Studio del deferasirox nel sovraccarico di ferro da beta-talassemia che non può essere trattato con deferoxamina o anemie croniche

Criterio di inclusione:

• Pazienti con beta-talassemia con non conformità documentata alla deferoxamina, definita come l'assunzione di meno del 50% delle dosi prescritte nell'anno precedente allo studio e con un contenuto di ferro nel fegato di almeno 14 mg di ferro/gm di tessuto epatico in peso secco
• Pazienti beta-talassemici impossibilitati ad assumere deferoxamina a causa di effetti collaterali documentati o controindicazioni, o scarsa risposta documentata nonostante la corretta compliance, con contenuto di ferro nel fegato di almeno 2 mg di ferro/gm di tessuto epatico di peso secco
• Pazienti con anemie croniche con un contenuto di ferro nel fegato di almeno 2 mg/gm di tessuto epatico in peso secco.
• Pazienti con beta-talassemia o altra anemia cronica che hanno precedentemente assunto deferiprone, a condizione che interrompano il deferiprone almeno 28 giorni prima dello studio e abbiano un contenuto di ferro nel fegato di almeno 2 mg/gm di tessuto epatico in peso secco.
• Tutti i pazienti: trasfusioni regolari indicate da un requisito di almeno 8 trasfusioni di sangue all'anno.
• Aspettativa di vita di almeno un anno.

Criteri di esclusione:

• Beta-talassemia trattabile con deferoxamina, anemia falciforme o sovraccarico di ferro non trasfusionale
• Enzimi epatici elevati nell'anno precedente l'arruolamento
• Epatite attiva B o epatite C
• sieropositività HIV
• Creatinina sierica elevata o proteinuria significativa
• Storia della sindrome nefrosica
• Ipertensione sistemica incontrollata
• Febbre e altri segni/sintomi di infezione entro 10 giorni prima dell'inizio dello studio.
• Presenza di cataratta clinicamente rilevante o storia precedente di tossicità oculare clinicamente rilevante correlata alla chelazione del ferro.
• Blocco AV di secondo o terzo grado, prolungamento dell'intervallo Q-T clinicamente rilevante o pazienti che richiedono digossina o altri farmaci che prolungano l'intervallo Q-T.
• Malattie (cardiovascolari, renali, epatiche, ecc.) che impedirebbero al paziente di sottoporsi a qualsiasi opzione di trattamento.
• Disturbi psichiatrici o additivi che impedirebbero al paziente di dare il consenso informato.
• Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi precedenti lo studio.
• Pazienti in gravidanza o allattamento.
• Pazienti trattati con farmaci sperimentali sistemici entro 4 settimane o farmaci sperimentali topici entro 7 giorni prima dell'inizio dello studio.
• Qualsiasi condizione chirurgica o medica che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di qualsiasi farmaco, come malattie gastrointestinali o interventi chirurgici importanti, malattie renali, difficoltà di svuotamento o ostruzione urinaria o compromissione della funzione pancreatica.
• Pazienti non conformi o inaffidabili
• Pazienti impossibilitati a sottoporsi a qualsiasi procedura di studio come gli esami dell'udito o della vista o l'ecocardiografia epatica.
• Pazienti che avrebbero bisogno di una dose di Deferasirox inferiore a 125 mg al giorno.