Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mukopolysacharidóza (MPS) VI Program klinického sledování (CSP)

2. dubna 2021 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Program klinického sledování MPS VI (CSP)

Cíle tohoto programu jsou: dále charakterizovat přirozenou progresi onemocnění MPS VI; vytvářet a šířit informace o péči a managementu pacientů s MPS VI klinickým a lékařským odborníkům; poskytovat lékařům a pacientům zdroj poskytováním informací pro optimalizaci péče o pacienty na základě souhrnných údajů; charakterizovat klinickou odpověď na dlouhodobou léčbu Naglazyme® (galsulfázou); dále charakterizovat dlouhodobou bezpečnost ošetření Naglazyme®.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

237

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Wentworthville, New South Wales, Austrálie, NSW2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4029
        • Royal Children's Hospital, Brisbane
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Women and Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
        • Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Austrálie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Belgie
    • Wallonie
      • Charleroi, Wallonie, Belgie, 6041
        • Institute of Pathology and Genetics, Metabolic Unit
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Rhône-alpes
      • Bron cedex, Rhône-alpes, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GE
        • Rotterdam University Hospital - Sophia's Children's Hospital
  • Irsko
      • Limerick, Irsko
        • Midwestern Regional Hospital
  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20052
        • Università Milano Bicocca, Resp. Centro "Fondazione Mariani"
    • Catania
      • Cibali, Catania, Itálie, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Itálie, 35128
        • Department of Woman's and Child's Health
  • Litva
      • Vilnius, Litva, LT-08661
        • Vilnius University Hospital, Santariskiu Klinikos
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Kammin, Mecklenburg-vorpommern, Německo, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg, Klinik II
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo, 30173
        • Oberarzt Pädiatrie
    • Rheinland-Pfalz RP
      • Mainz, Rheinland-Pfalz RP, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Hospital de Sao Joao, Unidae de Doencas Metabolicas
  • Rakousko
    • Steiermark
      • Graz, Steiermark, Rakousko, A-8036
        • LKH-Universitätsklinik Graz, Kinderklinik
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B29 6JD
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospitals Birmingham NHS
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital, Steelhouse
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children, NHS Foundation Trust
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital NHS Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70808
        • Baton Rouge Clinic
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Health Care
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota - Fairview University Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • St. Joseph's Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
        • Fullerton Genetic Center
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57117
        • Sioux Valey Children's Speciality Clinics
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Astrid Lindgrens Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

CSP se mohou zúčastnit všichni pacienti s potvrzenou diagnózou onemocnění MPS VI. Není podmínkou, aby pacienti zařazení do CSP dostávali Galsulfázu 1 mg/kg, aby se mohli zúčastnit, protože se jedná o program pozorování.

Popis

Kritéria pro zařazení

Všichni pacienti musí splňovat následující kritéria, aby se kvalifikovali pro zařazení do CSP:

  • Pacient nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce, pokud je dítě mladší 18 let nebo není schopno dát souhlas, poskytl podepsaný formulář Informace o pacientovi a autorizační formulář.
  • Pacient má laboratorní výsledky potvrzující diagnózu onemocnění MPS VI na základě detekce nedostatečné aktivity ARSB (na fibroblastech, leukocytech nebo zaschlých krevních skvrnách) a/nebo abnormality genu ARSB.
  • Pacient je ochoten podstoupit obecná vyšetření, aby zjistil základní údaje, nebo povolí lékaři zadat údaje hodnocení zaznamenané před vstupem do CSP, pokud jsou k dispozici ve zdravotních záznamech pacienta. Obecná hodnocení zahrnují: hladinu GAG v moči, hladinu bílkovin v moči, vzorek séra na hladiny protilátek, výšku, hmotnost a anamnézu pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pozorovací
Žádný zásah. Jedná se o pozorovací program.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Dále charakterizovat přirozenou progresi onemocnění MPS VI bez ohledu na modalitu léčby a vyhodnotit účinnost a bezpečnost léčby galsulfázou.
Časové okno: minimálně 15 let
minimálně 15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Julie Johnson, BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

22. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MPSVI CSP

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza VI (MPS VI, Maroteaux-Lamy syndrom)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit