Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase II højdosis cyclophosphamid til multipel sklerose

21. juli 2009 opdateret af: Stony Brook University

Fase II-forsøg med højdosis cyclophosphamid til moderat til svær refraktær multipel sklerose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, hvor stor en procentdel af patienter, der får højdosis cyclophosphamid, der kan opleve et stop i forværringen af ​​deres sygdom eller opleve bedring af deres sygdom, og hvor længe fordelen kan vare.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Multipel sklerose (MS) er den største invaliderende neurologiske sygdom hos unge voksne og repræsenterer den mest almindelige immunmedierede inflammatoriske og demyeliniserende lidelse i centralnervesystemet (CNS). Aktive inflammatoriske læsioner indeholder komponenter, der omfatter T-celler, makrofager og aktiverede mikroglia. Inden for disse læsioner fjernes myelin, axoner beskadiges, og oligodendrocytter kan gå tabt. I læsioner, der gennemgår inflammatorisk demyelinisering, forekommer også aksonal skade. Det handicap, MS frembringer, understreges af de næsten halvtreds procent af patienterne, som vil have brug for ambulante hjælpemidler inden for 15 år efter sygdomsdebut.

I øjeblikket er der ingen kur mod MS. Terapi er rettet mod at ændre den kortsigtede naturlige historie af MS: at reducere angrebsrater og at udsætte langsigtet handicap. På nuværende tidspunkt danner interferon beta og glatirameracetat grundlaget for behandling af recidiverende MS. Mitoxantron er godkendt til mere alvorlige tilfælde af recidiverende MS, såsom dem med hurtigt akkumulerende neurologiske svækkelser.

Højdosis cyclophosphamid (HDC) er en ikke-knoglemarvstransplantation behandlingsmulighed for dem, der er ramt af alvorlige, refraktære immunmedierede sygdomme af patologiske autoreaktive lymfocytter. Målet med denne terapi er at inducere immunoablation uden myeloablation: det vil sige at udrydde fornærmende B- og T-celler, der er ansvarlige for sygdommen, samtidig med at den pluripotente blodstamcelle skånes for enhver skadelig virkning. Siden 1966 har flere publikationer om talrige immunmedierede sygdomme vist, at HDC uden stamcelleredning reducerer sygdomsaktivitet og forbedrer livskvaliteten

I denne protokol studerer vi HDC for svær, refraktær MS. Det primære mål er at vurdere sikkerheden af ​​HDC i denne population, hvor der ikke findes data vedrørende tolerabiliteten af ​​højdosis kemoterapi uden stamcelleredning. Behandlingsmålet er ikke at inducere sygdomsregression (opløsning af fikserede neurologiske deficit), men snarere at stoppe sygdomsprogression uden yderligere remittiv terapi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794-8174
        • Stony Brook University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af sekundær progressiv (SPMS), primær progressiv (PPMS) eller progressiv recidiverende (PRMS) multipel sklerose
  • En diagnose af MS vil blive etableret ved at opfylde kriterierne "Recommended Diagnostic Criteria for Multiple Sclerosis: Guidelines from the Internal Panel on the Diagnosis of Multiple Sclerosis"
  • Undertypen af ​​MS vil blive fastslået af sygdommens naturlige historie
  • Alder >18 men < 75 år
  • En udvidet handicapstatusskala (EDSS) score på >3,5 efter to standardbehandlingsregimer IFNB1a IFNB1b Glatirameracetat Mitoxanthrone Steroider, plasmaferese eller IVIG individuelt eller i kombination udgør et enkelt behandlingsregime
  • Patienten skal have en venstre ventrikulær ejektionsfraktion på > 45 %
  • Serum kreatinin <3mg/dL
  • For kvinder i den fødedygtige alder, serum-βHCG (mindre end syv dage før start af cyclophosphamid)
  • Lyst til at deltage i et klinisk forsøg

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der er præterminale eller døende
  • Patienter med aktive maligniteter
  • Patienter med kromosomafvigelser eller perifere blodtal, der tyder på myelodysplastisk syndrom
  • Patienter med aktive bakterielle eller svampeinfektioner, der kræver orale eller intravenøse antimikrobielle midler, er ikke kvalificerede, før infektionen er løst
  • Gravide og ammende kvinder
  • Patienter med kendt intolerance over for G-CSF

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er at evaluere responsraten for MS-patienter efter højdosis cyclophosphamidbehandling som bestemt af et vedvarende (mere end 6 måneder) fald på mere end eller lig med 1,0 i deres EDSS-score.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Det sekundære endepunkt for denne undersøgelse er at evaluere tiden til EDSS-scoreprogression.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Stony Brook University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Douglas E Gladstone, MD, Stony Brook University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2003

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. februar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2006

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juli 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2009

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20055203

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger