Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio su Pulmozyme® (Dornase Alpha) in pazienti di età compresa tra 3 e 5 anni affetti da fibrosi cistica

25 novembre 2016 aggiornato da: Genentech, Inc.

Uno studio di fase IV, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di Pulmozyme® in pazienti di età compresa tra 3 e 5 anni affetti da fibrosi cistica

Si trattava di uno studio di fase IV, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'effetto di Pulmozyme sulla funzione polmonare, sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) e sui sintomi respiratori in pazienti di età compresa tra 3 e 5 anni. bambini anziani con fibrosi cistica (FC). Si prevedeva di arruolare in questo studio circa 40 pazienti. Tuttavia, solo 3 pazienti erano idonei per l'assegnazione casuale e hanno ricevuto il trattamento: 1 paziente nel gruppo Pulmozyme e 2 pazienti nel gruppo placebo. Tutti e 3 i pazienti hanno completato le valutazioni dello studio ma non disponevano di dati utilizzabili per il test di funzionalità polmonare (PFT).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato
  • Età 3-5 anni
  • Diagnosi di fibrosi cistica

Criteri di esclusione:

  • Bambini che assumono Pulmozyme per via inalatoria programmata o soluzione salina ipertonica entro 56 giorni prima della Visita 1 o qualsiasi Pulmozyme nei 28 giorni precedenti la Visita 1
  • Coinvolgimento in uno studio di intervento clinico nelle 4 settimane precedenti la Visita 1
  • Uso di un farmaco o dispositivo sperimentale entro 28 giorni prima della Visita 1
  • Qualsiasi altra condizione che potrebbe aumentare il rischio di partecipazione al paziente a giudizio dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
2,5 ml (2,5 mg) di placebo nebulizzati una volta al giorno per 16 (+/-2) giorni
Sperimentale: Dornase alfa
Droga: Dornase alfa
2,5 ml (2,5 mg) di dornase alfa nebulizzati una volta al giorno per 16 (+/-2) giorni
Altri nomi:
  • Pulmozyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della reattanza a 8 Hz (Xrs8) dalla visita 2 alla visita 3 (variazione dal basale alla visita 2 alla visita 3, dopo il trattamento con il farmaco oggetto dello studio).
Lasso di tempo: dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)
Il principio fondamentale dell'oscillometria forzata è che la funzione polmonare può essere valutata misurando le variazioni di pressione e flusso in risposta alla pressione esterna applicata all'apertura delle vie aeree. La reattanza è una misura complessa che incorpora i cambiamenti di pressione e volume e la velocità di questi cambiamenti in risposta alle oscillazioni di pressione a una frequenza specifica. (8Hz è stato utilizzato per l'endpoint primario). Si pensa che la reattanza rifletta le proprietà elastiche del polmone.
dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della reattanza a 4, 6 e 10 Hz (Xrs4, Xrs6 e Xrs10)
Lasso di tempo: dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)
Il principio fondamentale dell'oscillometria forzata è che la funzione polmonare può essere valutata misurando le variazioni di pressione e flusso in risposta alla pressione esterna applicata all'apertura delle vie aeree. La reattanza è una misura complessa che incorpora i cambiamenti di pressione e volume e la velocità di questi cambiamenti in risposta alle oscillazioni di pressione a una frequenza specifica. (8Hz è stato utilizzato per l'endpoint primario). Si pensa che la reattanza rifletta le proprietà elastiche del polmone.
dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)
Variazione della resistenza a 4, 6, 8 e 10 Hz (Rrs4, Rrs6, Rrs8 e Rrs10)
Lasso di tempo: dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)
Il principio fondamentale dell'oscillometria forzata è che la funzione polmonare può essere valutata misurando le variazioni di pressione e flusso in risposta alla pressione esterna applicata all'apertura delle vie aeree. La resistenza è una misura complessa che incorpora la mancanza di cambiamenti di pressione e volume e la velocità di questi cambiamenti in risposta alle oscillazioni di pressione a una frequenza specifica. (10Hz è stato utilizzato per l'endpoint secondario).
dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)
Modifica del punteggio del dominio dei sintomi respiratori dal questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R) per i genitori di bambini in età prescolare e per bambini in età prescolare
Lasso di tempo: dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)

Il CFQ-R per bambini in età prescolare e il CFQ-R per genitori di bambini in età prescolare è stato progettato specificamente per misurare l'impatto della FC per i pazienti con una diagnosi di FC. Ad ogni domanda viene data risposta utilizzando una scala Likert a 4 punti.

Per calcolare i punteggi della scala dominio/sintomo, viene seguito il seguente algoritmo

  • Rinumerare gli elementi che sono stati codificati in modo inverso
  • Calcolare la media degli elementi da includere. Se manca più della metà degli elementi, il punteggio è considerato mancante
  • Ridimensiona per ottenere un punteggio ridimensionato che va da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una salute migliore
dalla Visita 2 alla Visita 3 (16 +/- 2 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genentech, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Michelle Freemer, M.D., Genentech, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 maggio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 maggio 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 maggio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 novembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Z4240g

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni