Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie deferasiroxu při přetížení železem z beta-talasémie, kterou nelze léčit deferoxaminem nebo chronickou anémií

17. srpna 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze II studie bezpečnosti a účinnosti deferasiroxu podávaného po dobu 1 roku u pacientů s chronickou anémií a transfuzní hemosiderózou, kterou nelze léčit deferoxaminem

Účelem této studie je stanovit účinky perorálního chelátoru železa Deferasirox na obsah železa v játrech po jednom roce léčby u pacientů s přetížením železem z opakovaných krevních transfuzí. Pro tuto studii jsou způsobilí pacienti s beta-talasémií, kteří nemohou být léčeni deferoxaminem, nebo pacienti se vzácnými chronickými anémiemi, jako je myelodysplastický syndrom, Fanconiho syndrom, Blackfanův-Diamantův syndrom a anémie z čistých červených krvinek. Obsah železa v játrech bude měřen jaterní biopsií na začátku studie a po jednom roce léčby. Tito pacienti žijící v oblasti San Francisco/Oakland však mohou mít místo jaterní biopsie SQUID, pokud pro ně biopsie není z lékařského hlediska možná. SQUID je neinvazivní magnetický prostředek pro měření obsahu železa v játrech.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
175

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Arlington Heights, Illinois, Spojené státy, 60004
        • Northwest Medical Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s beta-talasémií s prokázanou nedodržováním deferoxaminu, definovanou jako pacienti užívající méně než 50 % předepsaných dávek v roce před studií a s obsahem železa v játrech alespoň 14 mg železa/g suché jaterní tkáně
  • Pacienti s beta-talasémií, kteří nemohou užívat deferoxamin z důvodu zdokumentovaných vedlejších účinků nebo kontraindikací, nebo zdokumentované slabé odpovědi navzdory správné komplianci, s obsahem železa v játrech alespoň 2 mg železa/g sušiny jaterní tkáně
  • Pacienti s chronickou anémií s obsahem železa v játrech alespoň 2 mg/g suché jaterní tkáně.
  • Pacienti s beta-talasémií nebo jinými chronickými anémiemi, kteří dříve užívali deferipron, za předpokladu, že deferipron vysadili alespoň 28 dní před studií a mají obsah železa v játrech alespoň 2 mg/g suché jaterní tkáně.
  • Všichni pacienti: Pravidelné transfuze indikované požadavkem minimálně 8 krevních transfuzí ročně.
  • Délka života minimálně jeden rok.

Kritéria vyloučení:

  • Beta-talasémii, kterou lze léčit deferoxaminem, srpkovitou anémii nebo netransfuzní přetížení železem
  • Zvýšené jaterní enzymy v roce předcházejícím zařazení
  • Aktivní hepatitida B nebo hepatitida C
  • HIV séropozitivita
  • Zvýšený sérový kreatinin nebo významná proteinurie
  • Nefrotický syndrom v anamnéze
  • Nekontrolovaná systémová hypertenze
  • Horečka a další známky/symptomy infekce během 10 dnů před začátkem studie.
  • Přítomnost klinicky relevantní katarakty nebo předchozí anamnéza klinicky relevantní oční toxicity související s chelací železa.
  • AV blokáda druhého nebo třetího stupně, klinicky relevantní prodloužení Q-T intervalu nebo pacienti vyžadující digoxin nebo jiné léky, které prodlužují Q-T interval.
  • Onemocnění (kardiovaskulární, ledvinové, jaterní atd.), která by pacientovi bránila podstoupit některou z možností léčby.
  • Psychiatrické nebo aditivní poruchy, které by pacientovi bránily dát informovaný souhlas.
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během 12 měsíců před studií.
  • Těhotné nebo kojící pacientky.
  • Pacienti léčení systémovými hodnocenými léky během 4 týdnů nebo topickými hodnocenými léky během 7 dnů před zahájením studie.
  • Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování jakéhokoli léku, jako je gastrointestinální onemocnění nebo velký chirurgický zákrok, onemocnění ledvin, potíže s močením nebo obstrukce moči nebo zhoršená funkce slinivky břišní.
  • Nekompatibilní nebo nespolehliví pacienti
  • Pacienti, kteří nemohou podstoupit žádné studijní postupy, jako jsou sluchové nebo oční testy nebo jaterní echokardiografie.
  • Pacienti, kteří by potřebovali dávku Deferasiroxu nižší než 125 mg denně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Vyhodnotit účinky léčby na obsah železa v játrech (LIC)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Vyhodnoťte profil snášenlivosti
Odhadněte absolutní a relativní změnu LIC a rychlosti celkové exkrece železa v těle (TBIE).
Vyhodnoťte vztah mezi LIC a potenciálními náhradními markery
Vyhodnoťte vztah mezi PD a bezpečnostními proměnnými

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2003

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. června 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2003

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. června 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CICL670A0108

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení