Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Flebogamma 5% DIF IGIV in soggetti pediatrici

Criterio di inclusione:

• Il soggetto ha un'età compresa tra i 2 ei 16 anni, di entrambi i sessi, appartenente a qualsiasi etnia e superiore a un peso minimo di 10 kg (questo peso è basato sulla quantità di sangue necessaria per il test).
• - Il soggetto ha una malattia da immunodeficienza primaria (ad esempio, immunodeficienza variabile comune, forme autosomiche e legate all'X di agammaglobulinemia, sindrome da iper-IgM, sindrome di Wiskott-Aldrich).
• Il soggetto ha ricevuto una terapia sostitutiva IGIV autorizzata a una dose che non è cambiata di + 50% della dose media su base mg/kg per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio e ha mantenuto un livello minimo di almeno 300 mg/dL livelli sierici di IgG superiori al basale.
• I livelli minimi di IgG, la dose di IGIV e gli intervalli di trattamento per gli ultimi 2 trattamenti IGIV di routine consecutivi devono essere documentati per ciascun soggetto prima che possa essere somministrata la prima infusione in questo studio.
• Se un soggetto è una donna adolescente (> 12 anni di età) che è o diventa sessualmente attiva, deve avere un risultato negativo su un test di gravidanza (test basato su HCG).
• Il soggetto, se abbastanza grande (generalmente da 6 a 16 anni) ha firmato un modulo di assenso informato del bambino e il genitore o il tutore legale del soggetto ha firmato un modulo di consenso informato, entrambi approvati dall'Institutional Review Board.

Criteri di esclusione:

• Paziente adulto (> 17 anni).
• Il soggetto ha una storia di qualsiasi grave reazione anafilattica al sangue o a qualsiasi prodotto derivato dal sangue.
• Il soggetto è noto per essere intollerante a qualsiasi componente dei prodotti, come il sorbitolo (cioè intolleranza al fruttosio).
• Il soggetto ha un deficit selettivo di IgA o ha anticorpi dimostrabili contro le IgA.
• Il soggetto sta attualmente ricevendo, o ha ricevuto, qualsiasi agente sperimentale nei 3 mesi precedenti.
• Il soggetto è stato esposto a sangue o qualsiasi prodotto o derivato del sangue negli ultimi 6 mesi, diverso da un IGIV disponibile in commercio.
• Il soggetto adolescente è in stato di gravidanza o sta allattando.

• Il soggetto, allo screening, presenta livelli superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma definito presso il laboratorio centrale per i pazienti pediatrici di uno qualsiasi dei seguenti:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• - Il soggetto ha una grave compromissione renale preesistente (definita da creatinina sierica superiore a 2 volte l'ULN o azotemia superiore a 2,5 volte l'ULN per quel laboratorio, o qualsiasi soggetto in dialisi) o qualsiasi storia di insufficienza renale acuta.
• Il soggetto ha una storia di TVP o complicanze trombotiche della terapia IGIV.
• Il soggetto soffre di qualsiasi condizione medica acuta o cronica (ad es. Malattia renale o condizioni predisponenti per malattia renale, malattia coronarica o stato di perdita di proteine) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può interferire con la conduzione dello studio.
• Il soggetto ha una condizione medica acquisita come leucemia linfocitica, neutropenia cronica o ricorrente (ANC inferiore a 1000) o AIDS noto per causare immunodeficienza secondaria o è sottoposto a trapianto di cellule staminali ematopoietiche s/p.

• Il soggetto sta ricevendo i seguenti farmaci:

  • Corticosteroidi sistemici (a lungo termine, cioè non intermittenti o burst, giornalieri, > 1 mg di prednisone equivalente/kg/giorno). Gli steroidi topici (cioè nasali, inalati per l'asma e/o preparati cutanei per l'eczema) non sono esclusi.
  • Farmaci immunosoppressori
  • Farmaci immunomodulatori
• Il soggetto presenta ipertensione arteriosa non controllata (pressione arteriosa sistolica > 160 mm Hg e/o pressione arteriosa diastolica > 100 mm Hg).
• Il soggetto presenta anemia (emoglobina < 10 g/dL) allo screening.
• È improbabile che il soggetto e/o il genitore/tutore legale del soggetto aderisca ai requisiti del protocollo dello studio o è probabile che non collaborino o non siano in grado di fornire dal paziente un campione di siero di conservazione durante la visita di screening. (Si prega di notare che è assolutamente necessario un campione di siero pre-trattamento da conservare a -94° F (-70° C) per eventuali test futuri).