镰状细胞-β-地中海贫血的临床试验

骨髓增生异常综合征 | 范可尼贫血 | 先天性角化不良 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓衰竭 | T 细胞受体 Alpha/Beta 耗竭 | 端粒生物学紊乱

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

甲型血友病 | 血友病B | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 肌肉萎缩症，Duchenne | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 强直性营养不良 | 常染色体隐性多囊肾病 | 神经纤维瘤病-努南综合征 | 肌肉萎缩症，贝克尔 | 单基因疾病家族史背景下的侵入性产前诊断，包括 | 近端脊髓性肌萎缩症 | MODY2 糖尿病 | X连锁脑积水

法国

肝病 | 心脏疾病 | 心脏衰竭 | 中风 | 脑血管疾病 | 癫痫 | 疼痛 | 多发性硬化症 | 高血压 | 肥胖 | 糖尿病 | 癌症 | 关节炎 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 帕金森综合症 | 偏头痛 | 肝炎 | 心房颤动 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 失智 | 纤维肌痛 | 乳糜泻 | 湿疹 | PCOS | 脊柱炎 | 骨质疏松症 | 艾滋病病毒 | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 慢性阻塞性肺病 | 散件组装 | 化脓性汗腺炎 | 长COVID | 炎症性肠病 | 神经障碍 | 红斑狼疮 | 高血压 | 艾滋病 | 肠易激综合症 | 我/CFS | POTS - 体位性直立性心动过速综合征 | 慢性心脏病 | MND（运动神经元病）

英国

子宫癌肉瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性子宫体癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 晚期成人肝细胞癌 | 局部不可切除的成人肝癌 | 复发性成人肝癌 | 成人肝细胞癌 | 卵巢癌肉瘤 | IIIA 期输卵管癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIA 期原发性腹膜癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIB 期原发性腹膜癌 | IIIC 期输卵管癌 | IIIC 期卵巢癌 | IIIC 期原发性腹膜癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期原发性腹膜癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIB期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | 恶性胰腺胃泌素瘤 | 恶性胰腺... 及其他条件

美国, 加拿大

沮丧 | 新冠肺炎 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 新冠肺炎 | 慢性疼痛 | 帕金森综合症 | 炎症性肠病 | 丙型肝炎 | 失眠 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 纤维肌痛 | 焦虑 | 躁郁症 | 癫痫发作 | 克罗恩病 | 创伤性脑损伤 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 创伤后应激障碍 | 冠状病毒感染 | SARS-CoV 感染 | 新冠病毒 | 阿片类药物使用障碍 | 图雷特综合症 | 慢性疼痛综合症 | 自闭症 | 慢性创伤性脑病 | 外伤引起的慢性疼痛 | 受伤引起的慢性疼痛

美国

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 原发性免疫缺陷 | 自身免疫性肝炎 | 幼年特发性关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性风湿病 | 自身免疫性糖尿病 | 亚太经合组织 | IPEX | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 自身免疫性血小板减少症 | 自身免疫性血细胞减少症 | 自身免疫性贫血 | EBV 淋巴增殖 | RAS相关的自身免疫性白细胞增生性疾病 | 文塔 | 肠病，自身免疫 | 联合免疫缺陷

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚