Studie bezpečnosti a účinnosti Flebogamma 5% DIF IGIV u pediatrických subjektů

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt je ve věku od 2 do 16 let, bez ohledu na pohlaví, patřící k jakékoli etnické skupině a jeho minimální hmotnost je 10 kg (tato hmotnost je založena na množství krve potřebné k testování).
• Subjekt má primární imunodeficitní onemocnění (např. běžnou variabilní imunodeficienci, X-vázané a autozomální formy agamaglobulinémie, hyper-IgM syndrom, Wiskott-Aldrichův syndrom).
• Subjekt dostával licencovanou substituční terapii IGIV v dávce, která se nezměnila o + 50 % průměrné dávky na bázi mg/kg po dobu nejméně 3 měsíců před vstupem do studie a udržovala si minimální hladinu alespoň 300 mg/dl nad výchozí sérové ​​hladiny IgG.
• Minimální hladiny IgG, dávka IGIV a léčebné intervaly pro poslední 2 po sobě jdoucí rutinní IGIV léčby musí být zdokumentovány pro každý subjekt předtím, než může být podána první infuze v této studii.
• Pokud je subjektem dospívající žena (ve věku > 12 let), která je nebo se stane sexuálně aktivní, musí mít negativní výsledek těhotenského testu (test založený na HCG).
• Subjekt, pokud je dostatečně starý (obecně od 6 let do 16), podepsal informovaný formulář o souhlasu dítěte a jeho rodič nebo zákonný zástupce podepsal informovaný souhlas, oba schválené Institutional Review Board.

Kritéria vyloučení:

• Dospělý pacient (> 17 let).
• Subjekt má v anamnéze jakoukoli závažnou anafylaktickou reakci na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve.
• Je známo, že subjekt netoleruje jakoukoli složku produktů, jako je sorbitol (tj. nesnášenlivost fruktózy).
• Subjekt má selektivní deficit IgA nebo má prokazatelné protilátky proti IgA.
• Subjekt v současné době přijímá nebo obdržel jakýkoli vyšetřovací prostředek během předchozích 3 měsíců.
• Subjekt byl v posledních 6 měsících vystaven krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu, jiné než komerčně dostupné IGIV.
• Dospívající subjekt je těhotný nebo kojí.

• Subjekt má při screeningu hladiny vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu, jak je definováno v centrální laboratoři pro dětské pacienty s některou z následujících chorob:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• Subjekt má závažnou již existující poruchu ledvin (definovanou sérovým kreatininem vyšším než 2krát ULN nebo BUN vyšší než 2,5krát ULN pro danou laboratoř nebo jakýkoli subjekt, který je na dialýze) nebo jakoukoli anamnézu akutního selhání ledvin.
• Subjekt má v anamnéze DVT nebo trombotické komplikace terapie IGIV.
• Subjekt trpí jakýmkoli akutním nebo chronickým zdravotním stavem (např. onemocněním ledvin nebo stavy predisponujícími k onemocnění ledvin, onemocněním koronárních tepen nebo stavem ztráty proteinu), který podle názoru výzkumníka může interferovat s prováděním studie.
• Subjekt má získaný zdravotní stav, jako je lymfocytární leukémie, chronická nebo recidivující neutropenie (ANC menší než 1000) nebo AIDS, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, nebo jde o transplantaci s/p hematopoetických kmenových buněk.

• Subjekt dostává následující léky:

  • Systémové kortikosteroidy (dlouhodobé, tj. ne přerušovaně nebo nárazově, denně, > 1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den). Lokální steroidy (tj. nazální, inhalační při astmatu a/nebo kožní přípravky na ekzém) nejsou výjimkou.
  • Imunosupresivní léky
  • Imunomodulační léky
• Subjekt má nekontrolovanou arteriální hypertenzi (systolický krevní tlak > 160 mm Hg a/nebo diastolický krevní tlak > 100 mm Hg).
• Subjekt má při screeningu anémii (hemoglobin < 10 g/dl).
• Je nepravděpodobné, že subjekt a/nebo rodič/zákonný zástupce subjektu dodrží protokolární požadavky studie nebo pravděpodobně nebude spolupracovat nebo nebude schopen poskytnout od pacienta zásobní vzorek séra při screeningové návštěvě. (Upozorňujeme, že je bezpodmínečně nutný vzorek séra před ošetřením, který bude skladován při -70 °C (-94° F) pro případné budoucí testování).