Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Flebogamma 5% DIF IGIV i pædiatriske forsøgspersoner

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen er mellem 2 og 16 år, af begge køn, tilhørende enhver etnisk gruppe, og over en minimumsvægt på 10 kg (denne vægt er baseret på den mængde blod, der kræves til testning).
• Individet har en primær immundefektsygdom (f.eks. almindelig variabel immundefekt, X-bundne og autosomale former for agammaglobulinæmi, hyper-IgM-syndrom, Wiskott-Aldrich-syndrom).
• Forsøgspersonen har modtaget licenseret IGIV-erstatningsterapi i en dosis, der ikke er ændret med + 50 % af middeldosis på mg/kg-basis i mindst 3 måneder før studiestart og har opretholdt et bundniveau på mindst 300 mg/dL over baseline serum IgG-niveauer.
• Lavniveauer af IgG, dosis af IGIV og behandlingsintervaller for de sidste 2 på hinanden følgende rutinemæssige IGIV-behandlinger skal dokumenteres for hvert individ, før den første infusion i denne undersøgelse kan administreres.
• Hvis en forsøgsperson er en ung kvinde (> 12 år), som er eller bliver seksuelt aktiv, skal hun have et negativt resultat på en graviditetstest (HCG-baseret assay).
• Forsøgspersonen, hvis den er gammel nok (normalt 6 år til 16), har underskrevet en informeret børnesamtykkeformular, og forsøgspersonens forælder eller værge har underskrevet en informeret samtykkeerklæring, begge godkendt af Institutional Review Board.

Ekskluderingskriterier:

• Voksen patient (> 17 år).
• Personen har en historie med enhver alvorlig anafylaktisk reaktion på blod eller et hvilket som helst blodafledt produkt.
• Individet er kendt for at være intolerant over for enhver komponent af produkterne, såsom sorbitol (dvs. intolerance over for fructose).
• Individet har selektiv IgA-mangel eller har påviselige antistoffer mod IgA.
• Forsøgspersonen modtager i øjeblikket eller har modtaget ethvert forsøgsmiddel inden for de foregående 3 måneder.
• Individet er blevet eksponeret for blod eller et hvilket som helst blodprodukt eller derivat inden for de sidste 6 måneder, bortset fra en kommercielt tilgængelig IGIV.
• Den unge er gravid eller ammer.

• Forsøgspersonen har ved screening niveauer, der er større end 2,5 gange den øvre grænse for normalen som defineret på det centrale laboratorium for pædiatriske patienter af et af følgende:

  • ALT
  • AST
  • LDH
• Forsøgspersonen har en allerede eksisterende alvorlig nyreinsufficiens (defineret ved serumkreatinin større end 2 gange ULN eller BUN større end 2,5 gange ULN for det pågældende laboratorium, eller enhver forsøgsperson, der er i dialyse) eller enhver historie med akut nyresvigt.
• Forsøgspersonen har en historie med DVT eller trombotiske komplikationer af IGIV-terapi.
• Forsøgspersonen lider af enhver akut eller kronisk medicinsk tilstand (f.eks. nyresygdom eller disponerende tilstande for nyresygdom, koronararteriesygdom eller proteintabende tilstand), som efter investigatorens mening kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
• Individet har en erhvervet medicinsk tilstand såsom lymfatisk leukæmi, kronisk eller tilbagevendende neutropeni (ANC mindre end 1000) eller AIDS, der vides at forårsage sekundær immundefekt, eller er s/p hæmatopoetisk stamcelletransplantation.

• Forsøgspersonen får følgende medicin:

  • Systemiske kortikosteroider (langvarige, dvs. ikke intermitterende eller eksploderende, dagligt, > 1 mg prednisonækvivalent/kg/dag). Topikale steroider (ie- nasale, inhalerede mod astma og/eller hudpræparater mod eksem) er ikke udelukkende.
  • Immunsuppressive lægemidler
  • Immunmodulerende lægemidler
• Forsøgspersonen har ikke-kontrolleret arteriel hypertension (systolisk blodtryk > 160 mm Hg og/eller diastolisk blodtryk > 100 mm Hg).
• Forsøgspersonen har anæmi (hæmoglobin < 10 g/dL) ved screening.
• Det er usandsynligt, at forsøgspersonen og/eller forælder/værge for forsøgspersonen overholder protokolkravene for undersøgelsen eller vil sandsynligvis være usamarbejdsvillige eller ude af stand til at give patienten en opbevaringsserumprøve ved screeningsbesøget. (Bemærk venligst, at en forbehandlingsserumprøve, der skal opbevares ved -94° F (-70º C) til mulig fremtidig testning, er absolut påkrævet).