Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mukopolisacharydoza (MPS) VI Program nadzoru klinicznego (CSP)

2 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Program nadzoru klinicznego MPS VI (CSP)

Cele tego programu to: dalsze scharakteryzowanie naturalnego postępu choroby MPS VI; generowanie i rozpowszechnianie informacji na temat opieki i leczenia pacjentów z MPS VI wśród personelu klinicznego i medycznego; zapewnienie lekarzom i pacjentom zasobów poprzez dostarczanie informacji w celu optymalizacji opieki nad pacjentem w oparciu o dane zbiorcze; scharakteryzowanie odpowiedzi klinicznej na długotrwałe leczenie Naglazyme® (galsulfaza); w celu dalszego scharakteryzowania długoterminowego bezpieczeństwa leczenia Naglazyme®.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
237

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australia, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Austria
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Austria, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
  • Belgia
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Belgia, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Francja, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Irlandia
      • Limerick, Irlandia
        • Midwestern Regional Hospital
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Niemcy, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Niemcy, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital
  • Włochy
      • Monza, Włochy, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Włochy, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Włochy, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W CSP mogą uczestniczyć wszyscy pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem choroby MPS VI. Nie jest wymagane, aby pacjenci włączeni do programu CSP otrzymywali galsulfazę w dawce 1 mg/kg, ponieważ jest to program obserwacyjny.

Opis

Kryteria przyjęcia

Wszyscy pacjenci muszą spełniać następujące kryteria, aby zakwalifikować się do programu CSP:

  • Pacjent lub rodzic lub opiekun prawny pacjenta, jeśli dziecko nie ukończyło 18 roku życia lub nie jest w stanie wyrazić zgody, dostarczył podpisaną Informację o pacjencie i formularz upoważnienia.
  • Pacjent posiada wyniki badań laboratoryjnych potwierdzające rozpoznanie choroby MPS VI na podstawie wykrycia niedoboru aktywności ARSB (na fibroblastach, leukocytach lub wyschniętych plamkach krwi) i/lub nieprawidłowości w genie ARSB.
  • Pacjent wyraża chęć poddania się ogólnym ocenom w celu ustalenia danych wyjściowych lub zezwala lekarzowi na wprowadzenie danych z oceny zarejestrowanych przed wejściem do CSP, jeśli są dostępne w dokumentacji medycznej pacjenta. Ogólna ocena obejmuje: poziom GAG w moczu, poziom białka w moczu, próbkę surowicy pod kątem poziomu przeciwciał, wzrost, wagę i historię pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Obserwacyjny
Brak interwencji. To jest program obserwacyjny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Dalsze scharakteryzowanie naturalnego postępu choroby MPS VI, niezależnie od metody leczenia oraz ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia galsulfazą.
Ramy czasowe: co najmniej 15 lat
co najmniej 15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
5 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MPSVI CSP

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami