Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)

28. srpna 2015 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická, nadnárodní, otevřená, rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)

Tato multicentrická, otevřená prodloužená studie je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou účinnost a bezpečnost 2,0 miligramů (mg)/kilogram (kg)/týden BMN 110 u pacientů s diagnózou mukopolysacharidóza IVA (MPS IVA). Pacienti s MPS IVA, kteří se zapsali do předchozí klinické studie BMN 110 sponzorované společností BioMarin (NCT00884949; Identifikační číslo studie MOR-002), byli způsobilí se do této studie zapsat (kromě pacientů, kteří se zapsali do NCT01275066; Identifikační číslo studie MOR-004). .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Dumfries, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů mladších 18 let (nebo 16 let, v závislosti na regionu) poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce po byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Sexuálně aktivní pacienti musí být ochotni během účasti ve studii používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
  • Musí být zapsán do předchozí klinické studie BMN 110 sponzorované společností BioMarin.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící na začátku studie nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (jiného než BMN 110 v předchozí klinické studii) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před základní linií nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Souběžné onemocnění nebo stav, včetně, aniž by byl výčet omezující, symptomatické nestability krční páteře, klinicky významné komprese míchy nebo závažného srdečního onemocnění, které by narušovalo účast ve studii nebo bezpečnost, jak určil zkoušející.
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
  • Byli zapsáni do MOR-004 (pacienti z MOR-004 mohou mít nárok na účast v samostatné, vhodně navržené nástavbové studii).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BMN 110
Lék: BMN 110
Pacienti budou dostávat intravenózní infuzi BMN110 v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu až 240 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Celé studijní období, až 240 týdnů

Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost týdenních infuzí BMN 110; bezpečnostní proměnné zahrnovaly nežádoucí příhody (AE).

Údaje o měření primárního výsledku jsou podrobněji uvedeny v části Nežádoucí účinky.
Celé studijní období, až 240 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie ve vytrvalosti měřená 6minutovým testem chůze během pilotního testu (MOR-002) a aktuálního prodloužení testu (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Změna od základní linie v metrech v 6minutovém testu chůze. Jako měřítko vytrvalosti byl proveden 6minutový test chůze (6MWT) podle pokynů American Thoracic Society Guidelines. Pacienti byli instruováni, aby došli co nejdále za 6 minut.
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Změna základní linie ve vytrvalosti měřená 3minutovým stoupáním po schodech během pilotního testu (MOR-002) a aktuálního prodloužení testu (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Změna od výchozí hodnoty v 3minutovém testu stoupání po schodech (3MSCT). Pacienti chodili po schodech, které mají zábradlí, které by bylo možné použít jako oporu, po dobu 3 minut, přičemž byl zaznamenán počet vylezených schodů. Výsledkem testu byl počet ušlých kroků za minutu.
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Procentuální změna hladin keratansulfátu v moči (uKS) od výchozí hodnoty během pilotního pokusu (MOR-002) a současného prodloužení pokusu (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 168 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Procentuální změna od výchozí hodnoty v normalizované KS moči. Byla vypočtena procentuální změna (hodnota týdne X – výchozí hodnota) / výchozí hodnota *100 %
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 168 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testu respiračních funkcí MVV během pilotního pokusu (MOR-002) a současného pokusu o prodloužení (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Procentuální změna od výchozí hodnoty v maximální dobrovolné ventilaci.
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testu respirační funkce FVC během pilotního pokusu (MOR-002) a současného pokusu o prodloužení (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve vynucené vitální kapacitě.
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. listopadu 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. srpna 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MOR-100

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení