Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k určení bezpečnosti a účinnosti RAD001 (Everolimus) u pacientů s lymfangioleiomyomatózou

16. listopadu 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Průzkumná, otevřená, nerandomizovaná studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti RAD001 (Everolimus) u pacientů s lymfangoleiomyomatózou u pacientů s vícenásobnou eskalací dávek

Jednalo se o průzkumnou studii, která měla určit, zda jsou eskalující dávky RAD001 (everolimus) bezpečné a účinné u pacientů s lymfangioleiomyomatózou

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Kromě údajů shromážděných v této studii byla historická data od 43 pacientů léčených placebem z multicentrické studie sirolimus in LAM (MILES) studie (NCT00414648) snížena na efektivní velikost vzorku 18 pro srovnání koncových bodů FEV1 a FVC. . Odkaz na publikaci studie MILES byl uveden v části "Publikace výsledků".

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Center for LAM Research and Clinical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati, Department of Internal Medicine, Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine,

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Žena ve věku >/= 18 let s diagnózou LAM
  • Abnormality plicních funkcí jsou následující:
  • FEV1 ≤ 80 % předpokládané hodnoty po podání standardní dávky krátkodobě působícího β2-agonisty (*200 µg salbutamolu, měřeno mezi 10 a 15 minutami inhalace) NEBO
  • FEV1 < 90 % předpokládané hodnoty bronchodilatátoru po podání standardní dávky krátkodobě působícího β2-agonisty (*200 µg salbutamolu, měřeno mezi 10 a 15 minutami inhalace) a DLco (nekorigováno) < 80 % předpokládané hodnoty.
  • Do této studie budou zahrnuty pacientky včetně těch, které mohou otěhotnět.
  • Negativní těhotenský test při screeningu a na začátku

Kritéria vyloučení:

  • FEV1 < 50 % předpokládané hodnoty po bronchodilataci.
  • Změna FVC (ml) > ± 15 % screeningové hodnoty při základní návštěvě (ne méně než 14 dní po screeningové návštěvě).
  • Použití jakéhokoli léku obsahujícího estrogen během 4 měsíců před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie
  • Významná hematologická, renální, jaterní laboratorní abnormalita nebo amyláza > 1,5násobek horní hranice normálního rozmezí při screeningu nebo výchozích návštěvách
  • Hladina glukózy v krvi nalačno > 126 mg/dl nebo náhodná hladina glukózy v krvi > 200 mg/dl při screeningu a/nebo výchozí hodnotě
  • Nedávný chirurgický zákrok (zahrnující vstup do tělesné dutiny nebo vyžadující stehy) do 2 měsíců od screeningové návštěvy nebo jakýkoli důkaz o nezhojené operační ráně.
  • Nekontrolovaná hyperlipidémie (definovaná jako přetrvávající zvýšení celkového cholesterolu nebo triglyceridů > 6,5 nM/l) nebo anamnéza klinického aterosklerotického onemocnění včetně srdečního záchvatu, anginy pectoris, onemocnění periferních cév nebo mrtvice.
  • Předchozí transplantace orgánů
  • Neschopnost dát informovaný souhlas
  • Neschopnost provádět plicní funkce nebo 6minutové testy chůze a zobrazovací vyšetření

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Everolimus

Všichni pacienti dostávali zahajovací dávku everolimu 2,5 mg/den po dobu 4 týdnů, poté následovala dávka 5 mg/den po dobu 4 týdnů a nakonec dávka 10 mg/den po dobu 18 týdnů.

Po 26týdenním léčebném období následovalo volitelné období prodloužení, kdy pacienti pokračovali v léčbě, dokud poslední pacient nedokončil 26týdenní léčbu. Nejdelší období, po které se pacient studie účastnil, bylo 62 týdnů.
Lék: Everolimus
Everolimus byl formulován jako tablety o síle 2,5 mg, 5 mg a 10 mg.
Ostatní jména:
  • RAD001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v koncentracích vaskulárního endoteliálního růstového faktoru-D (VEGF-D).
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů
Vzorky krve (1 ml) pro stanovení VEGF-D byly odebrány z žíly na předloktí (přímá venepunkce nebo ze zavedené kanyly) a byly odebrány 2 alikvoty séra. Hladiny VEGF-D byly stanoveny pouze z 1 ze 2 sérových alikvotů, přičemž druhý působil jako záložní. Hladina VEGF-D v séru > 800 pg/ml podporuje diagnózu lymfangioleiomyomatózy (LAM)
Výchozí stav, 26 týdnů
Střední minimální (C0,ss) a maximální (C2,ss) koncentrace léčiva v ustáleném stavu
Časové okno: před dávkou a 2 hodiny po dávce ve 26. týdnu
Vzorky žilní krve (2 ml) pro farmakokinetické hodnocení byly odebrány před dávkou a 2 hodiny po dávce při předem vybraných návštěvách.
před dávkou a 2 hodiny po dávce ve 26. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna vynucené vitální kapacity (FVC) od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů
Všechna spirometrická hodnocení se řídila doporučeními Standardizace testování funkce plic. Všechny spirometrické manévry byly prováděny v sedě s nasazenými nosními svorkami. Pro každý časový bod byly provedeny alespoň tři přijatelné manévry a výsledky splnily kritéria přijatelnosti v rámci testu a mezi testy. Nejvyšší hodnota byla získána FVC z kteréhokoli ze tří manévrů, které splnily kritéria přijatelnosti. Změna FVC od výchozí hodnoty byla porovnána mezi everolimem a historickými údaji o placebu z multicentrické studie sirolimu u LAM. (MILES NCT00414648) kvůli absenci skupiny s placebem v této současné studii o vzácném plicním onemocnění. Tyto dvě studie měly odlišný design studie, takže změna od výchozí hodnoty do 6 měsíců (26 týdnů) ve studii MILES byla odhadnuta z veřejně hlášené míry změny za měsíc, aby bylo možné smysluplné srovnání. Tuto historickou kontrolu lze zobrazit na webových stránkách výsledků klinických studií Novartis.
Výchozí stav, 26 týdnů
Změna objemu nuceného exspiračního objemu od základní hodnoty za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů

Všechna spirometrická hodnocení se řídila doporučeními Standardizace testování funkce plic. Všechny spirometrické manévry byly prováděny v sedě s nasazenými nosními svorkami. Pro každý časový bod byly provedeny alespoň tři přijatelné manévry a výsledky splnily kritéria přijatelnosti v rámci testu a mezi testy. Nejvyšší hodnota byla získána FEV1 z kteréhokoli ze tří manévrů, které splnily kritéria přijatelnosti.

Změna FEV1 oproti výchozí hodnotě byla porovnána mezi everolimem a historickými údaji o placebu ze studie MILES (NCT00414648) kvůli absenci placebové skupiny v této současné studii na vzácné plicní onemocnění. Tyto dvě studie měly odlišný design studie, takže změna od výchozí hodnoty do 6 měsíců (26 týdnů) ve studii MILES byla odhadnuta z veřejně hlášené míry změny za měsíc, aby bylo možné poskytnout smysluplné srovnání. Tuto historickou kontrolu lze zobrazit na webových stránkách výsledků klinických studií Novartis.
Výchozí stav, 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v rozšířeném testování funkce plic
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů
Rozšířené testování plicních funkcí, jako je celková kapacita plic (TLC), objem hrudního plynu (TGV), zbytkový objem (RV), byly měřeny pomocí tělesného pletysmografu
Výchozí stav, 26 týdnů
Změna kapacity difuze oxidu uhelnatého (DLCO) od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů
Carbon Monoxide Diffusing Capacity (DLCO) jedno z rozšířených vyšetření plicních funkcí, které bylo také měřeno pomocí tělesného pletysmografu.
Výchozí stav, 26 týdnů
Změňte ze základní linie v 6minutovém testu chůze na měření cvičební kapacity
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů
Standardizovaný 6minutový test chůze (6MWT) byl proveden v souladu s pokyny American Thoracic Society 2002. Test byl proveden přibližně ve stejnou denní dobu, aby se zabránilo denním změnám v prostředí, které mělo přiměřenou teplotu, aby se předešlo dodatečné zátěži pacienta v důsledku tepla nebo studeného vzduchu. Byla zaznamenána vzdálenost ušlá za šest minut (6MWD).
Výchozí stav, 26 týdnů
Změna od základní hodnoty v saturaci kyslíkem
Časové okno: Výchozí stav, 26 týdnů
Saturace kyslíkem znamená množství kyslíku v krevním oběhu. Nasycení kyslíkem bylo měřeno pomocí pulzního oxymetru.
Výchozí stav, 26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Novartis, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2012

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. ledna 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CRAD001X2201
  • 2010-019825-32 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení