Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze II vysoké dávky cyklofosfamidu pro roztroušenou sklerózu

21. července 2009 aktualizováno: Stony Brook University

Fáze II studie s vysokými dávkami cyklofosfamidu pro středně těžkou až těžkou refrakterní roztroušenou sklerózu

Účelem této studie je určit, jaké procento pacientů užívajících vysoké dávky cyklofosfamidu může zaznamenat zastavení zhoršování onemocnění nebo zaznamenat zlepšení onemocnění a jak dlouho může přínos trvat.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Roztroušená skleróza (RS) je hlavní invalidizující neurologické onemocnění mladých dospělých a představuje nejběžnější imunitně zprostředkovanou zánětlivou a demyelinizační poruchu centrálního nervového systému (CNS). Aktivní zánětlivé léze obsahují složky, které zahrnují T buňky, makrofágy a aktivované mikroglie. Uvnitř těchto lézí je odstraněn myelin, jsou poškozeny axony a může dojít ke ztrátě oligodendrocytů. U lézí procházejících zánětlivou demyelinizací dochází také k axonálnímu poškození. Postižení způsobené RS je podtrženo téměř padesáti procenty pacientů, kteří budou potřebovat ambulantní pomůcky do 15 let po propuknutí nemoci.

V současné době neexistuje žádný lék na RS. Terapie je zaměřena na změnu krátkodobé přirozené historie RS: na snížení četnosti ataků a odložení dlouhodobé invalidity. V současnosti tvoří interferon beta a glatiramer acetát základ terapie recidivující RS. Mitoxantron je schválen pro závažnější případy recidivující RS, jako jsou případy s rychle se kumulujícími neurologickými poruchami.

Vysokodávkovaný cyklofosfamid (HDC) je léčebnou možností netransplantace kostní dřeně pro pacienty postižené těžkými, refrakterními imunitně zprostředkovanými onemocněními patologickými autoreaktivními lymfocyty. Cílem této terapie je navodit imunoablaci bez myeloablace: to znamená vymýtit problematické B a T lymfocyty odpovědné za onemocnění a zároveň šetřit pluripotentní krevní kmenové buňky jakéhokoli škodlivého účinku. Od roku 1966 četné publikace o mnoha imunitně zprostředkovaných onemocněních prokázaly, že HDC bez záchrany kmenových buněk snižuje aktivitu onemocnění a zlepšuje kvalitu života.

V tomto protokolu studujeme HDC pro těžkou, refrakterní RS. Primárním cílem je posoudit bezpečnost HDC v této populaci, kde neexistují žádná data týkající se snášenlivosti vysokodávkované chemoterapie bez záchrany kmenových buněk. Cílem léčby není vyvolat regresi onemocnění (vyřešení fixovaných neurologických deficitů), ale spíše zastavit progresi onemocnění bez další remitivní terapie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794-8174
        • Stony Brook University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika sekundárně progresivní (SPMS), primárně progresivní (PPMS) nebo progresivní relabující (PRMS) roztroušené sklerózy
  • Diagnóza RS bude stanovena na základě splnění kritérií „Doporučená diagnostická kritéria pro roztroušenou sklerózu: Pokyny od Interního panelu pro diagnostiku roztroušené sklerózy“.
  • Podtyp RS bude určen přirozeným průběhem onemocnění
  • Věk >18 ale <75 let
  • Skóre rozšířené škály stavu postižení (EDSS) > 3,5 po dvou standardních léčebných režimech IFNB1a IFNB1b Glatiramer acetát Mitoxantron Steroidy, plazmaferéza nebo IVIG jednotlivě nebo v kombinaci tvoří jeden léčebný režim
  • Pacient musí mít ejekční frakci levé komory > 45 %
  • Sérový kreatinin <3 mg/dl
  • U žen ve fertilním věku sérové ​​βHCG (méně než sedm dní před zahájením léčby cyklofosfamidem)
  • Ochota zúčastnit se klinického hodnocení

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří jsou preterminální nebo umírající
  • Pacienti s aktivními malignitami
  • Pacienti s chromozomálními abnormalitami nebo periferním krevním obrazem svědčícím pro myelodysplastický syndrom
  • Pacienti s aktivní bakteriální nebo plísňovou infekcí vyžadující perorální nebo intravenózní antimikrobiální látky nejsou způsobilí, dokud infekce nevymizí.
  • Těhotné ženy a kojící ženy
  • Pacienti se známou intolerancí G-CSF

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Primárním cílovým bodem této studie je vyhodnotit míru odpovědi pacientů s RS po terapii vysokými dávkami cyklofosfamidu, jak je stanoveno trvalým (déle než 6 měsíců) snížením jejich skóre EDSS o více než 1,0 nebo rovné 1,0.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Sekundárním cílem této studie je vyhodnocení doby do progrese skóre EDSS.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stony Brook University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Douglas E Gladstone, MD, Stony Brook University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2003

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. února 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. února 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. července 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2009

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2006

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20055203

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení