- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT00634569
Studie bezpečnosti a účinnosti Flebogamma 5% DIF IGIV u pediatrických subjektů
7. prosince 2016 aktualizováno: Instituto Grifols, S.A.
Hodnocení účinnosti a bezpečnosti Flebogamma 5% DIF [imunitní globulin intravenózní (lidský)] pro substituční terapii u dětských pacientů s onemocněním primárního selhání imunity.
Toto je multicentrická, otevřená studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Flebogamma 5% DIF u pediatrické populace.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701-4899
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
- Family Allergy & Asthma Center, PC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Spojené státy, 46804
- The Allergy and Asthma Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
- The Children's Hospital of Buffalo
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
- Pennsylvania State University, Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195-7110
- Children's Hospital and Regional Medial Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 16 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je ve věku od 2 do 16 let, bez ohledu na pohlaví, patřící k jakékoli etnické skupině a jeho minimální hmotnost je 10 kg (tato hmotnost je založena na množství krve potřebné k testování).
- Subjekt má primární imunodeficitní onemocnění (např. běžnou variabilní imunodeficienci, X-vázané a autozomální formy agamaglobulinémie, hyper-IgM syndrom, Wiskott-Aldrichův syndrom).
- Subjekt dostával licencovanou substituční terapii IGIV v dávce, která se nezměnila o + 50 % průměrné dávky na bázi mg/kg po dobu nejméně 3 měsíců před vstupem do studie a udržovala si minimální hladinu alespoň 300 mg/dl nad výchozí sérové hladiny IgG.
- Minimální hladiny IgG, dávka IGIV a léčebné intervaly pro poslední 2 po sobě jdoucí rutinní IGIV léčby musí být zdokumentovány pro každý subjekt předtím, než může být podána první infuze v této studii.
- Pokud je subjektem dospívající žena (ve věku > 12 let), která je nebo se stane sexuálně aktivní, musí mít negativní výsledek těhotenského testu (test založený na HCG).
- Subjekt, pokud je dostatečně starý (obecně od 6 let do 16), podepsal informovaný formulář o souhlasu dítěte a jeho rodič nebo zákonný zástupce podepsal informovaný souhlas, oba schválené Institutional Review Board.
Kritéria vyloučení:
- Dospělý pacient (> 17 let).
- Subjekt má v anamnéze jakoukoli závažnou anafylaktickou reakci na krev nebo jakýkoli produkt získaný z krve.
- Je známo, že subjekt netoleruje jakoukoli složku produktů, jako je sorbitol (tj. nesnášenlivost fruktózy).
- Subjekt má selektivní deficit IgA nebo má prokazatelné protilátky proti IgA.
- Subjekt v současné době přijímá nebo obdržel jakýkoli vyšetřovací prostředek během předchozích 3 měsíců.
- Subjekt byl v posledních 6 měsících vystaven krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu, jiné než komerčně dostupné IGIV.
- Dospívající subjekt je těhotný nebo kojí.
Subjekt má při screeningu hladiny vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu, jak je definováno v centrální laboratoři pro dětské pacienty s některou z následujících chorob:
- ALT
- AST
- LDH
- Subjekt má závažnou již existující poruchu ledvin (definovanou sérovým kreatininem vyšším než 2krát ULN nebo BUN vyšší než 2,5krát ULN pro danou laboratoř nebo jakýkoli subjekt, který je na dialýze) nebo jakoukoli anamnézu akutního selhání ledvin.
- Subjekt má v anamnéze DVT nebo trombotické komplikace terapie IGIV.
- Subjekt trpí jakýmkoli akutním nebo chronickým zdravotním stavem (např. onemocněním ledvin nebo stavy predisponujícími k onemocnění ledvin, onemocněním koronárních tepen nebo stavem ztráty proteinu), který podle názoru výzkumníka může interferovat s prováděním studie.
- Subjekt má získaný zdravotní stav, jako je lymfocytární leukémie, chronická nebo recidivující neutropenie (ANC menší než 1000) nebo AIDS, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, nebo jde o transplantaci s/p hematopoetických kmenových buněk.
Subjekt dostává následující léky:
- Systémové kortikosteroidy (dlouhodobé, tj. ne přerušovaně nebo nárazově, denně, > 1 mg ekvivalentu prednisonu/kg/den). Lokální steroidy (tj. nazální, inhalační při astmatu a/nebo kožní přípravky na ekzém) nejsou výjimkou.
- Imunosupresivní léky
- Imunomodulační léky
- Subjekt má nekontrolovanou arteriální hypertenzi (systolický krevní tlak > 160 mm Hg a/nebo diastolický krevní tlak > 100 mm Hg).
- Subjekt má při screeningu anémii (hemoglobin < 10 g/dl).
- Je nepravděpodobné, že subjekt a/nebo rodič/zákonný zástupce subjektu dodrží protokolární požadavky studie nebo pravděpodobně nebude spolupracovat nebo nebude schopen poskytnout od pacienta zásobní vzorek séra při screeningové návštěvě. (Upozorňujeme, že je bezpodmínečně nutný vzorek séra před ošetřením, který bude skladován při -70 °C (-94° F) pro případné budoucí testování).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Flebogamma 5% DIF
|
Intravenózní imunitní globulin (lidský)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Závažné bakteriální infekce.
Časové okno: 12 měsíců
|
Celkový počet bakteriální pneumonie, bakteriémie nebo sepse, osteomyelitidy/septické artritidy, viscerálního abscesu nebo bakteriální meningitidy
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Zameškané dny ve škole/obvyklé aktivity za rok
Časové okno: 12 měsíců
|
Průměrný počet dní zameškaných školních/obvyklých aktivit na předmět/rok
|
12 měsíců
|
Počet dnů hospitalizace za rok
Časové okno: 12 měsíců
|
Průměrný počet dní hospitalizace na subjekt/rok
|
12 měsíců
|
Počet návštěv v ambulanci pro akutní potíže
Časové okno: 12 měsíců
|
Průměr Počet návštěv u lékaře/pohotovosti pro akutní problémy
|
12 měsíců
|
Jiné infekce dokumentované horečkou a fyzikálním vyšetřením nebo pozitivním rentgenovým snímkem.
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Počet infekčních epizod za rok
Časové okno: 12 měsíců
|
Průměr Počet infekčních epizod na subjekt/rok
|
12 měsíců
|
Počet dní na antibiotikách (profylaktických a terapeutických).
Časové okno: 12 měsíců
|
Medián Kombinovaný počet dní na profylaktických a terapeutických antibiotikech
|
12 měsíců
|
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
|
Celkový počet nežádoucích příhod
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mark Ballow, MD, Children's Hospital of Buffalo
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2008
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. března 2011
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. května 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. března 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. března 2008
První zveřejněno (ODHAD)
13. března 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
2. února 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. prosince 2016
Naposledy ověřeno
1. prosince 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IG-0705
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Flebogamma 5% DIF
-
Instituto Grifols, S.A.Grifols Biologicals, LLCDokončenoAlzheimerova chorobaŠpanělsko, Spojené státy
-
Instituto Grifols, S.A.UkončenoSyndrom po dětské obrněSpojené státy, Dánsko, Španělsko, Německo, Polsko, Kanada, Česko, Itálie, Holandsko
-
Instituto Grifols, S.A.Dokončeno
-
National Institute of Public Health, CambodiaEmory University; World Vision International; World Vision, Hong Kong; World Vision...DokončenoDěti s podváhou ve věku 6–23 měsíců (WAZ < -1)Kambodža
-
ClinAmygateAswan University HospitalNáborCholecystolitiáza | Cholecystitidu; Žlučový kámen | Cholecystitida, chronickáEgypt
-
Taipei Medical University Shuang Ho HospitalDokončenoPříznaky dolních močových cest | Syndrom hyperaktivního močového měchýřeTchaj-wan
-
U.S. Army Medical Research and Development CommandNáborStresové poruchy, posttraumatickéSpojené státy
-
Taipei Medical University HospitalDokončenoPooperační komplikace | KřehkostTchaj-wan
-
Suzhou Kintor Pharmaceutical Inc,Suzhou Koshine Biomedica, Inc.Aktivní, ne nábor
-
University of HawaiiSBI ALApromo Co., Ltd. - Strategic Business InnovatorDokončenoStres | Nespavost | Podrážděnost | Copingové chování | Noční probuzeníSpojené státy