Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SCH-58235 (Ezetimib) k léčbě homozygotní sitosterolémie

3. března 2008 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení SCH-58235 u homozygotní sitosterolémie

Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost SCH-58235 (Ezetimib) při snižování hladin sitosterolu, rostlinných sterolů a cholesterolu v krvi u pacientů s homozygotní sitosterolémií, pokud se přidá k současnému léčebnému režimu pacientů. Homozygotní sitosterolémie je dědičná porucha metabolismu sterolů, při které se přebytek mnoha rostlinných sterolů, včetně sitosterolu, vstřebává a není v dostatečném množství vylučován. (Steroly jsou látky používané k tvorbě hormonů, vitamínů a membrán nacházejících se v živočišných a rostlinných lipidech.). U pacientů se může rozvinout ateroskleróza s ischemickou chorobou srdeční již v dětství, stejně jako další problémy včetně artritidy, artralgie a xantomů šlach (lipidové depozita). Současná léčba sitosterolémie může zahrnovat dietu s nízkým obsahem sterolů, léky, střevní operace nebo jejich kombinaci. Ezetimib je členem nové třídy léků nazývaných „specifické inhibitory absorpce cholesterolu“, které mohou snižovat hladinu cholesterolu, sitosterolu a dalších rostlinných sterolů v krvi.

Pro tuto studii mohou být vhodní pacienti s homozygotní sitosterolemií ve věku 10 let a starší. Účastníci budou mít anamnézu a fyzikální vyšetření a budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin. Jedna skupina, která bude zahrnovat asi 80 procent všech účastníků studie, bude užívat 10 mg Ezetimibu denně a druhá skupina (20 procent účastníků) bude užívat placebo (neaktivní pilulku podobnou vzhledu).

Pacienti absolvují 7 návštěv na klinikách během 12týdenní studie, kdy budou provedeny některé nebo všechny z následujících postupů a testů:

  • Měření vitálních funkcí (srdeční tep, krevní tlak, frekvence dýchání a teplota)
  • Udržování diety – rozhovor o tom, jak dobře daný pacient dietu dodržuje
  • Přehled léků – rozhovor o dalších lécích, které pacient užívá
  • Odběr krve na testy
  • Vzorek moči pro testy
  • Těhotenský test pro ženy ve fertilním věku
  • Elektrokardiogram (EKG) k měření elektrické aktivity srdce
  • Odběr krve ke stanovení sitosterolu, jiných rostlinných sterolů a hladin lipidů (koncentrace cholesterolu a jiných krevních lipidů)
  • Měření xantomu (pravítkem a rentgenem chodidla)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Homozygotní sitosterolémie je autozomálně dědičná recesivní porucha metabolismu sterolů. Pacienti s homozygotní sitosterolemií mohou mít akcelerovanou aterosklerózu s počátečními příhodami ICHS vyskytujícími se v dětství. Navíc tito pacienti mohou mít xantomy šlach, hemolytické epizody, stejně jako artritidu a artralgii. Plazmatické hladiny sitosterolu a dalších dietních sterolů jsou u homozygotních sitosterolemických pacientů výrazně zvýšené a jsou diagnostickým znakem této poruchy. Dieta s nízkým obsahem sterolů poskytuje pouze omezené snížení hladin sitosterolu a v současnosti dostupné léčebné postupy, jako jsou pryskyřice vázající žlučové soli, jsou obvykle nedostatečně účinné nebo špatně tolerované.

SCH-58235 je členem nové třídy terapeutických činidel, specifických inhibitorů absorpce cholesterolu, vyvíjených k léčbě hypercholesterolémie. Předklinické studie na zvířatech a klinické studie u lidí prokázaly významné snížení hladiny cholesterolu v séru při léčbě SCH-58235. V této studii bude účinnost a bezpečnost SCH-58235 studována u pacientů s homozygotní sitosterolemií, dědičným stavem, při kterém je široká škála rostlinných sterolů, včetně sitosterolu, nadměrně absorbována a nedostatečně vylučována, což vede k dramatickému nárůstu tkáně uložení. SCH-58235 může snižovat hladiny sitosterolu přímou inhibicí absorpce sitosterolu (protože rostlinné steroly a cholesterol jsou strukturálně podobné steroly) a/nebo inhibicí absorpce cholesterolu a nepřímo zvýšením vychytávání plazmatického LDL v játrech se zvýšeným vylučováním cholesterolu a sitosterolu. Tyto mechanismy účinku by u těchto pacientů mohly vést ke snížení hladin rostlinných sterolů a LDL cholesterolu, a tím poskytnout důležité klinické výhody. Současná studie určí, zda bude SCH-58235 bezpečný a dobře tolerovaný a poskytne významné snížení koncentrací rostlinných sterolů (plazmatický sitosterol a kampesterol) a koncentrací lipoprotein-cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) u pacientů s homozygotní sitosterolemií.

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii trvající 12 týdnů. Budou studováni pacienti s diagnózou homozygotní sitosterolémie, kteří mají při současném režimu zvýšenou hladinu sitosterolu v plazmě. Pacienti se budou moci zapsat do studie, ať už je jejich současný režim medikace, chirurgický (předchozí ileální bypass), aferéza, kombinace léčby nebo žádný aktivní režim. Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost 10 mg/den SCH-58235 u pacientů s homozygotní sitosterolemií, kteří mají nadále zvýšenou hladinu sitosterolu v plazmě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAČLENĚNÍ/VYLOUČENÍ

Nárok má muž nebo žena, věk vyšší nebo rovný 10 let.

Pacienti musí mít diagnózu homozygotní sitosterolémie se zvýšenou hladinou sitosterolu v plazmě (vyšší než 5 mg/dl při screeningové návštěvě) na jejich současném režimu.

Všechny ženy ve fertilním věku musí používat účinnou metodu antikoncepce.

Všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči do 72 hodin před zahájením studijní medikace.

Pacienti nesmí mít žádný stav, který by podle názoru zkoušejícího pravděpodobně znemožnil pacientovi dokončit studii nebo pro který by účast ve studii znamenala významné riziko nebo by nebyla v nejlepším zájmu pacienta.

Vyloučeni budou jedinci se špatnou mentální funkcí, užívající drogy nebo návykové látky nebo jedinci s nestabilním psychiatrickým onemocněním, které podle názoru zkoušejícího může narušovat optimální účast ve studii.

Ženy nesmí být těhotné ani kojící.

Pacienti nesmí být léčeni žádným jiným hodnoceným lékem během 30 dnů před návštěvou 1.

Pacient nemůže nově diagnostikovaný nebo neléčený člověk, kterému nebyla dána možnost zvážit léčbu standardní péčí a možnost takovou léčbu odmítnout.

Pacienti nesmí mít městnavé srdeční selhání NYHA třídy III nebo IV.

Pacienti nesmí mít nekontrolované srdeční arytmie.

Pacienti nesmí mít infarkt myokardu, operaci koronárního bypassu nebo angioplastiku během 6 měsíců od screeningové návštěvy (návštěva 1).

Pacienti nesmějí mít nestabilní anginu pectoris nebo nestabilní nebo závažné onemocnění periferních cév.

Pacienti nesmí mít nekontrolovaný diabetes mellitus (Hb(A1c) vyšší než 10 %). Pacienti s diabetes mellitus by měli mít stabilní antihyperglykemický režim po dobu alespoň 4 týdnů před screeningovou návštěvou (návštěva 1).

Pacienti nesmí mít nekontrolované endokrinní nebo metabolické onemocnění, o kterém je známo, že ovlivňuje sérové ​​lipidy nebo lipoproteiny. Pro zařazení jsou způsobilí klinicky euthyroidní pacienti na stabilních substitučních dávkách hormonu štítné žlázy (ve stejné dávce po dobu alespoň 4 týdnů před vstupem do studie as TSH rovným 10 IU/ml).

Pacienti nesmí mít nekontrolovanou hypertenzi (systolický TK vyšší než 200 mm Hg a/nebo diastolický TK vyšší než 110 mm Hg).

Pacienti nesmí mít kreatinin vyšší než 2,0 mg/dl při screeningové návštěvě (návštěva 1) nebo aktivní renální onemocnění s významnou proteinurií (vyšší než 1 albumin/mg kreatininu).

Pacienti nesmí mít aktivní akutní nebo chronické hepatobiliární onemocnění; AST nebo ALT vyšší než 5násobek horní hranice normálu referenční laboratoře při screeningové návštěvě (1. návštěva).

Pacienti nesmějí mít poruchy hematologického, trávicího (včetně malabsorpčních poruch) nebo centrálního nervového systému včetně cerebrovaskulárních onemocnění a degenerativních onemocnění, které by omezovaly hodnocení nebo účast ve studii.

Pacienti nesmí být HIV pozitivní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2001

Dokončení studie

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. září 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. září 2002

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. září 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. března 2008

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 010115
  • 01-H-0115

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení