Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mukopolysacharidóza (MPS) VI Program klinického sledování (CSP)

2. dubna 2021 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Program klinického sledování MPS VI (CSP)

Cíle tohoto programu jsou: dále charakterizovat přirozenou progresi onemocnění MPS VI; vytvářet a šířit informace o péči a managementu pacientů s MPS VI klinickým a lékařským odborníkům; poskytovat lékařům a pacientům zdroj poskytováním informací pro optimalizaci péče o pacienty na základě souhrnných údajů; charakterizovat klinickou odpověď na dlouhodobou léčbu Naglazyme® (galsulfázou); dále charakterizovat dlouhodobou bezpečnost ošetření Naglazyme®.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
237

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Austrálie, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Austrálie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Belgie
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Belgie, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Francie, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Irsko
      • Limerick, Irsko
        • Midwestern Regional Hospital
  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Itálie, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Itálie, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Litva
      • Vilnius, Litva, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Německo, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Rakousko
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Rakousko, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

CSP se mohou zúčastnit všichni pacienti s potvrzenou diagnózou onemocnění MPS VI. Není podmínkou, aby pacienti zařazení do CSP dostávali Galsulfázu 1 mg/kg, aby se mohli zúčastnit, protože se jedná o program pozorování.

Popis

Kritéria pro zařazení

Všichni pacienti musí splňovat následující kritéria, aby se kvalifikovali pro zařazení do CSP:

  • Pacient nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce, pokud je dítě mladší 18 let nebo není schopno dát souhlas, poskytl podepsaný formulář Informace o pacientovi a autorizační formulář.
  • Pacient má laboratorní výsledky potvrzující diagnózu onemocnění MPS VI na základě detekce nedostatečné aktivity ARSB (na fibroblastech, leukocytech nebo zaschlých krevních skvrnách) a/nebo abnormality genu ARSB.
  • Pacient je ochoten podstoupit obecná vyšetření, aby zjistil základní údaje, nebo povolí lékaři zadat údaje hodnocení zaznamenané před vstupem do CSP, pokud jsou k dispozici ve zdravotních záznamech pacienta. Obecná hodnocení zahrnují: hladinu GAG v moči, hladinu bílkovin v moči, vzorek séra na hladiny protilátek, výšku, hmotnost a anamnézu pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Pozorovací
Žádný zásah. Jedná se o pozorovací program.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Dále charakterizovat přirozenou progresi onemocnění MPS VI bez ohledu na modalitu léčby a vyhodnotit účinnost a bezpečnost léčby galsulfázou.
Časové okno: minimálně 15 let
minimálně 15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. července 2005

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. dubna 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MPSVI CSP

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení