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Mukopolysaccharidose (MPS) VI Clinical Surveillance Program (CSP)

2. April 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

MPS VI Klinisches Überwachungsprogramm (CSP)

Die Ziele dieses Programms sind: die weitere Charakterisierung des natürlichen Fortschreitens der MPS-VI-Erkrankung; Generierung und Verbreitung von Informationen über die Pflege und Behandlung von MPS-VI-Patienten an klinisches und medizinisches Fachpersonal; Bereitstellung einer Ressource für Ärzte und Patienten durch Bereitstellung von Informationen zur Optimierung der Patientenversorgung basierend auf aggregierten Daten; um das klinische Ansprechen auf eine Langzeitbehandlung mit Naglazyme® (Galsulfase) zu charakterisieren; um die langfristige Sicherheit der Behandlung mit Naglazyme® weiter zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
237

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Australien, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Belgien
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Belgien, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité-Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Deutschland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Deutschland, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Irland
      • Limerick, Irland
        • Midwestern Regional Hospital
  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Italien, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Österreich
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Österreich, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer MPS-VI-Erkrankung können am CSP teilnehmen. Es ist nicht erforderlich, dass die in das CSP aufgenommenen Patienten Galsulfase 1 mg/kg erhalten, um teilnehmen zu können, da es sich um ein Beobachtungsprogramm handelt.

Beschreibung

Einschlusskriterien

Alle Patienten müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um sich für die Aufnahme in das CSP zu qualifizieren:

  • Der Patient oder ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter des Patienten, wenn das Kind unter 18 Jahre alt ist oder nicht einwilligen kann, hat ein unterschriebenes Patienteninformations- und Autorisierungsformular bereitgestellt.
  • Der Patient hat Laborergebnisse, die eine Diagnose einer MPS-VI-Erkrankung basierend auf dem Nachweis einer mangelhaften ARSB-Aktivität (auf Fibroblasten, Leukozyten oder getrockneten Blutflecken) und/oder einer Anomalie des ARSB-Gens bestätigen.
  • Der Patient ist bereit, sich allgemeinen Beurteilungen zu unterziehen, um Basisdaten zu ermitteln, oder erlaubt dem Arzt, Beurteilungsdaten einzugeben, die vor dem CSP-Eintrag aufgezeichnet wurden, sofern in den Krankenakten des Patienten verfügbar. Zu den allgemeinen Beurteilungen gehören: GAG-Spiegel im Urin, Proteinspiegel im Urin, Serumprobe für Antikörperspiegel, Größe, Gewicht und Krankengeschichte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Beobachtungs
Kein Eingriff. Dies ist ein Beobachtungsprogramm.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Um das natürliche Fortschreiten der MPS-VI-Erkrankung unabhängig von der Behandlungsmethode weiter zu charakterisieren und die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit Galsulfase zu bewerten.
Zeitfenster: mindestens 15 Jahre
mindestens 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juli 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. April 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MPSVI CSP

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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