Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

28. august 2015 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et multicenter, multinationalt, åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

Dette multicenter, åbne forlængelsesstudie er designet til at vurdere langsigtet effektivitet og sikkerhed på 2,0 milligram (mg)/kilogram (kg)/uge af BMN 110 hos patienter diagnosticeret med Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA). Patienter med MPS IVA, som deltog i en tidligere BioMarin-sponsoreret klinisk undersøgelse af BMN 110 (NCT00884949; studie-identifikationsnummer MOR-002), var berettiget til at tilmelde sig denne undersøgelse (undtagen patienter, der blev tilmeldt NCT01275066; studie-identifikationsnummer MOR-004) .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Dumfries, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af patienter under 18 år (eller 16 år, afhængigt af regionen), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter arten af ​​undersøgelsen er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Seksuelt aktive patienter skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen.
  • Skal have tilmeldt sig et tidligere BioMarin-sponsoreret klinisk studie af BMN 110.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt (bortset fra BMN 110 i et tidligere klinisk forsøg) eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før baseline, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk ustabilitet i halshvirvelsøjlen, klinisk signifikant rygmarvskompression eller alvorlig hjertesygdom, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse eller sikkerhed som bestemt af investigator.
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
  • Blev tilmeldt MOR-004 (patienter fra MOR-004 kan være berettiget til at deltage i en separat, passende designet forlængelsesundersøgelse).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BMN 110
Medicin: BMN 110
Patienterne vil modtage en intravenøs infusion af BMN110 med 2,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer pr. infusion i op til 240 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden ved ugentlige infusioner af BMN 110; sikkerhedsvariablerne inkluderede uønskede hændelser (AE'er).

De primære resultatmålsdata præsenteres mere detaljeret under afsnittet Uønskede hændelser.
Hele studieperioden, op til 240 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i udholdenhed som målt ved 6-minutters gangtest under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Skift fra baseline i meter i 6-minutters gangtest. Som et mål for udholdenhed blev en 6-minutters gangtest (6MWT) udført i henhold til American Thoracic Society Guidelines. Patienterne blev instrueret i at gå så langt som muligt på 6 minutter.
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Ændring i baseline i udholdenhed som målt ved 3 minutters trappestigning under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Skift fra baseline i den 3-minutters trappestigningstest (3MSCT). Patienter gik op ad trapper, der har et gelænder, som kunne bruges til støtte, i 3 minutter, med antallet af trapper, der er gået op. Testresultatet var antallet af trin, der steges pr. minut.
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Procent ændring fra baseline i urinkeratansulfat (uks) niveauer under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 168 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Procent ændring fra baseline i normaliseret urin KS. Den procentvise ændring blev beregnet (Uge X-værdi - basislinjeværdi)/basislinjeværdi *100 %
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 168 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Procent ændring fra baseline i respiratorisk funktionstest MVV under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Procent ændring fra baseline i maksimal frivillig ventilation.
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Procent ændring fra baseline i respiratorisk funktionstest FVC under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
Procent ændring fra baseline i forceret vitalkapacitet.
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. oktober 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. november 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. november 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MOR-100

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger