ART002g1 til injektion
Farmakodynamiske (PD) vurderinger: Serum LDL-C
Tidsramme: Fra uge 48 (U48) efter administration af ART002g1 til injektion
Fra uge 48 (U48) efter administration af ART002g1 til injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Accuredit Therapeutics US Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xueying Ding, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
  • Ledende efterforsker: Rong Jiang, MD, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

11. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

20. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT-ATMP-2026001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med ART002g1 Injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner