Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SCH-58235 (Ezetimibe) til behandling af homozygot sitosterolæmi

3. marts 2008 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af SCH-58235 i homozygot sitosterolæmi

Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​SCH-58235 (Ezetimibe) til at sænke sitosterol, plantesterol og kolesterol i blodet hos patienter med homozygot sitosterolæmi, når det føjes til patienternes nuværende behandlingsregime. Homozygot sitosterolæmi er en arvelig lidelse i sterolmetabolismen, hvor et overskud af mange plantesteroler, inklusive sitosterol, absorberes og ikke udskilles nok. (Steroler er stoffer, der bruges til at danne hormoner, vitaminer og membraner, der findes i dyre- og plantelipider.). Patienter kan udvikle åreforkalkning med koronar hjertesygdom så tidligt som i barndommen, såvel som andre problemer, herunder arthritis, artralgi og sene-xanthomer (lipidaflejringer). Nuværende behandlinger for sitosterolæmi kan omfatte en kost med lav sterol, medicin, tarmkirurgi eller en kombination af disse. Ezetimibe er medlem af en ny klasse af lægemidler kaldet "specifikke kolesterolabsorptionshæmmere", som kan sænke kolesterol-, sitosterol- og andre plantesterol-blodniveauer.

Patienter med homozygot sitosterolæmi i alderen 10 år og ældre kan være kvalificerede til denne undersøgelse. Deltagerne vil have en sygehistorie og en fysisk undersøgelse og vil blive tilfældigt fordelt i en af ​​to behandlingsgrupper. En gruppe, som vil omfatte omkring 80 procent af alle undersøgelsesdeltagere, vil tage 10 mg Ezetimibe om dagen, og den anden gruppe (20 procent af deltagerne) vil tage en placebo (en inaktiv look-a-like pille).

Patienterne vil have 7 klinikbesøg i løbet af den 12-ugers undersøgelse, hvor nogle eller alle af følgende procedurer og tests vil blive udført:

  • Måling af vitale tegn (puls, blodtryk, vejrtrækningsfrekvens og temperatur)
  • Diætvedligeholdelse - interview om, hvor godt patienten overholder kosten
  • Medicingennemgang - interview om anden medicin patienten tager
  • Blodtagning til prøver
  • Urinprøve til test
  • Graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
  • Elektrokardiogram (EKG) til at måle hjertets elektriske aktivitet
  • Blodtagning for at bestemme sitosterol, andre plantesterolniveauer og lipidniveauer (kolesterol og andre blodlipidkoncentrationer)
  • Xanthoma-måling (med lineal og røntgenbillede af foden)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Homozygot sitosterolæmi er en autosomalt arvelig recessiv lidelse i sterolmetabolismen. Patienter med homozygot sitosterolæmi kan vise sig med accelereret åreforkalkning med initiale CHD-hændelser, der opstår i barndommen. Derudover kan disse patienter have sene-xantomer, hæmolytiske episoder samt gigt og artralgier. Plasmaniveauer af sitosterol og andre diætsteroler er markant forhøjede hos homozygote sitosterolæmiske patienter og er diagnostiske for denne lidelse. En kost med lavt sterolindhold giver kun begrænset reduktion i sitosterolniveauer, og i øjeblikket tilgængelige medicinske behandlinger, såsom galdesaltbindende harpikser, er normalt utilstrækkeligt effektive eller tolereres dårligt.

SCH-58235 er medlem af en ny klasse af terapeutiske midler, specifikke kolesterolabsorptionshæmmere, der udvikles til behandling af hyperkolesterolæmi. Prækliniske dyreforsøg og kliniske studier på mennesker har vist signifikante reduktioner i serumkolesterolniveauer med SCH-58235-behandling. I den aktuelle undersøgelse vil effektiviteten og sikkerheden af ​​SCH-58235 blive undersøgt hos patienter med homozygot sitosterolæmi, en arvelig tilstand, hvor en lang række plantesteroler, herunder sitosterol, absorberes for meget og udskilles utilstrækkeligt, hvilket fører til dramatiske stigninger i væv. aflejring. SCH-58235 kan sænke sitosterolniveauer ved direkte at hæmme sitosterolabsorption (da plantesteroler og kolesterol er strukturelt lignende steroler) og/eller ved at hæmme kolesterolabsorption og indirekte ved at øge hepatisk optagelse af plasma LDL med øget kolesterol- og sitosteroludskillelse. Disse virkningsmekanismer kan føre til reduktioner i både plantesterol- og LDL-kolesterolniveauer hos disse patienter og derved give vigtige kliniske fordele. Den nuværende undersøgelse vil afgøre, om SCH-58235 vil være sikker og veltolereret og give betydelige reduktioner i plantesteroler (plasma sitosterol og campesterol) og lavdensitet lipoprotein-kolesterol (LDL-C) koncentrationer hos patienter med homozygot sitosterolæmi.

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, der varer 12 uger. Patienter med diagnosen homozygot sitosterolæmi, som har et forhøjet plasma sitosterolniveau på deres nuværende regime, vil blive undersøgt. Patienter vil være berettiget til at deltage i undersøgelsen, uanset om deres nuværende regime er medicin(er), kirurgisk (tidligere ileal bypass), aferese, en kombination af behandlinger eller ingen aktiv kur. Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​10 mg/dag af SCH-58235 hos patienter med homozygot sitosterolæmi, som fortsat har et forhøjet plasma sitosterolniveau.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSION/EXKLUSIONSKRITERIER

Mand eller kvinde, alder større end eller lig med 10 år er berettiget.

Patienter skal have en diagnose af homozygot sitosterolæmi med et forhøjet plasma sitosterolniveau (større end 5 mg/dL ved screeningsbesøg) på deres nuværende regime.

Alle kvinder i den fødedygtige alder skal praktisere en effektiv præventionsmetode.

Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest inden for 72 timer før starten af ​​undersøgelsesmedicinen.

Patienter må ikke have nogen tilstand, som efter investigatorens mening sandsynligvis ville gøre patienten ude af stand til at fuldføre undersøgelsen, eller hvor deltagelse i undersøgelsen ville medføre betydelig risiko eller ikke være i patientens bedste interesse.

Personer med dårlig mental funktion, stof- eller stofmisbrug eller personer med ustabil psykiatrisk sygdom, som efter investigators vurdering kan forstyrre optimal deltagelse i undersøgelsen, vil blive udelukket.

Kvinder må ikke være gravide eller ammende.

Patienter må ikke have været i behandling med noget andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før besøg 1.

Patienter kan ikke nydiagnosticeret eller ubehandlet person, der ikke har fået mulighed for at overveje behandling med standardbehandling og mulighed for at afslå sådan behandling.

Patienter må ikke have kongestiv hjertesvigt NYHA klasse III eller IV.

Patienter må ikke have ukontrollerede hjertearytmier.

Patienter må ikke have haft et myokardieinfarkt, koronar bypass-operation eller angioplastik inden for 6 måneder efter screeningsbesøget (besøg 1).

Patienter må ikke have ustabil angina pectoris eller ustabil eller alvorlig perifer vaskulær sygdom.

Patienter må ikke have ukontrolleret diabetes mellitus (Hb(A1c) større end 10 %). Patienter med diabetes mellitus skal have et stabilt antihyperglykæmisk regime i mindst 4 uger før screeningsbesøget (besøg 1).

Patienter må ikke have ukontrolleret endokrin eller metabolisk sygdom, der vides at påvirke serumlipider eller lipoproteiner. Klinisk euthyreoideapatienter på stabile erstatningsdoser af thyreoideahormon (på samme dosis i mindst 4 uger før studiestart og med TSH lig med 10 IE/ml) er berettiget til optagelse.

Patienter må ikke have ukontrolleret hypertension (systolisk BP større end 200 mm Hg og/eller diastolisk BP større end 110 mm Hg).

Patienter må ikke have kreatinin større end 2,0 mg/dL ved screeningsbesøget (besøg 1) eller aktiv nyresygdom med signifikant proteinuri (større end 1 albumin/mg kreatinin).

Patienter må ikke have aktiv akut eller kronisk hepatobiliær sygdom; AST eller ALAT større end 5 gange referencelaboratoriets øvre normalgrænse ved screeningsbesøget (besøg 1).

Patienter må ikke have lidelser i det hæmatologiske system, fordøjelsessystemet (herunder malabsorptive lidelser) eller centralnervesystemet, herunder cerebrovaskulær sygdom og degenerative sygdomme, som ville begrænse undersøgelsesevaluering eller deltagelse.

Patienter må ikke være hiv-positive.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2001

Studieafslutning

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. september 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2002

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. september 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. marts 2008

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2004

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 010115
  • 01-H-0115

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger