Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Pulmozyme® (Dornase Alpha) hos 3- til 5-årige patienter med cystisk fibrose

25. november 2016 opdateret af: Genentech, Inc.

Et fase IV, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med Pulmozyme® hos 3- til 5-årige patienter med cystisk fibrose

Dette var et fase IV, multicenter, randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret forsøg designet til at evaluere effekten af ​​Pulmozyme på lungefunktion, sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) og luftvejssymptomer i 3 til 5 år. gamle børn med cystisk fibrose (CF). Cirka 40 patienter var planlagt til at blive indskrevet i denne undersøgelse. Imidlertid var kun 3 patienter kvalificerede til tilfældig tildeling og modtog behandling: 1 patient i Pulmozyme-gruppen og 2 patienter i placebogruppen. Alle 3 patienter gennemførte undersøgelsesvurderingerne, men havde ikke data om brugbare lungefunktionstest (PFT).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykkeformular
  • Alder 3-5 år
  • Diagnose af cystisk fibrose

Ekskluderingskriterier:

  • Børn, der tager planlagt inhaleret Pulmozyme eller hypertonisk saltvand inden for 56 dage før besøg 1 eller et hvilket som helst Pulmozyme i de 28 dage før besøg 1
  • Inddragelse i et klinisk interventionsforsøg inden for de 4 uger forud for besøg 1
  • Brug af et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 28 dage før besøg 1
  • Enhver anden tilstand, der kan øge risikoen for, at patienten deltager i investigatorens vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
2,5 ml (2,5 mg) placebo forstøvet én gang dagligt i 16 (+/-2) dage
Eksperimentel: Dornase alfa
Medicin: Dornase alfa
2,5 ml (2,5 mg) dornase alfa forstøvet én gang dagligt i 16 (+/-2) dage
Andre navne:
  • Pulmozyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i reaktans ved 8 Hz (Xrs8) Fra besøg 2 til besøg 3 (Ændring fra baseline ved besøg 2 til besøg 3, lægemiddelbehandling efter undersøgelse).
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
Det grundlæggende princip for forceret oscillometri er, at lungefunktionen kan vurderes ved at måle ændringer i tryk og flow som reaktion på eksternt tryk påført ved luftvejsåbningen. Reaktans er et komplekst mål, der inkorporerer ændringerne i tryk og volumen og hastigheden af ​​disse ændringer som reaktion på tryksvingninger ved en bestemt frekvens. (8Hz blev brugt til det primære endepunkt). Reaktans menes at afspejle lungens elastiske egenskaber.
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i reaktans ved 4, 6 og 10 Hz (Xrs4, Xrs6 og Xrs10)
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
Det grundlæggende princip for forceret oscillometri er, at lungefunktionen kan vurderes ved at måle ændringer i tryk og flow som reaktion på eksternt tryk påført ved luftvejsåbningen. Reaktans er et komplekst mål, der inkorporerer ændringerne i tryk og volumen og hastigheden af ​​disse ændringer som reaktion på tryksvingninger ved en bestemt frekvens. (8Hz blev brugt til det primære endepunkt). Reaktans menes at afspejle lungens elastiske egenskaber.
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
Ændring i modstand ved 4, 6, 8 og 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 og Rrs10)
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
Det grundlæggende princip for forceret oscillometri er, at lungefunktionen kan vurderes ved at måle ændringer i tryk og flow som reaktion på eksternt tryk påført ved luftvejsåbningen. Modstand er et komplekst mål, der inkorporerer manglen på ændringer i tryk og volumen og hastigheden af ​​disse ændringer som reaktion på trykoscillationer ved en bestemt frekvens. (10 Hz blev brugt til det sekundære endepunkt).
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)
Ændring i respiratorisk symptomdomænescore fra det reviderede spørgeskema om cystisk fibrose (CFQ-R) for forældre til førskolebørn og førskolebørn
Tidsramme: fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)

CFQ-R for førskolebørn og CFQ-R for forældre til førskolebørn blev designet specifikt til at måle virkningen af ​​CF for patienter med en diagnose af CF. Hvert spørgsmål besvares ved hjælp af en 4-punkts Likert-skala.

For at beregne domæne-/symptomskalaens score følges følgende algoritme

  • Omnummerer varer, der er blevet omvendt kodet
  • Beregn gennemsnittet af de elementer, der skal inkluderes. Hvis mere end halvdelen af ​​emnerne mangler, anses scoren for at mangle
  • Re-skalering for at resultere i en skaleret score, der spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbred
fra besøg 2 til besøg 3 (16 +/- 2 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genentech, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2009

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. maj 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. maj 2008

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. maj 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. januar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. november 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Z4240g

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger