Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

12týdenní bezpečnostní a farmakodynamická studie AT1001 (hydrochlorid migalastatu) u účastnic s Fabryho chorobou

1. října 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Fáze 2, otevřená, vícenásobná dávka, 12týdenní studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky AT1001 u pacientek s Fabryho chorobou

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamiku migalastat hydrochloridu (HCl) (migalastat) u účastníků s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jednalo se o fázi 2, otevřenou studii u žen s Fabryho chorobou. Studie sestávala ze 4týdenního skríningového období, během kterého byl hodnocen genotyp galaktosidázy (GLA) účastníků na aktivitu α-galaktosidázy A (α-Gal A) v reakci na migalastat. Účastníci museli mít aktivitu a-Gal A reagující na migalastat. Studie sestávala z 12týdenního léčebného období, po kterém následovalo volitelné 36týdenní období prodloužení. Účastníci dostávali migalastat jednou za druhý den (QOD) po dobu 12 týdnů během léčebného období a volitelného 36týdenního prodloužení na celkovou dobu léčby až 48 týdnů. Účastníci byli stratifikováni podle aktivity enzymu a-Gal A (vysoká > 40 % a nízká ≤ 40 %) a poté náhodně přiřazeni k podávání migalastatu v 1 ze 3 specifikovaných úrovní dávky (50, 150 nebo 250 miligramů [mg]).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ženy ve věku 18 až 65 let (včetně)
  • Heterozygot pro Fabryho chorobu
  • Měl potvrzenou diagnózu Fabryho choroby s dokumentovanou mutací missense genu (individuální nebo familiární)
  • Měl zvýšenou enzymatickou aktivitu založenou na testech in vitro
  • nebyli naivní vůči enzymové substituční terapii (ERT) a jiným terapiím, s výjimkou paliativních terapií pro příznaky a symptomy Fabryho choroby, nebo ukončili ERT po dobu alespoň 18 týdnů
  • měl dysfunkci koncových orgánů, i minimální, prokázanou abnormálním elektrokardiogramem (EKG) nebo průkazem hypertrofie levé komory dokumentované echokardiogramem nebo srdeční biopsií; nebo renální insuficience dokumentovaná běžnými klinickými hodnoceními, jako je kreatinin a rychlost glomerulární filtrace nebo renální biopsií; nebo dysfunkce mozkové tkáně, jak je dokumentováno důkazem mrtvice (klinicky nebo zobrazením); nebo dysfunkce periferní nervové tkáně dokumentovaná stížnostmi na nesnášenlivost tepla nebo chladu, snížené vibrační vnímání a propriocepce, snížená schopnost pocení nebo akroparestezie.
  • Byli ochotni podstoupit 2 renální a 3 kožní biopsie
  • Souhlasí s tím, že budou sexuálně abstinovat nebo budou praktikovat účinnou metodu antikoncepce při sexuální aktivitě v průběhu studie a po dobu 30 dnů po ukončení studie pro ženy ve fertilním věku.
  • Byli ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící
  • Historie transplantace orgánů
  • Anamnéza významného onemocnění jiného než Fabryho choroba (například konečné stádium onemocnění ledvin; onemocnění srdce třídy III nebo IV [podle klasifikace New York Heart Association]; současná diagnóza rakoviny, s výjimkou bazaliomu kůže; diabetes [ ledaže by hemoglobin A1c ≤8]; nebo neurologické onemocnění, které by narušilo schopnost účastníka účastnit se studie)
  • Sérový kreatinin >176 mikromolů/litr v den -2
  • Screening 12svodového EKG prokazující opravený QT interval > 450 milisekund
  • Kardiostimulátor nebo jiná kontraindikace pro skenování magnetickou rezonancí
  • Užívání léků zakázaných protokolem: Fabrazyme® (agalsidáza beta), Replagal™ (agalsidáza alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) nebo jakákoli experimentální terapie pro jakoukoli indikaci
  • Účast na předchozí klinické studii v posledních 30 dnech
  • Jakákoli jiná podmínka, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost účastníka nebo ovlivnila platnost výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Migalastat nízká dávka 50 mg
Migalastat 50 mg byl podáván perorálně QOD během 12týdenního léčebného období a poté během volitelného 36týdenního období prodloužení léčby.
Lék: migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Experimentální: Migalastat střední dávka 150 mg
Migalastat 150 mg byl podáván perorálně QOD během 12týdenního léčebného období a poté během volitelného 36týdenního období prodloužení léčby.
Lék: migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Experimentální: Migalastat vysoká dávka 250 mg
Migalastat 250 mg byl podáván perorálně QOD během 12týdenního léčebného období a poté během volitelného 36týdenního období prodloužení léčby.
Lék: migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až do týdne 48
TEAE byly definovány jako jakákoli nepříznivá událost s datem začátku při nebo po podání studovaného léčiva nebo preexistující stavy, které se zhoršily při nebo po začátku prvního podání studovaného léčiva (v den 1). Závažná nežádoucí příhoda byla definována jako nežádoucí příhoda, která způsobila nezpůsobilost a vyžadovala lékařský zásah. Je uveden počet účastníků, kteří prodělali jednu nebo více závažných TEAE po dávkování v den 1 až týden 48. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až do týdne 48

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PK: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) po podání migalastatu
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 a 10 hodin (po dávce)
AUC k poslední měřitelné koncentraci (AUC0-t) byla hodnocena v plazmě po jedné perorální dávce migalastatu v den 1 a po opakovaných perorálních dávkách v den 14 (2 týdny) a den 84 (12 týdnů). Všechny vzorky byly odebrány každý den dávkování.
0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 a 10 hodin (po dávce)
Aktivita α-Gal A v leukocytech na začátku, 12. týden a 48. týden
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (konec období léčby), týden 48 (konec období prodloužení)
Leukocyty byly izolovány z plné krve a lyžovány a aktivita a-Gal A byla měřena pomocí validovaného fluorometrického testu, s katalýzou na fluorescenční 4-methylumbeliferon (4-MU) jako mírou aktivity. Získané hodnoty aktivity byly normalizovány na protein (měřeno pomocí kolorimetrického testu) a uvedeny jako aktivita enzymu (nanomol [nmol] 4-MU/h) na mg proteinu. V den 1 první návštěvy a při každé další návštěvě byly vzorky odebrány před dávkováním migalastatu. Aktivitu α-Gal A v leukocytech prezentují jednotliví účastníci.
Výchozí stav, týden 12 (konec období léčby), týden 48 (konec období prodloužení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. září 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. května 2008

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. května 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. března 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. března 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. března 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FAB-CL-204

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení