Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​RAD001 (Everolimus) hos patienter med lymfangioleiomyomatose

16. november 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En undersøgende, åben-label, ikke-randomiseret, multipel dosis-eskalering inden for patientens sikkerhed, tolerabilitet, PK og effektivitetsundersøgelse af RAD001 (Everolimus) hos patienter med lymfangioleiomyomatose

Dette var en eksplorativ undersøgelse for at bestemme, om eskalerende doser af RAD001 (everolimus) var sikre og effektive hos patienter med Lymphangioleiomyomatosis

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Ud over de data, der er indsamlet i denne undersøgelse, blev historiske data fra 43 patienter behandlet med placebo fra multicenterstudiet med sirolimus i LAM (MILES) undersøgelsen (NCT00414648) nedvægtet til en effektiv stikprøvestørrelse på 18 til sammenligning af FEV1- og FVC-endepunkter . Reference til offentliggørelsen af ​​MILES-undersøgelsen er givet under "Resultatpublicering".

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Center for LAM Research and Clinical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati, Department of Internal Medicine, Pulmonary, Critical Care & Sleep Medicine,
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinde >/= 18 år med diagnosen LAM
  • Lungefunktionsabnormiteter som følger:
  • FEV1 på ≤ 80 % af den forudsagte værdi efter administration af en standarddosis af en korttidsvirkende β2-agonist (*200 µg Salbutamol, målt mellem 10 og 15 minutters inhalation) ELLER
  • FEV1 < 90 % af den forudsagte værdi af bronkodilatator efter administration af en standarddosis af en korttidsvirkende β2-agonist (*200 µg Salbutamol, målt mellem 10 og 15 minutters inhalation) og DLco (ukorrigeret) <80 % forudsagt.
  • Kvindelige patienter, herunder patienter i den fødedygtige alder, vil blive inkluderet i denne undersøgelse.
  • Negativ graviditetstest ved screening og baseline

Ekskluderingskriterier:

  • FEV1<50% af forventet post-bronkodilatator.
  • Ændring i FVC (ml) > ± 15 % af screeningsværdien ved baselinebesøg (ikke mindre end 14 dage efter screeningsbesøg).
  • Brug af medicin, der indeholder østrogen i de 4 måneder forud for screeningsbesøget og i undersøgelsens varighed
  • Signifikant hæmatologisk, renal, hepatisk laboratorieabnormitet eller amylase > 1,5x den øvre grænse for normalområdet ved screeningen eller baselinebesøgene
  • Fastende blodsukker > 126mg/dl eller tilfældigt blodsukker >200mg/dl ved screening og/eller baseline
  • Nylig operation (der involverer indtrængen i et kropshulrum eller kræver suturer) inden for 2 måneder efter screeningsbesøget eller tegn på uhelet operationssår.
  • Ukontrolleret hyperlipidæmi (defineret som vedvarende forhøjelse af totalt kolesterol eller triglycerider >6,5nM/L) eller en historie med klinisk aterosklerotisk sygdom, herunder hjerteanfald, angina, perifer vaskulær sygdom eller slagtilfælde.
  • Tidligere organtransplantation
  • Manglende evne til at give informeret samtykke
  • Manglende evne til at udføre lungefunktion eller 6 minutters gangtest og billeddiagnostiske vurderinger

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Everolimus

Alle patienter fik en startdosis af everolimus 2,5 mg/dag i 4 uger, efterfulgt af en dosis på 5 mg/dag i 4 uger og til sidst en dosis på 10 mg/dag i 18 uger.

Behandlingsperioden på 26 uger blev efterfulgt af en valgfri forlængelsesperiode, hvor patienterne fortsatte behandlingen, indtil den sidste patient havde afsluttet 26 ugers behandling. Den længste periode, en patient deltog i undersøgelsen, var 62 uger.
Medicin: Everolimus
Everolimus blev formuleret som tabletter i styrker på 2,5 mg, 5 mg og 10 mg.
Andre navne:
  • RAD001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i vaskulær endothelial vækstfaktor-D (VEGF-D) koncentrationer
Tidsramme: Baseline, 26 uger
Blodprøver (1 ml) til bestemmelse af VEGF-D blev opsamlet fra en underarmsvene (direkte venepunktur eller fra en indlagt kanyle), og 2 alikvoter af serum blev opsamlet. VEGF-D-niveauer blev bestemt ud fra kun 1 af de 2 serumalikvoter, hvor den anden fungerede som en backup. Et serum VEGF-D >800 pg/mL niveau understøtter en diagnose af Lymphangioleiomyomatosis (LAM)
Baseline, 26 uger
Gennemsnitlig lavpunkt (C0,ss) og peak (C2,ss) lægemiddelkoncentration ved stabil tilstand
Tidsramme: før dosis og 2 timer efter dosis i uge 26
Venøse blodprøver (2 ml) til farmakokinetisk evaluering blev indsamlet før dosis og 2 timer efter dosis ved forudvalgte besøg.
før dosis og 2 timer efter dosis i uge 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Baseline, 26 uger
Al spirometrievaluering fulgte anbefalingerne fra standardisering af lungefunktionstestning. Alle spirometrimanøvrer blev udført i siddende stilling med næseklemmer på. Mindst tre acceptable manøvrer blev udført for hvert tidspunkt, og resultaterne opfyldte inden for test og mellem test kriterier for acceptabilitet. Den højeste værdi blev opnået af FVC fra en af ​​de tre manøvrer, der opfyldte acceptabilitetskriterierne. Ændring fra baseline i FVC blev sammenlignet mellem everolimus og historiske placebodata fra multicenterforsøg med sirolimus i LAM. (MILES NCT00414648) på grund af fravær af placebogruppe i denne aktuelle undersøgelse af en sjælden lungesygdom. Disse to undersøgelser havde forskellige undersøgelsesdesign, så ændringen fra baseline til 6 måneder (26 uger) i MILES-undersøgelsen blev estimeret ud fra den offentligt rapporterede ændringshastighed pr. måned for at give en meningsfuld sammenligning. Denne historiske kontrol kan ses på webstedet for Novartis Clinical Trial Results.
Baseline, 26 uger
Ændring fra baseline i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, 26 uger

Al spirometrievaluering fulgte anbefalingerne fra Standardization of Lung Function Testing. Alle spirometrimanøvrer blev udført i siddende stilling med næseklemmer på. Der blev udført mindst tre acceptable manøvrer for hvert tidspunkt, og resultaterne opfyldte inden for test og mellem test kriterier for acceptabilitet. Den højeste værdi blev opnået af FEV1 fra en af ​​de tre manøvrer, der opfyldte acceptabilitetskriterierne.

Ændring fra baseline i FEV1 blev sammenlignet mellem everolimus og historiske placebodata fra MILES-studiet (NCT00414648) på grund af fraværet af en placebogruppe i denne aktuelle undersøgelse af en sjælden lungesygdom. Disse to undersøgelser havde forskellige undersøgelsesdesign, så ændringen fra baseline til 6 måneder (26 uger) i MILES-undersøgelsen blev estimeret ud fra den offentligt rapporterede ændringshastighed pr. måned for at give en meningsfuld sammenligning. Denne historiske kontrol kan ses på Novartis Clinical Trial Results-webstedet.
Baseline, 26 uger
Ændring fra baseline i udvidet lungefunktionstest
Tidsramme: Baseline, 26 uger
Udvidet lungefunktionstest såsom Total Lung Capacity (TLC), Thoracic Gas Volume (TGV), Residual Volume (RV) blev målt ved hjælp af en kropsplethysmograf
Baseline, 26 uger
Ændring fra baseline i kulmonoxiddiffuserende kapacitet (DLCO)
Tidsramme: Baseline, 26 uger
Carbon Monoxide Diffusing Capacity (DLCO) en af ​​de udvidede lungefunktionstest, som også blev målt ved hjælp af en kropsplethysmograf.
Baseline, 26 uger
Skift fra baseline på 6-minutters gangtestresultat for at måle træningskapacitet
Tidsramme: Baseline, 26 uger
En standardiseret 6-minutters gangtest (6MWT) blev udført i overensstemmelse med retningslinjerne fra American Thoracic Society 2002. Testen blev udført omtrent på samme tidspunkt på dagen for at undgå daglig variation i et miljø, der havde en passende temperatur til at undgå yderligere belastning for patienten på grund af varme eller kold luft. Den gåede distance på seks minutter (6MWD) blev registreret.
Baseline, 26 uger
Ændring fra baseline i iltmætning
Tidsramme: Baseline, 26 uger
Iltmætning betyder mængden af ​​ilt i blodbanen. Iltmætning blev målt ved anvendelse af et pulsoximeter.
Baseline, 26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Novartis, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. januar 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CRAD001X2201
  • 2010-019825-32 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger