Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Deferasirox i jernoverbelastning fra beta-thalassæmi Kan ikke behandles med deferoxamin eller kronisk anæmi

17. august 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Fase II undersøgelse af sikkerhed og effekt af Deferasirox givet i 1 år hos patienter med kronisk anæmi og transfusionshæmosiderose, der ikke kan behandles med deferoxamin

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme virkningerne af den orale jernchelator Deferasirox på leverens jernindhold efter et års behandling hos patienter med jernoverskud fra gentagne blodtransfusioner. Beta-thalassæmi-patienter, der ikke kan behandles med deferoxamin eller patienter med sjældne kroniske anæmier, såsom myelodysplastisk syndrom, Fanconis syndrom, Blackfan-Diamond Syndrom og Pure Red Blood Cell Aemia, er kvalificerede til denne undersøgelse. Leverens jernindhold vil blive målt ved leverbiopsi i begyndelsen af ​​undersøgelsen og efter et års behandling. Imidlertid kan de patienter, der bor i San Francisco/Oakland-området, have en Blæksprutte i stedet for leverbiopsien, hvis biopsien ikke er medicinsk mulig for dem. SQUID er et ikke-invasivt magnetisk middel til at måle leverens jernindhold.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
175

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305-5208
        • Stanford Hospital
    • Illinois
      • Arlington Heights, Illinois, Forenede Stater, 60004
        • Northwest Medical Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Beta-thalassæmipatienter med dokumenteret manglende overholdelse af deferoxamin, defineret som at tage mindre end 50 % af de ordinerede doser i året før undersøgelsen, og som har et leverjernindhold på mindst 14 mg jern/g tørvægt levervæv
  • Beta-thalassæmipatienter, der ikke er i stand til at tage deferoxamin på grund af dokumenterede bivirkninger eller kontraindikation, eller dokumenteret dårlig respons på trods af korrekt compliance, med leverjernindhold på mindst 2 mg jern/g tørvægt levervæv
  • Patienter med kronisk anæmi med et leverjernindhold på mindst 2 mg/g tørvægt levervæv.
  • Beta-thalassæmi eller andre patienter med kronisk anæmi, der tidligere har taget deferipron, forudsat at de stopper med deferipron mindst 28 dage før undersøgelsen og har et leverjernindhold på mindst 2 mg/g tørvægtslevervæv.
  • Alle patienter: Regelmæssige transfusioner angivet med et krav på mindst 8 blodtransfusioner om året.
  • Forventet levetid på mindst et år.

Ekskluderingskriterier:

  • Beta-thalassæmi, der kan behandles med deferoxamin, seglcellesygdom eller ikke-transfusionsmæssig jernoverbelastning
  • Forhøjede leverenzymer i året før indskrivning
  • Aktiv Hepatitis B eller Hepatitis C
  • HIV seropositivitet
  • Forhøjet serumkreatinin eller signifikant proteinuri
  • Historie om nefrotisk syndrom
  • Ukontrolleret systemisk hypertension
  • Feber og andre tegn/symptomer på infektion inden for 10 dage før start af undersøgelsen.
  • Tilstedeværelse af klinisk relevant katarakt eller tidligere klinisk relevant okulær toksicitet relateret til jernkelering.
  • Anden eller tredje grads AV-blok, klinisk relevant forlængelse af Q-T-intervallet eller patienter, der har behov for digoxin eller andre lægemidler, der forlænger Q-T-intervallet.
  • Sygdomme (kardiovaskulære, nyre-, lever-, etc.), der ville forhindre patienten i at gennemgå nogen af ​​behandlingsmulighederne.
  • Psykiatriske eller additive lidelser, der ville forhindre patienten i at give informeret samtykke.
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for de 12 måneder forud for undersøgelsen.
  • Gravide eller ammende patienter.
  • Patienter behandlet med systemiske forsøgslægemidler inden for 4 uger eller topiske forsøgslægemidler inden for 7 dage før starten af ​​undersøgelsen.
  • Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, der væsentligt kan ændre absorptionen, distributionen, metabolismen eller udskillelsen af ​​ethvert lægemiddel, såsom mave-tarmsygdom eller større operation, nyresygdom, tømningsbesvær eller urinobstruktion eller svækket bugspytkirtelfunktion.
  • Ikke-kompatible eller upålidelige patienter
  • Patienter, der ikke er i stand til at gennemgå undersøgelsesprocedurer, såsom høre- eller øjenprøver eller leverekkokardiografi.
  • Patienter, der skal have en dosis af Deferasirox på mindre end 125 mg dagligt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
For at evaluere virkningerne af behandling på leverens jernindhold (LIC)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Evaluer tolerabilitetsprofil
Estimer den absolutte og relative ændring af LIC og total kropsjernudskillelse (TBIE) rate
Evaluer forholdet mellem LIC og potentielle surrogatmarkører
Evaluer sammenhængen mellem PD og sikkerhedsvariabler

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juni 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juni 2003

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. juni 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. august 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CICL670A0108

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger