Studie k hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)
28. srpna 2015 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Multicentrická, nadnárodní, otevřená, rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti BMN 110 u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (syndrom Morquio A)
Tato multicentrická, otevřená prodloužená studie je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou účinnost a bezpečnost 2,0 miligramů (mg)/kilogram (kg)/týden BMN 110 u pacientů s diagnózou mukopolysacharidóza IVA (MPS IVA).
Pacienti s MPS IVA, kteří se zapsali do předchozí klinické studie BMN 110 sponzorované společností BioMarin (NCT00884949; Identifikační číslo studie MOR-002), byli způsobilí se do této studie zapsat (kromě pacientů, kteří se zapsali do NCT01275066; Identifikační číslo studie MOR-004). .
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Birmingham, Spojené království
-
Dumfries, Spojené království
-
London, Spojené království
-
Manchester, Spojené království
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo v případě pacientů mladších 18 let (nebo 16 let, v závislosti na regionu) poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce po byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
- Sexuálně aktivní pacienti musí být ochotni během účasti ve studii používat přijatelnou metodu antikoncepce.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
- Musí být zapsán do předchozí klinické studie BMN 110 sponzorované společností BioMarin.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící na začátku studie nebo plánující otěhotnět (sama nebo partnerka) kdykoli během studie.
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (jiného než BMN 110 v předchozí klinické studii) nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před základní linií nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
- Souběžné onemocnění nebo stav, včetně, aniž by byl výčet omezující, symptomatické nestability krční páteře, klinicky významné komprese míchy nebo závažného srdečního onemocnění, které by narušovalo účast ve studii nebo bezpečnost, jak určil zkoušející.
- Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje pacienta vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
- Byli zapsáni do MOR-004 (pacienti z MOR-004 mohou mít nárok na účast v samostatné, vhodně navržené nástavbové studii).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BMN 110
|
Pacienti budou dostávat intravenózní infuzi BMN110 v dávce 2,0 mg/kg/týden po dobu přibližně 4 hodin na infuzi po dobu až 240 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Celé studijní období, až 240 týdnů
|
Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost týdenních infuzí BMN 110; bezpečnostní proměnné zahrnovaly nežádoucí příhody (AE). Údaje o měření primárního výsledku jsou podrobněji uvedeny v části Nežádoucí účinky. |
Celé studijní období, až 240 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie ve vytrvalosti měřená 6minutovým testem chůze během pilotního testu (MOR-002) a aktuálního prodloužení testu (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
Změna od základní linie v metrech v 6minutovém testu chůze.
Jako měřítko vytrvalosti byl proveden 6minutový test chůze (6MWT) podle pokynů American Thoracic Society Guidelines.
Pacienti byli instruováni, aby došli co nejdále za 6 minut.
|
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
|
Změna základní linie ve vytrvalosti měřená 3minutovým stoupáním po schodech během pilotního testu (MOR-002) a aktuálního prodloužení testu (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
Změna od výchozí hodnoty v 3minutovém testu stoupání po schodech (3MSCT).
Pacienti chodili po schodech, které mají zábradlí, které by bylo možné použít jako oporu, po dobu 3 minut, přičemž byl zaznamenán počet vylezených schodů.
Výsledkem testu byl počet ušlých kroků za minutu.
|
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
|
Procentuální změna hladin keratansulfátu v moči (uKS) od výchozí hodnoty během pilotního pokusu (MOR-002) a současného prodloužení pokusu (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 168 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v normalizované KS moči.
Byla vypočtena procentuální změna (hodnota týdne X – výchozí hodnota) / výchozí hodnota *100 %
|
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 168 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testu respiračních funkcí MVV během pilotního pokusu (MOR-002) a současného pokusu o prodloužení (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v maximální dobrovolné ventilaci.
|
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testu respirační funkce FVC během pilotního pokusu (MOR-002) a současného pokusu o prodloužení (MOR-100).
Časové okno: Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve vynucené vitální kapacitě.
|
Výchozí stav a každých 12 týdnů po dobu až 72 týdnů během pilotní studie MOR-002 a každých 24 týdnů po dobu až 192 týdnů během prodloužené studie MOR-100
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. října 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. listopadu 2010
První zveřejněno (Odhad)
16. listopadu 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
30. září 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. srpna 2015
Naposledy ověřeno
1. srpna 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MOR-100
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .