Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Pulmozyme® (Dornase Alpha) u 3- až 5letých pacientů s cystickou fibrózou

25. listopadu 2016 aktualizováno: Genentech, Inc.

Fáze IV, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie Pulmozyme® u pacientů ve věku 3 až 5 let s cystickou fibrózou

Jednalo se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii fáze IV, jejímž cílem bylo vyhodnotit účinek přípravku Pulmozyme na plicní funkce, kvalitu života související se zdravím (HRQOL) a respirační symptomy během 3 až 5 let. staré děti s cystickou fibrózou (CF). Do této studie bylo plánováno zařazení přibližně 40 pacientů. Pouze 3 pacienti však byli způsobilí pro náhodné rozdělení a dostávali léčbu: 1 pacient ve skupině s Pulmozyme a 2 pacienti ve skupině s placebem. Všichni 3 pacienti dokončili hodnocení studie, ale neměli použitelná data testu plicních funkcí (PFT).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu
  • Ve věku 3-5 let
  • Diagnostika cystické fibrózy

Kritéria vyloučení:

  • Děti užívající plánovaný inhalační Pulmozyme nebo hypertonický fyziologický roztok během 56 dnů před návštěvou 1 nebo jakýkoli Pulmozyme během 28 dnů před návštěvou 1
  • Zapojení do klinické intervenční studie během 4 týdnů před návštěvou 1
  • Použití zkoušeného léku nebo zařízení během 28 dnů před návštěvou 1
  • Jakýkoli jiný stav, který by mohl zvýšit riziko účasti pacienta na úsudku zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
2,5 ml (2,5 mg) placeba rozprašovaného jednou denně po dobu 16 (+/-2) dnů
Experimentální: Dornase alfa
Lék: Dornase alfa
2,5 ml (2,5 mg) dornázy alfa rozprašované jednou denně po dobu 16 (+/-2) dnů
Ostatní jména:
  • Pulmozyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna reaktance při 8 Hz (Xrs8) od návštěvy 2 k návštěvě 3 (změna od výchozí hodnoty při návštěvě 2 k návštěvě 3, po léčbě studijním lékem).
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
Základním principem nucené oscilometrie je, že funkce plic může být hodnocena měřením změn tlaku a průtoku v reakci na vnější tlak aplikovaný na otvor dýchacích cest. Reaktance je komplexní měření, které zahrnuje změny tlaku a objemu a rychlost těchto změn v reakci na oscilace tlaku při určité frekvenci. (8Hz bylo použito jako primární koncový bod). Předpokládá se, že reaktance odráží elastické vlastnosti plic.
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna reaktance při 4, 6 a 10 Hz (Xrs4, Xrs6 a Xrs10)
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
Základním principem nucené oscilometrie je, že funkce plic může být hodnocena měřením změn tlaku a průtoku v reakci na vnější tlak aplikovaný na otvor dýchacích cest. Reaktance je komplexní měření, které zahrnuje změny tlaku a objemu a rychlost těchto změn v reakci na oscilace tlaku při určité frekvenci. (8Hz bylo použito jako primární koncový bod). Předpokládá se, že reaktance odráží elastické vlastnosti plic.
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
Změna odporu při 4, 6, 8 a 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 a Rrs10)
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
Základním principem nucené oscilometrie je, že funkce plic může být hodnocena měřením změn tlaku a průtoku v reakci na vnější tlak aplikovaný na otvor dýchacích cest. Odpor je komplexní měření, které zahrnuje nedostatek změn tlaku a objemu a rychlost těchto změn v reakci na kolísání tlaku při určité frekvenci. (pro sekundární koncový bod bylo použito 10 Hz).
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)
Změna skóre domény respiračních příznaků z revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) pro rodiče předškoláků a předškoláky
Časové okno: od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)

CFQ-R pro předškoláky a CFQ-R pro rodiče předškoláků byly navrženy speciálně pro měření dopadu CF na pacienty s diagnózou CF. Na každou otázku se odpovídá pomocí 4bodové Likertovy škály.

Pro výpočet skóre domény/příznakové škály se postupuje podle následujícího algoritmu

  • Přečíslujte položky, které byly reverzně kódovány
  • Vypočítejte průměr položek, které mají být zahrnuty. Pokud chybí více než polovina položek, pak se skóre považuje za chybějící
  • Změňte měřítko, abyste získali škálované skóre v rozsahu od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví
od návštěvy 2 do návštěvy 3 (16 +/- 2 dny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2008

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2009

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. května 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. května 2008

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. května 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Z4240g

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení