Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 12-ugers sikkerhed og farmakodynamisk undersøgelse af AT1001 (Migalastat Hydrochloride) hos kvindelige deltagere med Fabrys sygdom

1. oktober 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et fase 2, åbent, flerdosisniveau, 12-ugers undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​AT1001 hos kvindelige patienter med Fabrys sygdom

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken af ​​migalastathydrochlorid (HCl) (migalastat) hos deltagere med Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase 2, åbent studie med kvindelige deltagere med Fabrys sygdom. Undersøgelsen bestod af en 4-ugers screeningsperiode, hvor deltagernes galactosidase (GLA) genotype blev vurderet for α-galactosidase A (α-Gal A) aktivitet som svar på migalastat. Deltagerne skulle have α-Gal A-aktivitet, der reagerede på migalastat. Undersøgelsen bestod af en 12-ugers behandlingsperiode efterfulgt af en valgfri 36-ugers forlængelsesperiode. Deltagerne fik migalastat én gang hver anden dag (QOD) i 12 uger i behandlingsperioden og den valgfrie 36-ugers forlængelsesperiode med en samlet behandlingsvarighed på op til 48 uger. Deltagerne blev stratificeret efter α-Gal A-enzymaktivitet (høj >40% og lav ≤40%) og derefter tilfældigt tildelt migalastat ved 1 ud af 3 specificerede dosisniveauer (50, 150 eller 250 milligram [mg]).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinder mellem 18 og 65 år (inklusive)
  • Heterozygot for Fabrys sygdom
  • Havde en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom med en dokumenteret missense-genmutation (individuel eller familiær)
  • Havde forstærkbar enzymaktivitet baseret på in vitro-tests
  • Var naive over for enzymerstatningsterapi (ERT) og andre terapier, undtagen palliative terapier for tegn og symptomer på Fabrys sygdom, eller stoppede ERT i mindst 18 uger
  • Havde endeorgandysfunktion, selv minimal, påvist ved unormalt elektrokardiogram (EKG) eller tegn på venstre ventrikelhypertrofi dokumenteret ved ekkokardiogram eller ved hjertebiopsi; eller nyreinsufficiens dokumenteret ved almindelige kliniske vurderinger såsom kreatinin og glomerulær filtrationshastighed eller ved nyrebiopsi; eller hjernevævsdysfunktion som dokumenteret ved tegn på slagtilfælde (klinisk eller billeddiagnostik); eller dysfunktion af perifert nervevæv dokumenteret ved klager over intolerance over for varme eller kulde, nedsat vibrationssans og proprioception, nedsat evne til at svede eller akroparæstesi.
  • Var villige til at gennemgå 2 nyre- og 3 hudbiopsier
  • Aftalt at være seksuelt afholdende eller anvende en effektiv præventionsmetode, når de deltager i seksuel aktivitet i løbet af undersøgelsen og i en periode på 30 dage efter deres afslutning af undersøgelsen for kvinder i den fødedygtige alder.
  • Var villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Historie om organtransplantation
  • Anamnese med anden betydelig sygdom end Fabrys sygdom (f.eks. nyresygdom i slutstadiet; klasse III eller IV hjertesygdom [i henhold til New York Heart Association-klassifikationen]; nuværende diagnose af cancer, undtagen for basalcellekarcinom i huden; diabetes [ medmindre hæmoglobin A1c ≤8]; eller neurologisk sygdom, der ville have svækket deltagerens evne til at deltage i undersøgelsen)
  • Serumkreatinin >176 mikromol/liter på dag -2
  • Screening af 12-aflednings-EKG, der viser korrigeret QT-interval >450 millisekunder
  • Pacemaker eller anden kontraindikation for magnetisk resonansscanning
  • Indtagelse af en medicin, der er forbudt i henhold til protokollen: Fabrazyme® (agalsidase beta), Replagal™ (agalsidase alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) eller enhver eksperimentel behandling for enhver indikation
  • Deltog i et tidligere klinisk forsøg inden for de sidste 30 dage
  • Enhver anden betingelse, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare eller påvirke validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Migalastat Lavdosis 50 mg
Migalastat 50 mg blev administreret oralt QOD i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode og derefter i den valgfrie 36-ugers behandlingsforlængelseperiode.
Medicin: migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Eksperimentel: Migalastat Mellemdosis 150 mg
Migalastat 150 mg blev administreret oralt QOD i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode og derefter i den valgfrie 36-ugers behandlingsforlængelseperiode.
Medicin: migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat
Eksperimentel: Migalastat Højdosis 250 mg
Migalastat 250 mg blev administreret oralt QOD i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode og derefter i den valgfrie 36-ugers behandlingsforlængelseperiode.
Medicin: migalastat HCl
Andre navne:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til og med uge 48
TEAE'er blev defineret som enhver uønsket hændelse med startdato på eller efter administration af undersøgelseslægemidlet eller allerede eksisterende tilstande, der forværredes på eller efter starten af ​​den første undersøgelseslægemiddeladministration (på dag 1). En alvorlig bivirkning blev defineret som en bivirkning, der var invaliderende og krævede medicinsk indgriben. Antallet af deltagere, der oplevede en eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til og med uge 48, præsenteres. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til og med uge 48

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PK: Areal under koncentration versus tidskurven (AUC) efter administration af Migalastat
Tidsramme: 0 (førdosis), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 10 timer (efter dosis)
AUC til den sidste målbare koncentration (AUC0-t) blev evalueret i plasma efter en enkelt oral dosis migalastat på dag 1 og efter multiple orale doser på dag 14 (2 uger) og dag 84 (12 uger). Alle prøver blev indsamlet på hver doseringsdag.
0 (førdosis), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 og 10 timer (efter dosis)
α-Gal A-aktivitet i leukocytter ved baseline, uge ​​12 og uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​12 (afslutning af behandlingsperiode), uge ​​48 (afslutning af forlængelsesperiode)
Leukocytter blev isoleret fra fuldblod og lyseret, og a-Gal A-aktivitet blev målt under anvendelse af et valideret fluorometrisk assay med katalyse til fluorescerende 4-methylumbelliferon (4-MU) som aktivitetsmål. De opnåede aktivitetsværdier blev normaliseret til protein (målt ved hjælp af et kolorimetrisk assay) og rapporteret som enzymaktivitet (nanomol [nmol] 4-MU/time) pr. mg protein. På dag 1 af det første besøg og ved hvert besøg derefter blev prøverne indsamlet før dosering med migalastat. α-Gal A-aktivitet i leukocytter præsenteres af individuelle deltagere.
Baseline, uge ​​12 (afslutning af behandlingsperiode), uge ​​48 (afslutning af forlængelsesperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amicus Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. september 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. maj 2008

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. maj 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. marts 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2006

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. marts 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. oktober 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FAB-CL-204

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger